ユニキュア Stifel 2026 Healthcare Conference

uniQureからの参加です。チームの皆さんとお会いするには、まさに時宜を得たタイミングですね。マット、ではあなたにお話を引き継ぎます。まず自己紹介をしていただき、Q&Aに入る前にuniQureについて何か最初にコメントがあればお願いします。ええ、お越しいただけて大変うれしいです。改めてありがとうございます。

こちらこそ、お招きいただき誠にありがとうございます。ここに来ることができ、大変うれしく思っています。ハンチントン病の主力プログラムで大きな進展を遂げた1年を締めくくろうとしています。今後、2027年を当社にとって最高の年、そしてハンチントン病患者さんに大きなインパクトをもたらす年にすることに全力を注いでいます。この後の議論を楽しみにしています。

素晴らしいですね。では、AMT-130のBLAが優先審査付きで受理されたという最近のニュースがありましたね。また、諮問委員会が開催される可能性が高いとも伝えられています。この点について、少しお話しいただけますか。これはおおむね想定どおりでしょうか。まず全般的なコメントをいただけますか。その後、さらに掘り下げたいと思います。

ええ、これはまったく想定どおりです。かなり以前から、リサーチアナリストや投資家の皆さんとやり取りする中で、こうした質問を受けてきたと思います。ハンチントン病に対する初の疾患修飾療法となる、1回投与の遺伝子治療ですから、諮問委員会が開催されることは以前から想定していました。率直に言って、データについて公の場で説明し、患者コミュニティを含むさまざまな関係者の見解を伺う機会を得られたことを大変うれしく思っています。

素晴らしいですね。ええ、よく分かります。諮問委員会に向けて、どのような準備をしていますか。また、FDAからはどのような質問が出ると予想していますか。これまで、複数の自然歴データセットと比較した場合のデータに関する感度分析の厳密さについてコメントされていましたが、ほかに何かお話しいただけることはありますか。その点について少しお話しいただき、パネル全体に向けてどのように準備しているのか教えてください。

どのような質問が出るかについて、憶測でお話しするつもりはありません。それはもちろんFDA次第です。お話しできるのは、現在、膨大な準備を進めているということです。申し上げたとおり、これが当社の基本シナリオにおける見通しです。諮問委員会に向けた計画と準備は、数カ月前からすでに始めています。このプロセスを進めるにあたり、準備支援を行う有力なアドバイザーの1社と連携しています。当社チームの全メンバーが、膨大な作業に取り組んでいます。模擬パネルも数多く実施しています。これはごく標準的な取り組みですが、もちろん、非常に真剣に受け止めています。

データについて言えば、FDAとの協議では、ハンチントン病における利点の一つとして、現存する中でも特に充実した自然歴データがあることを明確に伝えました。複数の自然歴研究があり、その中で最大のものがEnroll-HDと呼ばれる研究です。2025年に当社が最初の分析を行った時点で、Enroll-HDの参加者は30,000人を超えていました。この自然歴研究は10年間にわたって実施されています。この研究のスポンサーはCHDIです。CHDIはこの研究に多額の資金を投じています。臨床試験水準の品質を備えたデータです。単にデータを寄せ集めたものではありません。つまり、ほぼ臨床試験と同様の形で実施されています。非常に高品質なデータであり、対象者数も非常に多いです。同時並行で進行しており、現在も継続中です。患者の登録は現在も続いています。

自然な形で得られたデータでした。とはいえ、外部対照を構築するにあたって、多くの仮定を置くことになる点は認識しています。そこで、事前に規定した感度分析の一環として、そうした仮定のいくつかについて感度分析を行いました。その中には、他のデータソースを検討することも含まれています。患者数は約10分の1ですが、別の自然歴データセットであるTRACK-HDも検討しました。また、異なる共変量についても検討しました。傾向スコアを作成する際には、患者のベースライン特性を把握し、共変量と呼ばれる要素に基づいて患者をマッチングします。当社では8つの共変量を使用しました。また、共変量を4つにした場合についても検討しました。マッチングにはさまざまな方法があり、置くことのできる仮定も異なります。そうした点について感度分析を行いました。自然歴データについては、多くの検討を重ねています。一連のプロセスを通じて、当社の分析手法をFDAと共有してきました。

そして実際、2025年に行った協議以降、今後もこれらの多くを変更せずに維持するよう努めました。

当社のBLAを裏付けるデータは、2025年にFDAが審査したデータに基づいており、同年初めにFDAと共有した統計解析計画に沿ったものです。

すばらしいですね。規制面では、決して一直線に進んだわけではありませんでした。この点に触れる良い流れだと思います。以前のFDA指導部の下では、FDAの姿勢が変化していました。現在は新しい指導部になっています。全般的に、どの程度手応えを感じているのか、またFDAが姿勢を改めて申請を認めるに至った会議の背景や、少なくともBLAを申請することに自信を持てるようになった経緯について、お話しいただけますか。

はい、最近の経緯を少しご説明したいと思います。まず、当社はもちろん、2026年1月にプレBLA会議を経て、FDAとタイプA会議を行いました。その会議でFDAは、当社がそれまでに提示していた36カ月時点のデータは、BLAを裏付ける主要解析としては使用できないと伝え、二重盲検のシャム対照第III相試験を進めるよう強く推奨しました。これまで一貫して、疾患修飾療法が存在しないHD（ハンチントン病）患者さんにとって、これは最善の選択ではないと考えてきました。そして、プログラムを前進させるため、FDAとの対話を続けていくつもりでした。

今年6月にタイプB会議を行い、FDAの幹部も出席しました。その会議でFDAは、当社が提示したデータはBLA申請の主要な根拠となり得るとの見解を明確に示しました。何が変わったのかを推し量るのは難しいですが、もちろん、当社は決してこの取り組みを諦めていませんでした。当社はこの患者集団に全面的に取り組んでおり、非常に迅速に動きました。BLAの準備を止めたことはなく、成功を見据えて計画を進めていました。当社はそれを非常に迅速に最終的なBLA申請へとつなげ、つい先週、受理されたことを発表しました。大変喜ばしく思っています。

素晴らしいですね。BLAが受理される前には、AMT-130の最新データも発表されました。昨年の3年時点のデータを追跡した4年時点のデータに加え、追加で数例の患者さんを含む3年時点のデータセットもありましたね。その点について、少しお話しいただけますか。結果はどうだったのでしょうか。さらに、いくつか追加で質問させていただければと思います。