ビカラ・セラピューティクス 2026年 第3四半期 決算説明会

ビカラ・セラピューティクスの2026年第3四半期決算説明会にご参加いただき、ありがとうございます。今朝早く、当四半期の業績を発表するとともに、事業の最新情報をお知らせするプレスリリースを公表しました。本日ご説明するプレスリリースとスライドは、当社ウェブサイトの投資家向け情報セクションからご覧いただけます。始める前に、本説明会には1995年米国民事証券訴訟改革法のセーフハーバー条項に基づく将来見通しに関する記述が含まれることをご了承ください。これらの将来見通しに関する記述で明示または暗示される内容と、当社の実際の業績や結果が大きく異なる可能性のある重要なリスク要因については、当社の最新のSEC提出書類をご参照ください。本説明会で述べる将来見通しに関する記述は、いずれも本日時点における当社の見解を示すものに限られます。当社は、将来見通しに関する記述を更新する義務を負わないことを表明します。

本日の電話会議には、暫定最高経営責任者のライアン・コールヘップ、最高医学責任者のビル・シェルマン、最高商務責任者のクリス・サーチ、最高財務責任者のジェン・ラーソンが参加しています。最高開発責任者のタニヤ・グリーンも回線に参加しており、質疑応答に対応いたします。それでは、ライアンに引き継ぎます。

ありがとうございます、レイチェル。皆様、おはようございます。この秋の初めに暫定CEOに就任して以来、臨床医、投資家、そして当社の事業を支える勤勉なビカラの社員とともに、多くの時間を現場で過ごしてきました。皆様との対話を通じて、フィセラファスプ・アルファ（FICERA）が診療を変える可能性を秘めた恩恵をもたらすという私の確信は、さらに強まりました。FICERAとペムブロリズマブを併用し、初回治療の再発・転移性HPV陰性頭頸部がんを対象とする進行中のピボタル試験FORTIFI-HN01では、登録が引き続き力強く進んでいます。当社の調査と知見は、医療従事者が、FICERAの臨床プロファイルの特徴となっている奏効の深さと持続性、化学療法を省けるレジメン、そして将来的に3週間ごとの投与レジメンを実現できる可能性を高く評価していることを裏付けています。

再発・転移性頭頸部がんは、依然としてアンメットニーズが深刻な疾患です。特にHPV陰性の患者さんは、限られた治療選択肢、長期予後の悪さ、生活の質への大きな影響に直面し続けています。私たちは、こうした患者さんにとって可能なことの限界を押し広げている分野に携われることを誇りに思います。また、この疾患の転帰を変えようと取り組む他の企業の進展も歓迎します。最終的には、患者さんにとって良いことは、私たち全員にとって良いことです。そうした考えのもと、この分野の同業他社の1社が最近発表した主要評価項目の結果に触れたいと思います。患者さんにとって非常に心強い最新情報となりました。このニュースを受け、初回治療の再発・転移性HPV陰性頭頸部がんにおけるFICERAの臨床プロファイルと、初期臨床経験で示されたTGF-βの役割を基盤とする今後の開発方針に対する当社の確信は、さらに強まりました。

HPV陰性疾患の患者さんの治療環境がこれらの結果によってどのように変化するかについては、HPVの状態による転帰の違いや、生存データの成熟度など、なお多くのことを学ぶ必要があります。一方、これらの結果は、FICERAを含む、頭頸部がんを対象とした新しいEGFR標的療法のクラスをさらに裏付けるものです。また、HPV陰性疾患の患者さんに最大の価値をもたらす戦略を検討するうえで、当社の注力点をより明確にしています。FICERAは、差別化された臨床データに基づき、HPV陰性頭頸部がんの治療薬として画期的治療薬指定を受けています。この指定により、FDAとの継続的な協議が進めやすくなっています。

現在、当社は登録の実行、医師、患者さん、株主の皆様にFICERAの差別化された臨床プロファイルについて有意義な明確さをもたらす中間解析の実施、そして米国での承認取得までの期間を短縮しつつ、商業面で最大限の競争力を備えたプロファイルを目指すBLA申請に注力しています。本日、FORTIFI-HN01で中間解析のトップライン結果を得るために必要な登録数に達したことを発表しました。中間解析の結果は、引き続き来年半ばに得られると見込んでいます。競争上の差別化を図りながら市場投入までの期間を最大限短縮することを目指し、以前から検討してきた中間全生存期間解析を計画していることをお伝えします。環境が流動的で競争の激しい状況を踏まえ、適切なタイミングで解析の時期と範囲について詳細をお知らせします。FORTIFI-HN01で登録数が必要な水準に達したことは、今四半期のビカラにとって重要な前進です。

これと並行して、より柔軟な投与レジメンを評価するFORTIFI-FLEXを進めるとともに、将来の上市を支える商業部門およびメディカル部門の組織づくりを続けました。こうした進展により、頭頸部がんにおける初の承認を目指す当社は、次の成長段階に進む態勢が整いました。同市場は大規模かつ成長しており、2030年までに世界全体で$5 billionを超える規模になると予測されています。ビル・シェルマンに引き継ぐ前に、ビカラの最優先事項は明確であることを改めて申し上げます。それは、初回治療の再発・転移性HPV陰性頭頸部がんを対象とするFICERAの開発、承認取得、商業化を成功させることです。頭頸部がん以外にも、他の固形がんにおけるFICERAの明確な生物学的根拠があります。

3次治療のMSS、RAS/BRAF野生型転移性大腸がんを対象に、FICERA単剤およびペムブロリズマブとの併用を評価する第I-B相拡大試験では、この後治療ラインの患者集団において、安全性と有効性に関する初期の有望なシグナルが見られています。私たちが求めているのは、併用療法を支える安全性プロファイルを伴う有効性のシグナルです。臨床的ベネフィットが最も期待できるのは、より早期の治療ラインだからです。これらのデータは、1月に関連学会で発表する予定です。主要評価項目に関する中間解析と、初の規制当局への申請の可能性が近づく中、財務資源を規律ある形で管理しながら、頭頸部がん以外でビカラの次の成長の柱を築くために、エビデンスに基づくアプローチをどのように取れるか引き続き検討しています。それでは、ビルに引き継ぎます。

ライアン、ありがとうございます。皆さん、おはようございます。HPV陰性頭頸部がんは、生物学的にHPV陽性疾患とは異なります。これらの腫瘍ではEGFRが過剰発現し、TGF-βが豊富に存在します。TGF-βは免疫応答を抑制し、治療抵抗性を引き起こします。FICERAは、EGFRとTGF-βの両方を阻害し、免疫療法と相乗的に作用するよう設計されています。腫瘍微小環境における障壁を克服し、薬剤と免疫細胞が腫瘍に浸透できるようにします。治療にあたる医師と話すと、患者さんにとって最も重要なのは奏効の深さと持続性だと聞きます。それらが全生存期間など、長期的に最良の転帰につながると考えられているためです。この明確な作用機序と生物学的適合性を追求することで、FICERAは初回治療の再発または転移性HPV陰性頭頸部がんにおける標準治療を再定義する可能性があると考えています。この疾患は世界の症例の約80%-90%を占めます。

今年のASCOで発表した第I-B相試験の長期データを、少し振り返りたいと思います。FORTIFI-HN01試験は引き続き盲検下で進行中ですが、これらのデータはFICERAの臨床プロファイルを最も明確に示すものだからです。これらのデータが成熟するにつれて、奏効率、奏効の深さを示す指標としての完全奏効率、そして何より重要な奏効期間、無増悪生存期間、全生存期間という、最も重要な評価項目に関して、ピボタル試験のリスクが引き続き低下すると考えています。ピボタル試験で用いる週1回1,500 milligramの用量では、追跡期間中央値3年の時点で、FICERAとペムブロリズマブの併用により、確認された客観的奏効率は54%、完全奏効率は25%でした。臨床医として特に注目しているのは、これらの奏効の深さです。具体的には、奏効した患者の80%で腫瘍が80%またはそれ以上縮小しました。

奏効は中央値で約6週間と速やかに認められ、持続性もあり、奏効期間の中央値は約22か月でした。無増悪生存期間の中央値は9.9か月で、ペムブロリズマブ単剤について報告されている期間のおよそ3倍でした。全生存期間の中央値は21か月をわずかに上回りました。最も重要なのは、患者のおよそ3人に1人が3年時点で生存していたことです。これは、HPV陰性患者にペムブロリズマブ単剤を投与した場合に予想される実臨床データに基づく値のおよそ2倍です。これらの臨床結果は、TGF-βと、より深い奏効を可能にする腫瘍微小環境の再構築におけるTGF-βの役割によってもたらされていると、引き続き考えています。

第I-B相試験の3つの用量コホート、すなわち週1回750ミリグラム、週1回1,500ミリグラム、2週に1回2,000ミリグラムの患者をすべて統合して解析したところ、深い奏効が得られた患者では奏効が中央値で2.5年を超えて持続し、無増悪期間は約3年に達しました。このグループでは、全生存期間の中央値にはまだ達していません。ペア生検では、腫瘍内のTGF-βシグナル伝達の低下と、CD8 T細胞浸潤の増加が確認されました。免疫細胞の浸潤が免疫療法の効果を高め、その結果、奏効がより長く持続すると考えています。最近、HPV陽性患者とHPV陰性患者の両方で報告された結果を含め、頭頸部がんの新たなデータが明らかになる中、当社のデータの背景を確認することが重要だと考えています。これらの患者では、腫瘍の特性は有効性の数値そのものと同じくらい重要です。まず、HPVの状態です。第I-B相試験のデータセットに含まれる患者は全員HPV陰性であり、FORTIFI-HN01で登録しているのもHPV陰性患者のみです。

これらの患者は頭頸部がんの中で最も予後が悪いため、本日お伝えした数値はすべて、最も治療が困難な患者から得られたものです。この疾患のデータセットを解釈するうえで、HPVの状態別に分けた結果が不可欠なのもそのためです。次に、病変部位です。ピボタル用量群の患者の大半は、遠隔転移の有無を問わず、局所領域病変を有していました。局所領域再発は、過去に放射線照射を受けた組織によって薬剤が腫瘍に到達しにくくなる可能性があるため、一般に治療がより困難です。3つ目は、PD-L1の発現です。第I-B相試験の患者の半数はCPSが20未満であり、チェックポイント阻害薬の有効性が歴史的に最も低かった患者群です。それにもかかわらず、FICERAとペムブロリズマブの併用による奏効は、CPSにかかわらず実質的に同等でした。4つ目は、腫瘍量です。患者のほぼ半数は大きな腫瘍を有しており、こうした患者では迅速かつ深い奏効が最も重要です。