アミリックス・ファーマシューティカルズ 2026年 第3四半期 決算説明会

おはようございます。本日のカンファレンスオペレーターを務めます、ラヤです。ただいまより、アミリックス・ファーマシューティカルズの2026年第3四半期決算説明会を開始いたします。参加者の皆様は、全員聴取専用モードとなっております。本日のプレゼンテーション終了後、質疑応答の時間を設けております。ご質問のある方は、電話のキーパッドで「＊」に続けて「1」を押してください。ご質問を取り下げる場合は、再度「＊」に続けて「1」を押してください。本通話は、会社の要請により録音されておりますので、ご了承ください。それでは、投資家向け広報担当ディレクターのコートニー・オリアリーに引き継ぎます。ありがとうございます。どうぞお始めください。

おはようございます。本日はお集まりいただき、ありがとうございます。2026年第3四半期の業績と事業の最新状況についてご説明いたします。本日の電話会議には、共同CEOのジョシュ・コーエンとジャスティン・クリー、最高医療責任者のカミーユ・ベドロシアン博士、最高商務責任者のダン・モナハン、最高財務責任者のジム・フレイツが参加しております。始める前に、本日の電話会議で当社が行う発言や提示する情報のうち、過去の事実ではないものはすべて、当社の現在の信念、計画、期待に基づく将来予想に関する記述であり、1995年の米国民事証券訴訟改革法のセーフハーバー条項に基づいて行われるものであることを、皆様に改めてお知らせいたします。これらの記述には、アベキシチド、AMX0035、AMX0114、AMX0318に関する当社の見通し、規制および臨床面での進展、それらの影響と予想される時期に関する記述、ならびに当社の手元資金が事業を継続できる期間に関する記述などが含まれますが、これらに限定されません。

実際の事象や結果は、将来予想に関する記述で予想または示唆されているものと大きく異なる可能性があります。これらの将来予想に関する記述に過度に依拠しないようご注意ください。また、アミリックスは、法律で義務付けられる場合を除き、これらの記述を更新する義務を負いません。それでは、ジャスティンに引き継ぎます。

ありがとうございます。皆さん、おはようございます。アミリックスにとって、非常に重要な時期となりました。第3四半期には、ルーワイY胃バイパス術後の肥満外科手術後低血糖症（PBH）の患者を対象とした、開発中のファースト・イン・クラスのGLP-1受容体拮抗薬アベキシチドの第III相LUCIDITY試験で、良好なトップライン結果を発表しました。このデータの力を背景に、2027年にPBHに対する初の承認治療薬を提供できる可能性に向けた上市準備の取り組みを支えるため、株式発行による資金調達を完了しました。アベキシチドおよびその他のプログラムのパイプライン開発も引き続き順調に進んでおり、この点については後ほどジョシュからお話しします。アミリックスにとってすでに節目となる年を振り返ると、第1四半期に示したアベキシチドに関する3つの重要目標すべてにおいて、チームが力強く実行してきたことを誇りに思います。

第3四半期も、各目標の達成に向けて大きく前進し、今では2027年も新たな節目の年となる可能性を見据えています。2026年の第1の目標は、ルーワイY胃バイパス術後のPBH患者を対象とするアベキシチドの第III相LUCIDITY試験を実施することでした。8月には、主要な第III相LUCIDITY試験の良好なトップライン結果を発表しました。アベキシチドは、すべての評価項目において低血糖イベントを一貫して大幅かつ統計的に極めて有意に減少させ、臨床的にも意義のある効果を示し、安全性プロファイルも良好でした。これらのデータが、11月15日に開催されるObesityWeek 2026年次総会で、最新の重要演題として口頭発表に採択されたことをうれしく思います。

PBHコミュニティとの交流を深め、トップラインデータを共有する中で、未充足ニーズの大きさと市場機会に対する確信が高まりました。多くの医師から、LUCIDITY試験データの強さに対して前向きな反応が寄せられています。第2の目標は、NDA申請に向けた取り組みを実行することでした。チームは申請書類の準備を積極的に進めており、年末までにFDAへNDAを提出する計画に変更はありません。第3の目標は、PBHに対する初の承認治療薬として、2027年の承認・上市の可能性を見据え、アベキシチドの上市準備を進めることでした。経験豊富なコマーシャル部門およびメディカルアフェアーズ部門のリーダーシップチームを擁しており、今年の取り組みを通じて、PBH患者の治療過程や患者を支える医療従事者について深く理解することができました。

LUCIDITY試験結果による弾みを生かし、最近調達した追加資金を活用して、上市を成功させるために必要な能力、インフラ、チームへの投資を進めています。これまで承認治療薬がなかった、生活に大きな支障をきたす疾患であるPBHの治療実態を変える機会があると考えています。私たちが話を聞いてきた多くのPBH患者の声に支えられたこの機会が、目標を正確かつ迅速に実行するための原動力となり続けます。年末に向けた充実した期間と、2027年が再び大きな変革をもたらす年となる可能性を楽しみにしています。それでは、カミーユに引き継ぎ、LUCIDITY試験の結果、NDA申請、そしてフィールド・メディカルチームの取り組みについて、詳しく説明してもらいます。

ジャスティン、ありがとうございます。皆さん、おはようございます。PBHは慢性の代謝性疾患で、低血糖を繰り返し、しばしば日常生活に大きな支障をきたします。認知機能障害や混乱を引き起こし、場合によっては発作や意識消失につながることもあります。この疾患は日常生活に深刻な影響を及ぼす可能性があります。患者は低血糖イベントのリスクが常にあることを前提に生活を組み立てることが多く、自立した生活、就労、家族への責任を果たすうえで困難に直面しています。ある研究では、PBH患者の90%超が自分を障害のある人と捉えており、この疾患が生活の質に及ぼす深刻な影響が浮き彫りになっています。内分泌専門医は一貫して、PBHを治療管理するうえで最も困難な疾患の一つと述べています。こうした負担があるにもかかわらず、現在、FDAが承認した治療法はありません。

LUCIDITY試験は事前に規定された主要評価項目を達成し、プラセボと比較して、レベル2およびレベル3の低血糖イベントの複合発生率が55%低下したことを示しました。P値は0.000003でした。本試験はすべての副次評価項目も達成しました。血糖自己測定によるレベル2イベント、持続血糖測定によるレベル2イベント、独立判定されたレベル3イベントのいずれにおいても、一貫して統計学的に極めて有意で、臨床的にも意義のある減少が認められました。重要な点として、PBHを抱えて生活する人々にとって、レベル2またはレベル3の低血糖イベントを1回でも防ぐことができれば、日常生活に意義のある影響をもたらす可能性があります。さらに、米国糖尿病学会は、低血糖を医療上の緊急事態となり得るものと認識しています。こうした背景を踏まえ、LUCIDITY試験の結果が一貫性と統計学的な強さを備え、臨床的にも意義があることは、本剤の可能性を示していると考えています。LUCIDITYは、PBHを対象とするアベキシチドの6番目の臨床試験であり、これまでの全試験で統計学的に有意な結果が得られています。

さらに、LUCIDITYは、これまでに実施されたアベキシチドの試験の中で最大かつ最長の試験です。有効性の結果に加え、アベキシチドは良好な安全性プロファイルを示し、これはこれまでの臨床開発プログラム全体で確認されているプロファイルと一致しています。アベキシチドは概して忍容性が良好で、有害事象の大半は軽度から中等度でした。また、アベキシチドによる治療との関連があると判断された重篤な有害事象はありませんでした。参加者の90%超が16週間の二重盲検治療期間を完了し、参加資格のある参加者全員が、現在進行中の試験の非盲検延長期間に移行しました。また、拡大アクセスプログラムも継続中です。当社のフィールド・メディカルチームは、LUCIDITY試験のデータに関する科学的な意見交換を積極的に促進することに注力してきました。同チームは確固たる存在感を築き、多数の医療従事者と直接対話して、データに関する質問に答えるとともに、PBHにおけるアンメットニーズや患者の療養過程について知見を得ています。

こうした対話を通じて、専門医の間ではPBHに対する認知度が高く、PBHがもたらす深刻な結果への認識が高まりつつあること、また、現在承認された治療法がないことから、内分泌専門医がFDA承認の治療選択肢を強く必要としていることを、引き続き耳にしています。こうした話し合いは、アベキシチドがPBHにおける大きなアンメットニーズに応える初のFDA承認治療薬となる可能性があるという、当社の考えを裏付けています。さらに、LUCIDITY試験の結果が11月15日にObesityWeekで医学界に発表されることをうれしく思います。当社は、この結果によってデータセットの一貫性と強さ、そしてPBHの診療を変えるアベキシチドの総合的な可能性が、引き続き示されると考えています。当社チームは、年末までに予定しているNDA申請の実行に引き続き注力しています。念のため申し添えますと、アベキシチドはFDAからブレークスルー・セラピー指定および希少疾病用医薬品指定を受けています。

それでは、ダンに引き継ぎます。

ありがとうございます、カミーユ。皆さま、おはようございます。第III相LUCIDITY試験の強力なデータに支えられ、さらに追加資金を得たことで、当社は発売計画の策定から、発売準備ロードマップの実行へと移行しました。PBHコミュニティとの継続的な対話を通じて、この適応症には大きなアンメットニーズがあり、重要な市場機会をもたらすとの確信が強まりました。アベキシチドが承認された場合に、その長期的な可能性を実現するために必要なチームと能力への投資を進めています。2027年の発売の可能性に備え、当社は3つの主要分野に注力しています。第一に、PBH市場と患者の治療過程に関する理解を深め、それを市場投入計画に反映させています。これには、現在進めている保険請求データの分析、追加の市場調査、医療従事者および患者との直接的な対話が含まれます。

これらの取り組みは、患者数の推定を検証するとともに、PBH患者がどこで治療を受けているかについて貴重な知見をもたらします。第二に、疾患啓発キャンペーン「uncoverpbh.com」を拡大し、より幅広い臨床コミュニティにおけるPBHの認知度と理解の向上を目指しています。このキャンペーンは好評を得ており、幅広い内分泌専門医、肥満外科医、そしてPBHとともに生きる人々にリーチしています。第三に、営業組織とインフラを拡充しています。営業部門の経営陣は全員そろい、マーケティング、市場アクセス、患者支援サービス、営業オペレーションの各分野で重要な人材の採用を進めています。また、発売を成功させるために必要な能力への投資も進めています。より広い視点では、医学界および医療制度全体でPBHの認知度が高まっていると引き続き見ています。先月、PBHに特化したICD-10コードの適用が開始されました。これは、医学界でPBHへの認識が高まっていることを示しています。