バーテックス・ファーマシューティカルズ Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference

お招きいただきありがとうございます、Mohit。

もちろんです。刺激的な時期だと思います。今後、触媒が豊富な時期を迎えようとしています。

会話の大半は、そこに関するものだと思います。先月の最近のニュースについて申し上げると、競合他社のデータを控えて、CFに関する質問を非常に多く受けていましたが、最終的には、多くの人が考えていたほど懸念すべきものではなかったと思います。

そうですね。CFに関する質問は、より商業面、つまり非常に順調に進んでいるALYFTREKへの切り替えと、パイプラインにある次世代3.0治療薬ファミリーに戻ってきています。

質問の大半は今後のカタリストに焦点を当てており、主に当社の新たな疾患領域の柱である腎疾患治療薬についてです。具体的には、腎疾患領域で満たされていない医療ニーズに対応する疾患修飾療法であり、これまでこの領域では基本的に循環器薬が転用されてきました。まさに「腎疾患のルネサンス」と呼んでおり、とても刺激的な時期です。最も近い将来のカタリストは、inaxaplin療法になるでしょう。

これはAPOL1介在性腎疾患を対象とするもので、今後数カ月以内に、AMPLITUDE Rightと呼ばれる患者集団拡大試験である第II相概念実証試験の結果が得られるとお伝えしています。この試験では、APOL1アレルを2つ有する患者を対象に、2つのコホートを評価します。1つは蛋白尿の程度がより軽度の患者、もう1つはAPOL1アレルを2つ有し、2型糖尿病を併発する患者のコホートです。

今後数カ月のうちに、その概念実証データが得られるでしょう。次の非常に刺激的なカタリストは、IgANを対象とするpovetaciceptの11月30日のPDUFA日です。これは腎疾患領域における当社初の商業上市となります。そのことを非常に楽しみにしています。上市の準備は整っています。営業部隊も採用済みです。パイプラインの厚み、poveの臨床上の差別化、安全性プロファイル、患者への投与上の利点を踏まえ、その営業部隊は腎臓領域で非常に豊富な経験を有しています。そのことを非常に楽しみにしています。

その後、年末までにさらにいくつかのデータセットが得られる予定で、おそらくその1つは現在まさにタイムリーな筋強直性ジストロフィー1型に関するものです。その点については、さらに詳しく説明できます。当社のCF治療薬では、VX-522が次世代3.0の最初の薬剤です。年末までにデータが見られる可能性があります。その後、慢性疼痛領域における糖尿病性末梢神経障害を対象とする2本の第III相試験で、登録を完了します。年末までに登録を完了する予定です。これらは12週間の試験であり、順調にいけば2027年前半のどこかでデータが得られることになります。

そして非常に重要なのは、2027年第1四半期に、inaxaplinの第III相中間解析が得られることです。これは、AMKDの原発性またはピボタル試験、すなわちAPOL1アレルを2つ有し、蛋白尿負荷が大きい患者を対象とする試験です。そのことを非常に楽しみにしています。ここまでには長い時間がかかりましたが、おそらく腎疾患領域における当社の商業上市としては2番目になるでしょう。

素晴らしいですね。付け加えると、Crineticsはちょうど先週、取引を完了しました。