NervGen Pharma Corp Status update

私はNervGenのCEOを務めるアダム・ロジャースです。本日、初めての研究開発デーにご参加いただき、皆様に感謝申し上げます。脊髄損傷の患者コミュニティは、依然として十分な支援を受けられていない最大規模の集団の一つであり、米国だけでも300,000人を超える方々が影響を受けています。しかし、機能と自立性の向上を目的とする、FDA承認済みの治療選択肢はありません。脊髄損傷を負った方々の生活を改善する薬を市場に届けること、それがNervGenの使命です。慢性期の頸髄損傷による運動機能不全が不完全な患者を対象とする第III相RESTORE試験の開始にあたり、NervGenの35アミノ酸ペプチドであるNVG-291の重要性について、引き続き明らかにしていけることを大変うれしく思います。NVG-291は、1日1回の皮下注射として自宅で簡便に投与できます。本日は、マーク・デポール博士にもご参加いただいています。

こちらは当社の経営陣からのご紹介です。彼は研究担当シニアディレクターです。マークはジェリー・シルバー博士の研究室出身で、2017年から当社に在籍しています。クリスティン・マクシェリーは、NervGenの患者支援・臨床業務担当シニアバイスプレジデントです。次のスライドをお願いします。また、専門的な知見を提供してくださる重要なオピニオンリーダーの方々にもご参加いただいており、大変うれしく思います。本日は、プレゼンテーションの各所でゲストスピーカーの皆さまにお話しいただきます。ベン・エイブラムオフ博士は、ペンシルベニア大学の脊髄損傷プログラムのディレクターであり、リハビリテーション医学の准教授です。スクビンダー・カルシ＝ライアン博士は、トロントのユニバーシティ・ヘルス・ネットワークに所属しています。

カルシ＝ライアン博士は、頸髄損傷（本プレゼンテーションではSCIと呼びます）の患者さんの上肢および手の機能を測定するGRASP評価法の主たる開発者です。GRASP定量的把持機能は、第III相RESTORE試験におけるNervGenの主要評価項目です。GRASP検査の開発、妥当性の検証、感度および信頼性について、カルシ＝ライアン博士からお話しいただきます。また、フィリッパ・ウォーレン博士にもご参加いただいています。同博士は、キングス・カレッジ・ロンドンの神経科学部門に所属するサー・ヘンリー・デール・フェローです。ウォーレン博士からは、コンドロイチン硫酸プロテオグリカン（CSPG）を標的とする科学的根拠と、非臨床試験におけるNVG-291の使用についてお話しいただきます。簡単に補足しますと、ウォーレン博士のスライドでは、細胞内シグマペプチドを意味する「ISP」という用語が使われる場合があります。これはNVG-291の研究室での名称です。両者は同じものを指します。最後に、カナダ脊髄研究機構の最高開発責任者であり、北米脊髄損傷コンソーシアムのディレクターでもあるバリー・マンローから、脊髄損傷コミュニティにおける患者支援活動についてお話しいただきます。

次のスライドをお願いします。本日の議題では、脊髄損傷における依然として大きく、満たされていない医療ニーズ、NVG-291の科学的根拠と非臨床試験の基盤、そしてNervGenが臨床開発を引き続き進めていくことに確信を持つ理由に焦点を当てます。NervGenの第I相および第I-B/II-A相プログラムで得られた臨床データ、第III相RESTORE試験のデザイン、根拠および監督計画についてご説明します。最後に、コミュニティの視点と実社会における患者支援活動の視点をご紹介します。次のスライドをお願いします。NVG-291は、脊髄損傷後の回復に変革をもたらす可能性を秘めており、NervGenを有望かつ独自性のある後期臨床開発企業として位置づけています。

私たちは、脊髄損傷を負った方々の失われた機能の回復、自立度の向上、生活の質の改善を目的として現在承認されている薬剤がないという、重大なアンメット・メディカル・ニーズに取り組んでいるだけではありません。神経細胞を再生することで、中枢神経系の損傷全体を治療するとはどういうことなのか、その可能性を再定義しようとしています。神経細胞を再生するこの能力は、医学の世界では何世代にもわたって不可能だと考えられてきた概念です。NVG-291への信頼は、プラセボ対照試験である第I-B/II-A相CONNECT試験によって裏付けられています。この試験では、機能的評価、電気生理学的評価、参加者による報告に基づく評価のすべてで有効性が示されました。これらすべてについて、本日のプレゼンテーションで後ほど触れます。CONNECT試験で確認されたこの有効性を受け、主要な第III相RESTORE試験についてFDAとの合意に至りました。先週、最初の施設が稼働したのに続き、患者のスクリーニングを正式に開始しています。

NVG-291の使用は、脊髄損傷をはるかに超える領域に広がる可能性があります。パイプラインであると同時に、製品でもあるとお考えください。研究担当シニアディレクターのマーク・デポール博士から、中枢神経系の障害や外傷の後に増加する抑制性コンドロイチン硫酸プロテオグリカン（CSPG）を標的とすることができるという私たちの確信を裏付ける、その他の神経疾患・神経系の病態に関する既存の非臨床データについてご説明します。NervGen社内だけでなく、脊髄損傷コミュニティ全体にも、ひしひしと感じられる期待感があります。私たちはこの期待感に応えるべく、この18か月間、たゆまぬ努力を続けてきました。次のスライドをお願いします。この18か月間、NervGenはRESTORE試験を実施するための体制を整えるうえで、重要なマイルストーンを達成してきました。

第I-B/II相CONNECT試験で、有効性の概念実証を示しました。第III相RESTORE試験のデザインについて、FDAとの合意に至りました。会社としては、NervGenは2026年1月にティッカーシンボルNGENでNASDAQに上場し、幅広い投資家への認知度向上と、今後の財務成長の可能性を支える基盤を強化しました。次のスライドをお願いします。昨年7月にCEOに就任して以来、私が取り組んできた使命の一つは、後期臨床開発試験を成功裏に実施するために必要な臨床、規制、財務の専門知識を備えたシニアリーダーシップチームを構築することです。重大なアンメット・メディカル・ニーズがある領域で成功するために何が必要かを理解し、脊髄損傷を抱える方々の生活を改善するためにNVG-291を市場に届けられるチームを編成しました。

NervGenはRESTORE試験を進めるとともに、脊髄損傷コミュニティに向けた初の承認薬となる可能性のあるNVG-291の販売開始に備え、選択的に組織を拡大していきます。次のスライドをお願いします。デポール博士とフィリッパ・ウォーレン博士にNVG-291の非臨床および科学的基盤についてお話しいただく前に、これから数枚のスライドを使って、私たちが取り組んでいる脊髄損傷の重大なアンメット・ニーズについてご説明したいと思います。次のスライドです。脊髄損傷は、世界全体でも米国でも、非常に大きな影響を及ぼしています。世界では、脊髄損傷を抱えて生活している人が1,500万人を超えています。米国では、外傷性脊髄損傷の患者に限ると、患者数は300,000人を超えており、外傷性脊髄損傷の新規発症は年間18,000件に上ります。

RESTOREでは、CONNECT試験と同様に、C7以上の外傷性頸髄不全損傷の患者を登録します。スライド右下に示されているように、この患者層は米国の有病患者全体の約50%、すなわちおよそ150,000人に相当します。これは非常に大きな患者層です。これはNVG-291にとって非常に大きな市場機会となる可能性があり、NervGenは、患者登録を成功させ、RESTORE試験を実施し、NVG-291を商業化できるという確信をさらに深めています。次のスライドです。脊髄損傷が患者本人やその家族、さらには社会全体に及ぼす現実の影響は、いくら強調してもしすぎることはありません。本日のプレゼンテーションの後半、終盤に、クリスティン・マクシェリーとバリー・マンローが、依然として存在するアンメット・ニーズと、それに対して進められている取り組みについて、背景を交えてご説明します。

統計的に見ると、米国では脊髄損傷は中年期に最も多く発生します。平均年齢はおよそ44歳です。右側のスライドに示されているように、女性より男性のほうが多く影響を受けています。経済面では、脊髄損傷は社会全体に大きな経済的負担をもたらしており、米国の医療制度への影響はおよそ$60 billionに上ります。また、患者個人の生涯にわたる費用は最大で$8 millionに達します。生涯にわたる費用や医療制度への経済的負担を軽減し、患者が職場に復帰できる可能性を高めたり、介護者の必要性を減らしたりできる治療法を市場に投入できれば、大きな経済効果が期待できます。NVG-291にはその可能性があると、私たちは強く確信しています。次のスライドです。第III相RESTORE試験で登録対象としている外傷性脊髄損傷に焦点を当てると、患者が最も優先する回復目標は、手の機能の改善です。

本日のプレゼンテーション全体を通じて、GRASP試験についてお話しする際に、この点が繰り返し取り上げられます。スライド右側にある77%という数字が、何度も登場することになります。エイブラムオフ博士とスフビンダー・カルシ＝ライアン博士が、手の機能の重要性について詳しく説明します。ご覧のとおり、頸髄損傷患者のコミュニティでは、頸髄損傷のある人の約77%が、手を使えるようになることは生活の質を大きく向上させると回答しています。

これは、おそらく多くの人が考えることとは逆でしょう。部外者の立場からは、再び歩けるようになることが最も重要だと考えがちですが、実際には手を使えることで、iPhoneやコンピューターを操作したり、料理をしたり、水のボトルを開けたりできるようになります。それによって自立した生活が可能になります。私たちが患者コミュニティから寄せられた意見とFDAとの合意を踏まえ、RESTORE試験を設計したのはそのためです。具体的には、GRASPによる定量的な把持機能を主要評価項目とし、手の巧緻運動に焦点を当てています。次のスライドです。ここからはマーク・デポール博士とフィリッパ・ウォーレン博士に引き継ぎ、コンドロイチン硫酸プロテオグリカンとNVG-291についてご説明いただきます。マークさん、フィリッパさん、よろしくお願いします。