アークトゥルス・セラピューティクス・ホールディングス Guggenheim 3rd Annual Healthcare Innovation Conference
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アークトゥルス・セラピューティクスとのファイヤーサイドチャットにご参加いただき、ありがとうございます。私はエバン・ワンです。本日は、社長兼最高経営責任者（CEO）のジョー・ペインと、最高医学責任者（CMO）のアラン・コーエンにも同席いただいています。お二人とも、またご一緒できてありがとうございます。
ありがとうございます、エバン。またご一緒できてうれしいです。
それではジョー、まずは2027年に向けて、アークトゥルスの現在の状況を整理していただけますか。先週、今後の重要なイベントの予定について、いくつか有益なアップデートと目標時期を発表されました。内容を説明していただけますか。
もちろんです。アークトゥルスはmRNA治療薬の会社で、2027年にデータ発表を予定している有望な2つの開発品があります。嚢胞性線維症（CF）プログラムについて、第II相試験の第4コホート全体のデータを2027年第2四半期に発表する予定だと、今回新たにご案内しました。これは、CFTRタンパク質を補充するための吸入型メッセンジャーRNA治療薬です。意義のあるデータセットとなる見込みで、このプログラムには大きな関心が寄せられています。もう一つは、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症という希少肝疾患を対象とするプログラムです。これは静脈内投与のmRNA治療薬で、大きな勢いが出てきています。このプログラムでは有望な製品候補があり、それを再製剤化しました。これをARCT-2601と呼んでいます。このプログラムは臨床試験を開始する段階にあり、少なくとも来年初めの開始を見込んでいます。2027年後半にはトップラインデータを発表する予定です。
この2つのプログラムはいずれも、アークトゥルスの次世代技術を活用したmRNA治療薬であり、他社とは明確に差別化されています。盛りだくさんの内容ですが、今後12カ月で大きな価値創出の可能性があります。
素晴らしいですね。LUNARプラットフォームについて、またmRNA治療薬の中でどのように差別化されているのか、もう少し詳しく説明していただけますか。LUNAR 2.0を含め、引き続き研究を進めていらっしゃいますが、これは比較的新しい取り組みですね。現在進めている取り組みについて、いくつか説明していただけますか。
はい。LUNARプラットフォームについて申し上げると、LUNARは当社の脂質ナノ粒子技術に関するもので、この技術に用いている化学組成は、非常に重要な点で他社とは異なります。筋肉内注射におけるこの送達技術の安全性、忍容性、有効性はすでに確認されています。ちなみに、この技術を用いた新型コロナウイルス感染症ワクチンが、30か国以上で承認されています。また、肝臓においても、OTC欠損症を対象とした第1世代製品で、安全性と忍容性が確認され、良好に機能することを示しています。ただし、彼が言及したのはLUNAR 2.0です。この技術には大きな期待を寄せています。すでに安全で忍容性があり、機能しているうえ、世界各地の製品に採用されているLUNAR 1.0と比べて、霊長類で38倍優れていることを示しているからです。つまり、現在は38倍優れた技術を有しています。
このように霊長類において大幅に改良された脂質ナノ粒子技術があれば、パイプラインにどう応用するか、さまざまな選択肢があります。薬剤の効力を高めるのか。安全性や利便性を高めるのか。OTCの開発品については、安全性、忍容性、効果がすでに確認されているため、利便性の向上に注力します。2週間ごとに病院に来て、1 kgあたり0.5 mgsを投与され、3時間椅子に座って過ごすのではなく、投与頻度を下げて、例えば月1回にし、用量も減らすことを目指しています。また、看護師が自宅を訪問して薬剤を投与し、椅子に座っている時間も1時間未満で済むようにします。このように、利便性を高める方向で応用しています。
肝臓を標的とする複数の治療薬に活用できる素晴らしい技術であり、PKUのような新しい治療薬への道も開きます。PKUもパイプラインに加えました。
ありがとうございます。それでは、データや具体的な開発プログラムについてお聞きしましょう。まずは嚢胞性線維症からです。ご存じない方のために、クラスIの嚢胞性線維症患者を対象とする機会と、満たされていない医療ニーズについて、改めてご説明いただけますか。
はい。嚢胞性線維症は、この分野の企業が大きな成功を収めてきたことから、よく理解されている希少疾患です。嚢胞性線維症患者の大半はモジュレーターによる治療を受けています。モジュレーターを手がける企業は、機能不全に陥ったトランスポーターを修復または調節することを事業としていますが、当社が取り組んでいるのはそれではありません。アークトゥルスはまったく異なるアプローチを取っています。吸入するmRNA分子を用いて、肺の細胞、つまり気管支上皮細胞の内部に入り、新しいCFTRを発現・産生させることで、まったく新しいトランスポーターを作り出すことに取り組んでいます。これはクラスIの患者集団にとって、非常に重要なものです。これらはヌル変異の患者です。機能不全に陥ったトランスポーターがあるわけではありません。トランスポーターが存在しないのです。こうした患者にとって、これは理想的な治療法です。
モジュレーターに反応しない、または効果が得られない患者は約15%を占めており、依然として相当な割合の患者が対象となります。その15%の約半数がクラスIの患者です。また、特定の国や地域では、クラスIの患者の割合が高いことも確認されています。そのため、15%を大きく上回る地域もあるようです。患者集団の35%、40%に達する地域も確認されています。つまり、CFの最も重篤な病型であるクラスIにおける、明確なアンメットニーズに応えるものです。CFTRがまったく存在しない状態が、最も深刻なアンメット・メディカル・ニーズであることは想像に難くありません。
ありがとうございます。これまでに示されたデータについて、少しお話しいただけますか。
そうですね。CMOもおりますので、説明してもらいましょう。では、CFについて収集したデータを説明していただけますか。
もちろんです。エバン、ご存じのとおり、今年前半に報告しましたが、同じ患者集団を対象に、5、10、15ミリグラムを1日1回吸入する用量漸増試験を実施しました。ただし、投与期間は約4週間に限られていました。そのため、4週間あれば安全性と忍容性は十分に確認できますが、粘液や異物が多く、慢性的で不可逆的な肺機能障害や損傷を抱える患者集団を対象とした吸入療法では、臨床的なシグナルを十分に評価するには期間が足りません。一方、高解像度CT画像では、10ミリグラムの中用量で、粘液栓の改善と気道閉塞負荷の低下が認められました。これらは機能面での改善と相関する指標です。
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この決算説明会では3名が発言しましたが、ここに表示しているのは2名のみです。
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