ユナイテッド・セラピューティックス Morgan Stanley 第24回グローバル・ヘルスケア・カンファレンス

ありがとうございます。もちろんです。Terenceさん、お招きいただき本当にありがとうございます。

こちらこそ感謝しています。導入コメントをお話しする機会を得られてうれしいです。今は非常に特別な局面だからです。United Therapeuticsの歴史全体を振り返っても、今四半期ほど特別な時期はありません。これまで当社は希少疾病向け医薬品を扱う肺高血圧症の会社として、肺高血圧症向けの優れた医薬品を複数開発し、年間数十億ドルの継続的売上を築いてきました。そして今四半期、特発性肺線維症に対するクラス最高の薬で何十万人もの患者を治療する肺線維症企業へと、当社は大きく転換しました。進行性肺線維症についても、まもなく同様の結果を示せるとかなり確信しています。これは希少疾病ではありません。

さらに、咳の出にくいTresmi吸入器など、当社が開発した新製品のおかげで、COPDの一種であるCOPD-PHを対象とした試験を来年開始します。この疾患は当社の薬で独自に治療でき、米国での患者数は40万～80万人です。

Terenceさん、あなたは長年にわたり当社を担当し、会社の動向を見てこられましたが、今この時点に立ち、後ろを振り返ると、何もないところから肺高血圧症分野最大の企業となり、年間数十億ドルの継続的売上を築いてきたことが分かります。そして前を向けば、主に希少疾病以外の適応症で、製薬売上高500億～1,000億ドル規模の大手バイオ医薬品企業へと成長しようとしている。まさに驚くべきことです。これは、臨床試験結果がFDAに提出されたことを踏まえたものです。PAHでは肺高血圧症向けの1日1回錠YUTREPIA、IPFではネブライザー投与のTyvasoについて、専門家の誰もがそう評価しています。

誰の評価を見ても、この2つの疾患それぞれにおいて、これまでに示された中で最良の臨床試験結果を持つ最良の薬です。今、導入コメントをお話しするには、まさにすごい局面です。

ええ。実は自分の頬をつねりたくなります。社員が5人だった頃を覚えていますが、今では2,000人で、開発段階にある薬は14品目です。

もちろんです。80億ドルは、既存の中核事業全体から見込んでいます。Remodulin、Orenitram、Tyvasoなど、従来製品すべてで成長を続けています。特に、新たに投入する製品が重要です。まず、IPF向けのネブライザー投与Tyvasoです。この製品はFDAに申請済みです。PDUFA審査期限も設定されています。来年半ばに発売できるとかなり確信しています。米国で患者数が10万人の適応症を対象に発売することになります。非常に古く毒性の強い薬と比べて改善効果を示した代替薬は、Boehringer IngelheimのJASCAYDだけです。この薬が発売されたことを大変うれしく思いますが、当社のネブライザー投与Tyvasoは、別々に実施した2つの適切に管理された第III相試験で、JASCAYDを大幅に上回る改善を示しました。

平均的な患者があと何年生きられるかという観点で見ると、ネブライザー投与Tyvasoを使えば、IPF領域の他のどの製品よりも複数年長く生きられると期待できます。ですから、年間数十億ドルの売上がIPFで伸びると確かに期待しています。その一方でTerenceさん、当社はPPFという、はるかに大きな適応症を対象とする別の試験の登録を完了しました。患者700人の試験で、登録はすべて完了しています。来年の今頃にはデータが得られる見込みで、この適応症でも当社の薬が有効だと非常に自信を持っています。

IPFの患者10万人とPPFの患者30万人を合わせると、40万人です。これにより、売上高80億ドルの水準を大きく超え、こうした線維化疾患で製薬売上高400億ドルになると当社が見込むところまで到達できます。これが短期的な見通しです。導入コメントで少し触れましたが、手短にお話しします。IPF市場向けに開発中の他の製品には、Tyvaso DPI、咳の出にくいTresmi、そして1日1回投与のRoledpiがあります。これらを投入することで、IPFおよびPPF市場での地位をさらに確固たるものにします。400億ドルはもちろん大きな金額ですが、そこへは一直線に向かえます。その基盤となる臨床試験データはすでにあります。

付け加えると、当社は医薬品の線維化疾患への適用について、2040年代まで知的財産保護を確保できました。また、ralinepagの物質特許による知的財産保護も2040年代まで続きます。