ディスク・メディシン 3rd Annual Guggenheim Healthcare Innovation Conference

ここに来られてうれしいです。

もちろんです。ありがとうございます。ディスク・メディシンは上場してから3年余りで、赤血球の基本的な代謝物を調節する分子に注力しています。これまで、ヘムと鉄に焦点を当ててきました。当社は通常、臨床的に検証されたメカニズムに注力しています。現時点では、希少なポルフィリン症を治療する主力プログラムで、第III相試験の非常に優れた結果が得られました。また、骨髄増殖性腫瘍の領域では、第II相試験で優れた概念実証データが得られたパイプラインがあり、いずれも第III相試験に向けて順調に進んでいます。

これは非常に大きなことです。本当に大きなことです。患者さんが日々最も苦しんでいるのは、日光に耐えられないことです。耐えられる時間は平均で30～40分ほどで、その後、耐え難い痛みの発作が起こります。この病気は、生活を根本から変えてしまいます。患者さんは結局、完全に屋内で暮らさざるを得ず、趣味やキャリア、家庭生活も、日光に当たれないことによって全面的に制約されます。非常に深刻な病気であり、今回の治療法は初めてのものとなります。利用可能な治療法としては2つ目になりますが、病気の根本原因である有毒な化学物質の蓄積に働きかけるメカニズムとしては初めてです。この試験が非常に速やかに患者登録を完了し、評価がかなり難しいエンドポイントで統計学的にも成功を収めたことを、私たちは大変誇りに思っています。

特に喜ばしいのは、根本原因となる有毒な代謝物の減少が、測定したすべての項目で顕著な臨床的改善につながったことです。

そうですね。最低限の患者数を考えるなら、過去の学術研究を参考にできます。これらの研究では一貫して、患者数は10万人に1人程度とされており、これに基づくと患者数は約3,000～4,000人と推定されます。承認済み製品を唯一販売している会社があります。その会社は患者数を約4,000人と推定していました。私たちが事業を始めた当初はそのような状況でしたが、その後、保険請求データや請求データベースを調査したところ、診断を受けた患者が約14,000人いることが分かりました。この数字はかなり確かなものだと考えています。この病気には固有のICD-10コードがあり、該当する14,000人全員がそのコードに基づく診療を受けているためです。誤ったコード付与の可能性がある事例を除外するため、相当の作業を行いました。この数字については、かなり確信を持っています。

データを見ると、複数の異なる請求記録があるなど、この病気に関して医療機関を積極的に受診しているとみられる患者が約6,000人います。一方、医療機関の受診が途絶えているとみられる患者が約8,000人います。こうした患者に利用できる治療が限られていることを考えれば、これはまったく意外ではありません。診断を受けた後、利用できる治療の選択肢が非常に少ないことに直面し、日光を避ける生活に戻ってしまう患者が8,000人いるということだと思います。私たちは、積極的に医療を受けているとみられる約6,000人の患者を対象に発売を開始し、約24人の営業担当者でアプローチし、治療につなげられると考えています。その後、医療機関の受診が途絶えているとみられる8,000人の患者に働きかけ、私たちが有望と考える新たな治療法を届け、利用できるようにするための取り組みを、長期にわたって進めていきます。

そうですね。患者数が同程度で、モデルケースとして参考にできる希少疾患はいくつかあります。例えば、HAEやPNHです。これらはいずれも、非常に大きな希少疾患市場へと成長しました。肝性ポルフィリン症はさらに希少な疾患ですが、発売後の成長曲線を考えるうえでは、これも参考になります。

そうですね。最も合理的な価格帯はどのあたりだとお考えですか。