バーテックス・ファーマシューティカルズ Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

もちろんです。皆さん、おはようございます。そして、午前7時にここまで来てくださった勇敢な皆さんにお会いできて、とてもうれしく思います。私たちは歩みを続けてきました。当社を多角化し、成長を続けるための取り組みは、もう10年以上になります。CFについて、1分ほどお話ししておきたいと思います。CFはこれまでも、そして今も当社にとって重要であり、現在ALYFTREKを世界各地で発売し、より低年齢層へ対象を広げていることから、CFではさらなる成長が見込まれます。また、まだ治療法を持てていない患者さんが最後に5％残っています。CFという基盤の柱は、引き続き力強く成長しています。CF以外では、過去3年間、CASGEVYを世界中のより多くの患者さんに届けてきました。ご存じのとおり、CASGEVYでは患者さんの治療過程が非常に重要です。

現在では、治療を開始し、初回の細胞採取を受け、輸注を受ける患者さんを確認できる段階に来ています。成長への道筋が見えており、状況は非常に良好です。CASGEVYは数十億ドル規模の資産へと成長すると、私は引き続き確信しています。この1年ほどは、急性疼痛領域でJOURNAVXの発売を進めてきました。これは20年以上ぶりの非オピオイド薬であり、そこでの成長を見る限り、非常に良い手応えを得ています。次に、第四の柱となるのは腎疾患領域だとお話ししていました。その通りですが、実際には腎疾患領域が希少内分泌疾患およびCrineticsと入れ替わることになると思います。Crineticsは現在、米国で承認薬PALSONIFYを擁する当社の第四の柱です。欧州でも承認されており、米国では発売済みです。これは先端巨大症の治療薬です。

そして、もちろん腎疾患の柱もあります。当社初の腎疾患治療薬であるIgAN向けpovetaciceptのPDUFA目標日は11月30日です。この点については、もう少し詳しくお話しすることになると思います。その先には、さらに多くのものがあります。全体では、第III相に約6つのプログラムがあり、第II相にはそれ以上のプログラムがあります。また、研究段階から臨床段階へ進んでいるものについても、非常に良い内容だと感じています。つまり、CFの内外で実に多くのことが進んでいます。

そうですね。IgA腎症について整理すると、米国と欧州で約30万人、うち米国で約15万人、さらに中国ではZai Labと、関連国では同社と、日本および一部の他国ではOno Pharmaceuticalと展開しているアジアに約100万人を加えた規模だと考えています。つまり、これは「よくある希少疾患」ともいうべき希少疾患の一つです。市場投入の観点では、APRILまたはAPRIL／BAFFのカテゴリーで、3つの薬剤がいずれも、いわば1年以内の時期に相次いで発売されるという興味深い領域です。私の考えでは、また私は腎臓専門医でもありますが、IgA腎症は病因が非常によく理解されている疾患です。これはB細胞が介在する疾患です。

自己抗体の産生によって生じる疾患です。そのように考えると、APRILとBAFFの両方に作用する薬剤が最も理にかなっています。これら2つのサイトカインが、B細胞の発生と成熟に最も大きく関与しているからです。安全性プロファイルに何らかの懸念がない限り、APRILだけ、あるいはBAFFだけに作用する薬剤は、私には理にかなっているとは思えません。現在、私たちはプロファイルを得ています。かなり詳細なプレスリリースを発表しました。安全性プロファイルは非常に良好に見えます。効果については数値ベースであり、試験間比較である点に注意が必要です。この点は、割り引いて受け止める必要があります。数値上の反応を見ると、povetaciceptは、蛋白尿、血尿、Gd-IgA1濃度に関して最も良好な反応を示しており、これは重要です。

しかし、おそらく皆さんにとって意外かもしれない最も重要な点は、患者さんにとって最も使いやすい投与方法でもあることです。これは生物学的製剤です。患者さんは生涯にわたって投与を受けることになります。povetaciceptは1回0.46mLという少量を、オートインジェクターで月1回投与できます。これは非常に好ましい投与形態であり、実際、最大の差別化要因の一つになると考えています。患者さんの治療過程を通じて支援できる当社の能力も重要になると思います。嚢胞性線維症で同じことに取り組む中で、私たちは非常に多くを学びました。それも重要になると思います。

最後に強調したいのは、当社が最大規模の営業部隊を構築したことです。これは、患者さんがいる場所で患者さんを支援するためです。確かに、専門医療の中核施設や大規模クリニックがありますが、地域医療の場にも少数の患者さんがいます。当社はすべての患者さんに対応できるようにしたいと考えています。

そうですね。この分野は急速に進展しています。10年前、15年前には、FDAは蛋白尿を迅速承認の評価項目とすることにまだ十分な確信を持っていませんでした。腎臓領域の関係者は、FDAや学術施設、業界と協力し、蛋白尿をその評価項目にできるよう取り組んできました。現在では、IgANにおいて蛋白尿が迅速承認の評価項目として日常的に受け入れられる段階に来ています。Terrenceさんの指摘は、ではGFRについては現在どのような状況なのか、ということですね。GFRについては、当局が示唆してきたところによると、また春の腎臓関連会議ではほぼ明言していましたが、FDAとの会議以前に必要とされていた2年間のGFRではなく、1年間のGFRを評価項目とすることに当局は納得する方向です。現在の当社の方針は、povetaciceptを世界各地で発売したいというものです。それが当社の意欲であり、実行することです。