アルナイラム・ファーマシューティカルズ ウェルズ・ファーゴ第21回年次ヘルスケア・カンファレンス

お招きいただきありがとうございます。素晴らしいですね。

はい、ありがとうございます。まず、上市後の状況を振り返って特徴を説明し、それが今後に何を意味するのかお話しします。その過程でガイダンスについてもお話しします。まず何より、心筋症への上市から約18カ月が経過しました。AMVUTTRAは、遺伝性多発ニューロパチーについてはすでに承認されていました。2025年3月に心筋症の適応を追加しました。上市から約18カ月が経ちましたが、立ち上がりは極めて順調です。前四半期について一つだけ大きな数字を挙げると、TTRフランチャイズの四半期売上高が10億ドルを超えました。非常に力強い実績です。振り返ると、持続的な成長の基盤が整っていることを確認するために、特に注力していた点がいくつかあり、実際にその基盤は整っています。全般的に、最初に注力してきたのはアクセスです。

医療提供者側のアクセスと保険支払者側のアクセスの両方を指しますが、アクセスは非常に良好です。特に一次治療では、AMVUTTRAを概ね制約なく利用でき、患者の大半は自己負担額が0ドルです。そのおかげで、需要に注力できています。医師の使用経験と需要を見ると、心筋症の適応で上市してから前四半期末までに、1,700人を超える医師がAMVUTTRAを初めて使用しました。特に、より多くの医師が参入して急速に拡大しているカテゴリーで、採用が大きく進んでいます。私たちが見ているのは、医師が実際にどのような使用経験を得ているかです。その優れた指標となるのが、使用経験のある医師における新規治療開始のシェアで、AMVUTTRAは50％を超えています。つまり、試用によって良好な使用経験が得られ、AMVUTTRAが選好されるようになっています。

これらはすべて非常に力強く、心強い状況です。もちろん、このカテゴリー自体も拡大しています。過去6～7年間、成長を続けています。残念ながら患者の大半が依然として未治療であることを考えれば、今後も成長が続くでしょう。こうした基盤に大きな自信を持っており、今後の成長機会に向けて十分な余地があると考えています。ガイダンスに関しては、AMVUTTRAの売上構成における各流入元の寄与について、学びがあったことをお話ししました。少しさかのぼると、一次治療と二次治療のセグメントがあります。一次治療は、新たに診断された患者です。患者は最初の治療選択肢を探しています。当初から、一次治療を戦略上の重点領域としてきました。

このカテゴリーでは患者の大半が未治療であることを踏まえ、AMVUTTRAを一次治療の選択肢として確立したいと考えています。患者は受診し、一次治療の選択肢を求めることになります。したがって、長期的にはこれが大きな機会の一部であり、ここまでは非常に順調です。もう一つの要素が二次治療です。実臨床エビデンスのデータソースからは、安定化薬で治療された患者が残念ながら進行し続けることが分かっています。安定化薬、主にタファミジスで治療された800人超の患者を対象とした分析があり、平均して約1年以内に患者のおよそ半数で心機能の悪化が見られました。このように患者は進行を続け、別の治療選択肢を求めることになります。私たちは心筋症領域で初めて、かつ唯一の異なる作用機序を持つ治療薬であり、こうした患者にとって自然な選択肢です。

ガイダンスに話を戻すと、上市初期には、処方量の多い医師の多くがAMVUTTRAを使い始めました。これは良いことです。こうした処方量の多い医師は、安定化薬による治療を一定期間受けていた患者をより多く担当していました。想像できるように、そうした患者の多くは病状が進行していました。上市後数四半期に見られたのは、こうした医師が二次治療の機会に、より多くの患者をAMVUTTRAに切り替えたことです。これは大きな機会の一部でした。そのため上市初期には、売上の流入元は一次治療と二次治療で比較的均衡していました。カテゴリー全体を一歩引いて見ると、これは一次治療が中心のカテゴリーです。

その理由の一つは、長い間ほかの選択肢がなかったことですが、治療薬を切り替える動きは比較的新しいものです。その動きが定着し、顕在化するには時間がかかります。カテゴリー全体を見ると、新たに治療を開始する患者の約80％は一次治療として開始しています。二次治療は少数派で、約20％です。ご覧のとおり、上市当初は両方の治療ラインから比較的均衡して患者が流入していました。しかし、早期に採用した処方量の多い医師がより多くの患者をAMVUTTRAに切り替えた結果、二次治療の流入は通常の水準に落ち着きました。二次治療での新規開始は、依然として堅調にあります。引き続き機会はありますが、流入は正常化しており、AMVUTTRAの売上構成に占める割合は以前より小さくなっています。

一方、幸い販売数量は伸び続けています。つまり、現在は販売数量に占める一次治療の割合が高まっており、これは戦略上の優先事項でした。ガイダンスには、二次治療の流入が通常の水準になったという変化を反映しています。これは上市後数四半期に見られた状況とは異なり、私たちにとって学びとなりました。二次治療での新規開始数の流れが通常の水準になったことを反映するため、ガイダンスを調整する必要がありました。ガイダンスについては私たちの責任ですが、改めて背景を説明すると、私たちが参入する前には、実質的に二次治療市場はありませんでした。これはカテゴリーの中でも最も新しい部分であり、状況を観察し、どう展開するかを見極める必要がありました。

はい。AMVUTTRAの治療開始について見ると、専門医療機関と地域医療の間で、依然として非常に均衡しています。少し視点を戻すと、このカテゴリーは拡大しています。患者数や処方量だけでなく、カテゴリーで診療に携わる医師、つまり診断や治療開始を行う医師の数も、非常に急速に増えています。診療に携わる医師の裾野が広がっています。その増加の約半分は、専門医療機関よりも地域の医療機関から来ています。専門医療機関での事業も引き続き堅調です。浸透がさらに深まっているのも引き続き確認できています。これは良いことです。一方、成長については地域医療からもかなり寄与していることが分かっています。繰り返しになりますが、AMVUTTRAは幅広く均衡して使用されています。

その理由は、AMVUTTRAが非常に広く利用可能だからです。冒頭でお話ししたとおりです。アクセスは、医療提供者側と保険支払者側の両方によって決まります。医療提供者側では、地域の循環器内科医が薬剤を購入して請求する方式を選ぶのであれば、それで問題ありません。これは比較的実績があり、導入しやすい方法です。ちなみに、この分野に取り組んでいるのは私たちだけではありません。脂質低下薬カテゴリーのLEQVIOを例に考えてください。循環器内科医が薬剤を購入して請求する方式に取り組む機会は、ほかにも増えています。一方で、何らかの理由で「関わりたくない」と考える医師がいても、それで問題ありません。

私たちは薬剤購入・請求方式を利用できる代替的な投与施設の広範なネットワークを構築しています。その結果、米国内のどこに住んでいても、患者の約90％は自宅から約10マイル以内でAMVUTTRAの投与を受けられます。医師の診療所、医師が所属する大規模な統合医療ネットワークの施設、あるいは患者の自宅近くにあることの多いクリニックがその場所となります。