ケロス・セラピューティクス Chardan's 10th Annual Healthcare Conference
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よろしいですか。それでは、次のファイヤーサイドチャットを始めましょう。チャーダンでリサーチディレクター兼シニア・バイオテクノロジーアナリストを務めている、キー・ナカエです。今回の対談には、ケロス・セラピューティクスのCEO、ジャス・シーハラにご参加いただいています。ジャス、ご参加いただき、誠にありがとうございます。まず、この会社について初めて知る投資家の方々に向けて、数分ほどコメントをいただけますか。
もちろんです。このような対談の機会をいただき、ありがとうございます。ケロスは、TGF-β経路と呼ばれるシグナル伝達経路に注力している会社です。当社には開発が進んだ製品があり、2024年に武田薬品と提携しました。経済条件も良好で、現在3つの第III相試験が進行中です。2つ目の資産については、第II相試験で安全性シグナルが確認されたため、優先順位を下げ、開発を中止しました。3つ目の資産は、筋肉の再生を促すことで骨格筋を増加させるもので、現在、神経筋疾患を対象とする適応症での開発に進んでいます。
わかりました。それでは、先ほどおっしゃったように武田薬品と提携したエルリテルセプトから始めましょう。第III相試験が3つということは、かなり開発が進んでいるということですね。費用は何も負担していないのですね。武田薬品が開発を進めていますが、将来的なロイヤルティ収入や経済的利益は得られるということですね。あなたの視点から、時価総額を踏まえたとき、この機会について市場が見落としている点は何でしょうか。
そうですね。2024年後半に契約を締結し、その直後に安全性シグナルが確認されたというのが経緯だと思います。その結果、当社の株価は下落しました。2025年には、アクティビストが当社株に参入しました。昨年、当社は$375 millionを還元しました。私たちにとっては再出発の年でした。投資家は、リンバテルセプトのデータ発表が近づくのを待っているのだと思います。一方、エルリテルセプトの開発は提携先に委ねられています。これらの第III相試験のデータが見えてくるまでは、当社が高く評価されることはほとんどないと思います。それは2028年から2029年頃になる可能性があります。武田は最近、2028年から2029年頃にBLAを申請する予定だと示しているため、データもその頃に得られるはずです。
なるほど。おっしゃったように、シボテルセプトは失敗しました。そういうことは起こります。創薬とはそういうものです。
そうですね。これは難しいことです。誰もがその点を理解しています。
同時に、おっしゃったように、多額の現金を還元しました。そうした措置を講じたうえで、現在、会社はどのような状況にあり、今後どこに向かうのか、ご説明いただけますか。
そうですね。$375 millionの資本還元を行った一方で、前四半期には武田からマイルストーンを受領しました。このマイルストーンを踏まえ、2028年下半期までの資金余力を見込んでいます。ですので、十分な資金余力があります。DMDを対象とするリンバテルセプトの第II相試験が開始されており、2027年前半にそのデータを公表できる見込みです。非盲検試験ですので、複数回にわたって結果を公表する予定です。また、2026年下半期にALSを対象とする第II相試験のデザインについて規制当局と協議するとガイダンスで示しており、その準備は順調に進んでいます。この試験は2027年中に開始する予定です。つまり、2027年はデータの公表と、さらなる試験の開始の年になります。よろしいでしょうか。つまり、こうしたデータ公表に向けて、態勢を整え直しているところです。
わかりました。リンバテルセプトのDMD向け開発について、御社の薬剤が何を目指しているのか、ご説明ください。サレプタが、裸のPMOやエクソンスキッピング薬、そして初の遺伝子治療を商業化しようとしていることは、多くの方がご存じだと思います。ほかにも、今後登場する遺伝子治療プログラムがあります。その領域で、御社はどのように差別化を図るのでしょうか。
これらの治療法はいずれも、DMDの男児の筋肉で不足しているジストロフィンを補うことを目指しているのだと思います。当社の製品がどのように大きく異なるのか、少し詳しくお話ししたいと思います。当社はジストロフィンを補うことを目指しているわけではありません。当社が目指しているのは、筋肉の再生を促進することです。DMDの男児における病気の進行を見ると、歩き始めるのが遅いため、生後18か月から3歳の間に診断されると思います。しかし、全員が歩行できるようになります。例外はありません。ジストロフィンが欠けているこの筋肉も機能しており、筋力は向上しますが、最終的には衰退期に入ります。何が起きているのでしょうか。ジストロフィンが不足しているこの筋肉には、相同タンパク質が存在しますが、その量は非常に少ないのです。
そのタンパク質は機能しますが、容易に分解されてしまいます。分解が炎症を引き起こし、時間の経過とともにその炎症が蓄積します。その結果、筋肉の再生が妨げられます。筋肉の再生を長く維持できれば、その筋肉による機能面の恩恵も継続します。まさにグルココルチコイドが行うことですよね。グルココルチコイドは炎症を抑え、その結果、歩行能力の喪失を約2年遅らせます。しかし、グルココルチコイドには筋肉を異化させる作用もあります。当初は炎症を抑え、男児の筋力も向上しますが、同時に筋肉を減少させてしまいます。なるほど、そうですね。その作用がない薬であれば、効果をさらに長く維持できる可能性があります。リンバテルセプトは何をするのでしょうか。骨格筋の負の調節因子である主要なリガンドのうち、2つを阻害します。その2つのリガンドを阻害することで、筋肉の再生が進むようになります。
さらに、そのリガンドの1つであるアクチビンAは、TGF-beta経路における強力な炎症性サイトカインでもあり、骨格筋の炎症や線維化も引き起こします。同時に、アクチビンAは骨量減少も引き起こします。そうですね。このジストロフィンタンパク質を欠損している患者さんの病理を見ると、筋肉が萎縮しています。筋肉は線維性組織や脂肪組織に置き換わり、骨粗しょう症も見られます。そうですね。グルココルチコイドはそれをさらに悪化させます。リンバテルセプトは、ジストロフィンを置き換えることなく、現在の標準治療や疾患そのものに起因する病態のすべてに対処するものです。朗報なのは、他のあらゆる治療法と併用できることです。そうですね。これらの治療法を排除するものではありません。筋肉の再生を促すと、エクソンスキッピング薬や遺伝子治療を取り込んで筋線維に融合できる細胞の集団が、実際に増えるからです。
その結果、短縮型ジストロフィンの発現量が実際に高まります。リンバテルセプトは、変異の種類にかかわらずグルココルチコイドに上乗せして使用でき、他に利用可能な治療法があれば、それらにも上乗せして使用できると考えていただけます。
わかりました。御社の規制上の承認経路について、説明していただけますか。PMOエクソンスキッピング薬については、迅速承認を取得できると多くの人が理解していると思います。ジストロフィンの産生増加を示すことで承認を目指す経路は、今も利用可能です。それは遺伝子治療にも当てはまります。御社のアプローチでは、承認に向けたハードルがどの程度なのか、お聞かせください。
はい、確かに当時はそうでした。わかりました。現在のFDAの見解を見てみましょう。そうですね。ただ、機能面でのベネフィットを示す必要があると思います。プラセボ対照試験が必要になるでしょう。そのため、最初の試験は安全性を確認するとともに、一定の有効性の兆候を得るための非盲検試験にする予定です。そうすれば、プラセボ対照試験で速やかに患者さんを登録できると考えています。わかりました。初めてこの分子を臨床試験に進める際、患者さんはプラセボ群に入ることに抵抗を感じます。そうですね。ただ、薬に何らかの効果があり、いずれ治療を受けられるとわかっていれば、試験に参加する動機はより強くなります。
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