ブリッジバイオ・ファーマ Bernstein Insights: Healthcare Leaders and Disruptors – 3rd Annual Healthcare Forum

ありがとうございます。ジェフリー、お招きいただき本当にありがとうございます。また、バーンスタインのチームの皆さまにも感謝申し上げます。ブリッジバイオの社長兼CFOであるトーマス・トリマルキに加え、骨系統疾患事業の最高執行責任者であるジュリー・ミラー・エベレットにも参加してもらっています。多くの皆さまは、アトルビーの上市において重要な役割を果たしたジュリーをご存じだと思います。現在は、インフィグラチニブの上市を支援するため、ジュリーにこちらへ移ってもらいました。超希少疾患および骨系統疾患の分野を中心に、10年以上のコマーシャル経験を有しています。本日、彼女と一緒にここにいられることを大変光栄に思います。まずは私から少しお話しし、本日のジェフリーとの有意義な対話に向けて、背景を共有するところから始めたいと思います。

ブリッジバイオは、非常に大きな視点で言えば、遺伝性疾患とともに生きる患者さまを、一人でも多く、可能な限り短期間で支援するために存在している会社です。そのために、ファーストインクラスまたはベストインクラスの医薬品を創出し、市場に送り出しています。

現在、当社の事業における後期開発段階のポートフォリオは、極めて独自性が高いものだと思います。この業界を研究されている皆さまは、もちろん、私が申し上げていることをご覧になっていると思います。まず、ATTR心筋症に対するベストインクラスで、ほぼ完全な安定化薬であるアトルビーがあります。上市から約6四半期が経過しました。この上市が当社の事業にとっていかに重要であるかは、いくら強調してもし過ぎることはありません。この上市によって、当社が有能なコマーシャル組織であることが証明されたと同時に、近年見られたバイオテクノロジー企業の上市の中でも、より優れたものの一つとして広く評価されていると思います。現在、全世界で年換算10億ドルを超える水準にあり、今年末までに、通年ベースで全世界のブロックバスターの基準に到達する見通しです。それは本当に、いくつかの要因によるものです。第一に、これは規模が大きく、拡大を続けている市場です。毎年、15,000人、16,000人ほどの患者さんがファネルの最終段階まで到達しています。

患者ニーズの観点から見ても、非常に魅力的です。当社には明らかに差別化された、クラス最高水準の安定化薬があると考えています。最近のいくつかのデータセットを踏まえ、第一選択療法の基盤として確固たるものになったと言えるでしょう。

非常に期待の持てる分子です。実際、今朝、極めて重要なニュースが発表されました。当社は、アトルビーとタファミディスを直接比較した、世界で初めてのリアルワールドデータセットを公表しました。これは素晴らしいことです。

全死亡および心血管疾患による入院を含む複合評価項目において、約3分の1の改善が確認されています。これは非常に重要なデータセットですが、まだ市場に十分に浸透しておらず、処方行動にも影響を及ぼすには至っていません。

それは今後1年の間に実現するでしょう。したがって、当社が有能な商業組織であることを実証するとともに、米国だけでなく世界で次の3製品を上市する自信にもつながっています。

ですから、現在のブリッジバイオの本当にユニークな点は、1製品の上市がまだ初期段階にある一方で、今後1年以内にさらに3製品の上市を控えていることです。まず、肢帯型筋ジストロフィー2I型／R9型向けの製品があります。これは、アンメットニーズの高い筋ジストロフィーに対するファーストインクラスの分子です。この製品は、複数の側面で患者さんの機能を実際に大幅に改善できます。第一に、患者さんは治療開始時よりも楽に呼吸できるようになります。歩行能力も改善し、ノーススター歩行能力評価のような全般的な症状スコアによる測定でも、プラセボに対して統計的に有意な形で全体的な機能を回復できます。したがって、患者さんに大きな利益をもたらす、非常に期待の持てる分子です。これは明らかに10億ドル規模の機会です。

ADH1であるエンカレレトも、昨年ほどの間に第III相試験の結果が出た別の低分子薬です。今回も、第III相試験では患者さんの約76%が実質的に機能的治癒に至りました。したがって、この市場で多くの患者さんの人生を変えることになる、非常に重要なデータセットです。こちらも10億ドル規模の機会であり、競合はありません。この市場を構築していくことを楽しみにしています。最後に、軟骨無形成症についてです。ジュリーが同席していますので、ぜひ十分な時間をかけてお話しできればと思います。現在、これは10億ドル規模の市場であり、当社は明確に異なり、差別化された、独自の分子で参入しようとしています。

この領域で初めて、かつ唯一の経口薬であり、長年にわたり市場がまさに求めてきたもの、すなわち身長に対する顕著な効果、そしてそれ以上に重要なこととして、これらの小児の健康に対する説得力のある効果を示す、極めて重要なデータセットです。具体的には、体のプロポーションに対する効果や、最近実証できた睡眠時無呼吸症候群および耳感染症に対する効果などです。全体像としては、アコラミディスはピーク時の年間売上高が$4 billion-plusに達する軌道にあると見ています。そのうえで、来年には市場への浸透が始まる見込みで、さらに約$4 billionの売上機会が、いわばリスク低減済みの状態で控えています。その先には、当社にとって拡大の余地もあります。

軽症軟骨無形成症やその他の骨格異形成症、さらには術後副甲状腺機能低下症など、興味深い機会もあります。これが、今後18か月間の機会だと考えています。

その先については、これまでお話しした4つ以外にも、患者さんにとって意義のある新薬を数多く生み出し、何十年にもわたって成長できる持続的な事業を築きたいと考えています。本日、主にお話しすることになる4つの製品以外にも、当社には非常に活発で生産性の高い創薬エンジンがあり、これまで継続的に分子を臨床試験へ送り出してきました。

適切なタイミングになれば、このパイプラインの成長機会を活用できると考えています。現在、それらはゴンドラバイオという非公開企業である姉妹会社に収められています。少し長くなったかもしれませんが、こうした背景説明はここまでにして、早速Q&Aに入りましょう。