PTCセラピューティクス 2026年 第3四半期 決算説明会

本日は、最高経営責任者（CEO）のマシュー・クライン博士、最高事業責任者のエリック・パウエルズ、最高財務責任者のピエール・グラヴィエが同席しております。本日の電話会議では、当社の現時点での予想に基づく将来見通しに関する記述を含みます。これらの記述には一定のリスクや不確実性が伴い、実際の業績は大きく異なる可能性があります。本日の電話会議に関連して、当社のインベスター・リレーションズウェブサイトに掲載されているスライドをご確認ください。スライドには、当社の将来見通しに関する記述、SECに提出した最新の四半期報告書（Form 10-Q）および年次報告書（Form 10-K）、ならびにその他のSEC提出書類に関する情報が記載されています。これらをご覧いただくことで、実際の業績や結果が、将来見通しに関する記述で明示または暗示されているものと大きく異なる原因となり得る、該当するリスクや不確実性について詳しくご確認いただけます。

また、本日の電話会議では、一部の非GAAP情報を開示します。GAAPに基づく財務指標から非GAAP財務指標への調整に関する情報、およびGAAPから非GAAPへの調整表は、本日の決算発表資料に掲載されています。それでは、CEOのマシュー・クライン博士に引き継ぎます。

本日はご参加いただき、誠にありがとうございます。製品売上高が再び四半期記録を更新し、全社を通じて着実に実行できた四半期の結果をご報告できることを嬉しく思います。第3四半期の総売上高は$358 million、うち製品売上高は$276 millionとなりました。米国および海外でSEPHIENCEの売上高が前四半期比で引き続き伸びたことが主な要因です。こうした業績を踏まえ、2026年通期の製品売上高ガイダンスを$960 million-$990 millionに引き上げ、総売上高は$1.29 billion-$1.32 billionとなる見通しです。このガイダンスの更新は、製品売上高が前年比64%-69%成長することを示しています。さらに、引き続き効果的な費用管理を行うことで、2026年にキャッシュフローの損益分岐点に到達するという目標を達成できると見込んでいます。

セフィエンスについてですが、世界的な発売から1年が経過し、あらゆる指標で大きな成功を収めています。また、セフィエンスが希少疾患領域のブロックバスター製品になることを示す兆候がすべてそろっています。第3四半期のセフィエンスの世界売上高は$182 millionで、米国での着実な成長と海外での継続的な拡大が寄与しました。9月30日時点で、世界全体で2,000人を超える患者がセフィエンスを継続して使用しています。米国では、すべての患者セグメントで底堅い需要が引き続き見られます。第3四半期を通じて、ブランド品およびジェネリックのクバンからの切り替えが増加し、治療未経験の患者セグメントや、治療を試みたものの効果が得られなかった患者セグメントへの浸透も引き続き進みました。服薬継続率は引き続き高く、食事制限の緩和、認知機能や気分の改善など、治療によって患者が得ている有意義な恩恵を裏付けています。

海外でも第3四半期は成長が続き、日本での好調な発売に加え、複数地域の人道的使用プログラムを通じて新たな患者が使用機会を得たことが寄与しました。これまでお伝えしているとおり、海外売上高は今後も成長が続くと予想しており、2027年を通じて新たな国々でアクセスと償還を実現するにつれて、成長が加速する局面を迎える見込みです。発売初年度に幅広い患者基盤を築くことができ、2027年以降も成長を続けるうえで有利な立場にあります。米国では、切り替えの候補となるブランド品またはジェネリックのクバンを使用中の患者が依然として多数いるほか、現在いずれの治療も受けておらず、セフィエンスの恩恵を受ける可能性のある患者も多数います。米国の17,000人の患者の大多数は、まだセフィエンスを試していません。

セフィエンスの差別化された特性と、セフィエンスの有意義な効果を示す実臨床エビデンスの蓄積を背景に、すべての患者セグメントで底堅い需要が見られます。この1年間に達成したことを誇りに思う一方で、発売の道のりはまだ長いと考えています。さらに、今後数年間にわたる継続的な成功を支えるため、発売を通じて得た重要な学びのいくつかに対応する計画を、各チームが実行に移しています。海外では、2027年も引き続き成長を見込んでいます。欧州、ラテンアメリカ、中東、ロシア、独立国家共同体の新たな市場に進出していきます。これらの地域には、実績を持つ経験豊富なチームがいます。全体として、セフィエンスのピーク時売上高の機会は$2 billion超に達するとの確信を維持しています。第3四半期に、BLA申請段階にあるファブリー病向け遺伝子治療資産、ST-920を取得しました。

ST-920は1回投与のAAV遺伝子治療で、ヒト化GLA遺伝子を導入し、疾患によって欠乏するアルファガラクトシダーゼAを、体内で生理的な水準で持続的に産生できるようにします。これまでに収集したデータから、ST-920はアルファガラクトシダーゼA活性を大幅に高め、臓器損傷を引き起こす基質であるLyso-Gb3を減少させ、腎機能など疾患の他の側面も改善することが示されています。さらに、安全性プロファイルは良好であることが示されており、肝毒性やその他の免疫反応に関連する重篤な有害事象は確認されていません。2026年第4四半期に、迅速承認を目指すBLA申請を段階的に完了する見込みであり、2027年の承認および商業上市の可能性があります。ファブリー病患者数の規模、当社が既に有する商業インフラとファブリー病コミュニティでの経験、さらにST-920の差別化されたプロファイルを踏まえると、世界的に大きな商業機会となる可能性があると考えています。

ボトプラムのハンチントン病プログラムについてですが、FDAのスケジュールの都合により、ボトプラムのデータパッケージと迅速承認への道筋の可能性を協議するType Cミーティングは、現在2027年第1四半期に予定されています。ボトプラムの第III相INVEST-HD試験では、早期症候性の患者約770人を登録する計画で、登録を引き続き進めています。本試験の主要評価項目は、ベースラインから36カ月までのcUHDRSの変化であり、有効性と無益性を評価する中間解析を予定しています。登録は順調に進んでおり、現在、世界各地の施設で試験が開始されています。バチキノンのフリードライヒ運動失調症プログラムでは、予定どおり第3四半期にグローバルPROVE-FA試験を開始しました。PROVE-FAは、NDA再申請を裏付けることを目的とした、十分にマッチした自然歴対照群を設ける単群試験です。試験開始に先立ち、試験デザイン、プロトコル、統計解析計画はいずれもFDAの審査を受けています。

本試験では7歳から21歳までの約120人を登録する見込みで、主要評価項目はmFARS疾患評価尺度です。第3四半期には、その他のパイプラインプログラムも順調に進展しました。次世代経口DHODH阻害剤であるPTC844の第IIa相試験を開始しました。昨年12月のR&Dデーでお伝えしたとおり、PTC844は差別化された有効性と選択性のプロファイルを備えており、承認済みのDHODH阻害剤と比べても非常に優れています。第IIa相試験は、関節リウマチの成人コホートを対象に実施する12週間のPK/PD試験で、用量、DHODH阻害、ならびにB細胞およびT細胞免疫のマーカーに対する好ましい効果の関係を確認することを目的としています。本試験の結果を活用し、PTC844の開発対象とする希少炎症性疾患を最終決定する予定です。

経口NLRP3阻害剤であるPTC612の第I相試験は順調に進んでいます。複数のSADおよびMADコホートで投与を実施しており、その中には炎症性疾患および心血管疾患のコホートも含まれています。このコホートからは、複数のバイオマーカーに対する薬力学的効果の早期エビデンスが得られる可能性があります。PTC612の有効性、選択性、そして忍容性改善の可能性は、いずれも重要な差別化要因だと考えています。NLRP3の病理が疾患と密接に関連している希少肺疾患を中心に、開発を進める予定です。最後に、MSH3を標的とするスプライシング開発候補薬PTC303の開発も引き続き進めています。PTC303は、経口低分子RNAスプライシング・プラットフォームから生まれた次の開発候補薬であり、このプラットフォームを新たな革新性の高い生物学領域へと広げている一例です。体細胞性伸長を標的とするPTC303は、複数のトリプレットリピート伸長疾患に応用できる可能性があります。

これまでお話ししてきたとおり、DM1とハンチントン病に注力する予定です。ハンチントン病では、PTC303がHTT低下を補完するアプローチになり得ると考えています。PTC303は予定どおり、2027年に臨床開発段階に入る見込みです。結びに、第4四半期に入るにあたり、チームが引き続き着実に成果を上げていることを誇りに思います。それでは、商業面の最新状況について、エリックに引き継ぎます。エリック、お願いします。ありがとうございます、マット。当社の商業チームは今四半期も製品売上高の過去最高を更新しました。特に、SEPHIENCEのグローバルローンチが引き続き好調に推移しました。

米国での着実な成長と海外市場からの寄与拡大に支えられ、ローンチの勢いは引き続き力強いものとなっています。第3四半期のSEPHIENCE売上高は$182 millionとなり、2026年第2四半期から20%超の成長を記録しました。ローンチから1年以上が経過し、強固な基盤を築くことができました。これにより、ブランドの持続的な長期成長を実現する能力に対する確信が深まっています。重要な点として、マットからお話ししたとおり、現在2,000人を超えるPKU患者さんがSEPHIENCEによる治療の恩恵を受けており、2027年以降の成長を支える大規模で拡大し続ける基盤となっています。米国では、基礎的な需要は引き続き強く、ローンチ以来、毎四半期安定したペースで新規患者さんが加わり、再承認手続きも円滑に進んでいます。

念のため申し上げますと、米国内のすべての専門医療施設がすでにSEPHIENCEを処方しており、現在、当社のフィールドチームは各施設への浸透をさらに深める方法に注力しています。各チームは、レセプトデータや処方医との対話を活用し、施設ごとにきめ細かく対応しています。また、主要なPKU患者セグメントを対象とする知見を蓄積しながら、今後、医療従事者や患者さん向けの主要プログラムを展開していきます。実臨床での経験を患者さん同士が自発的に共有することの価値を認識し、複数のチャネルを通じて前向きな体験を共有するSEPHIENCEのアンバサダーを特定・起用する新たなプログラムを含め、そのための枠組みを構築しました。当初は米国に重点を置き、適用可能な地域ではこの取り組みを世界各地に広げていく予定です。