디날리 테라퓨틱스 Leerink Global Healthcare Conference 2026
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- Denali Therapeutics는 뇌 전달 기술을 활용한 혁신적인 치료제를 개발 중이며, 특히 Hunter 증후군 치료제 TV Alpha에 대한 FDA 승인 결정을 앞두고 있다.
- Hunter 증후군 환자 47명을 대상으로 한 데이터에서 4년 이상 치료한 결과 매출총이익과 영업이익 측면에서 긍정적인 바이오마커 정상화가 확인되었다.
- Sanfilippo 126 프로그램도 강력한 바이오마커 감소 효과를 보이며, 9월에 가속 승인 신청을 위한 데이터 컷을 계획 중이다.
- Pompe 프로그램은 근육 및 뇌에 대한 전달 능력을 개선하여 임상 시험을 준비 중이며, 알츠하이머 관련 MAPT 및 A-beta 프로그램도 임상 진입을 앞두고 있다.
- 상업화 준비가 완료되어 있으며, 기존 표준 치료제인 Elaprase에서 TV로의 전환 전략을 추진 중이다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
네, 모두 참석해 주셔서 감사합니다. 저는 리어링크 파트너스의 바이오파마 애널리스트 중 한 명인 마크 굿맨입니다. 데날리 테라퓨틱스를 모시게 되어 영광입니다. 저희와 함께한 분은 라이언 왓츠 CEO와 최고 상업 책임자인 케이티 팽입니다. 제가 농담을 좀 했지만, 저희 모두가 진지하게 생각하는 부분입니다. 우리는 그녀가 매우 조만간 승인된 약물로 매우 바쁘게 지내길 바랍니다.
맞습니다. 아마도 바로 그 부분부터 시작해서 상황을 좀 알려주시면 좋겠습니다.
어디서부터 시작해야 할지 모르겠네요, 라이언. 이리저리 오가는 상황과 지금 현재 위치가 어디인지 말씀해 주세요.
초대해 주셔서 감사합니다. 마이애미에 와서 정말 기쁩니다. 데날리에게는 매우 흥미로운 시기입니다. 4월 5일에 PDUFA 날짜가 다가오고 있습니다. 분명히, 10년 넘게 회사를 설립한 이래로 기대해 온 순간이며, 이 혁신적인 기술, 즉 트랜스페린 수용체 기반 기술인 트랜스포트 바이클을 사용해 뇌에 약물을 전달하는 목표를 가지고 있습니다. 질문하신 것은 헌터 증후군을 위한 저희 주력 프로그램인 티비데노푸스 알파에 관한 것입니다. 티비에 관한 약간의 배경 설명을 드리자면, 저희는 2020년에 티비 개발을 시작했고, 처음 5명의 환자 데이터 중 4명이 4회 투여 후에 헤파란 설페이트가 정상화된 것을 확인했습니다.
이는 해당 분야에서 전례 없는 일이었고, 헤파란 설페이트는 효소의 바이오마커이며, 뇌에서는 뇌척수액을 통해 대리 측정하고 있습니다. 당시 그 데이터는 2020년에 저희 플랫폼이 효과가 있음을 보여주었고, 이제 질문은 어떻게 이 플랫폼을 확장하고 동시에 헌터 프로그램을 어떤 형태로든 승인까지 가속화할 수 있느냐입니다. 많은 분들이 이해하시겠지만, 단일 효소 질환에서 FDA가 단순성에 대한 가이던스를 준 상황에서, 임상적 이익을 예측할 가능성이 있는 바이오마커를 대리 평가 지표로 상상하는 긴 여정이었습니다.
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어닝콜 참가자
이 어닝콜에는 3명이 참여했지만, 지금 보이는 건 1명뿐입니다.
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