오라 바이오사이언시스 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

대단히 감사합니다, 션. 이 자리에 함께하게 되어 기쁩니다.

물론입니다. 제가 회사에 합류한 지 4개월이 되었는데, 합류를 결정하면서 가장 기대했던 점은 아우라가 제가 지금까지 본 어떤 기회보다 임상적·규제적 측면에서 위험이 충분히 낮아진 후기 임상 단계의 기회를 제공한다는 것이었습니다. 초기 맥락막 흑색종을 대상으로 한 당사의 시험약 벨사르의 2상 데이터는 표본 수가 적은 편이기는 하지만, 효과의 규모와 피험자 전반에서 나타난 결과의 일관성은 의심의 여지가 없다고 생각합니다. 저는 이 점에 큰 관심을 가졌지만, 이 기회에 대해 정말 기대하게 된 이유는 초기 맥락막 흑색종 분야에 진정한 미충족 수요가 존재하고, 이를 통해 당사가 아직 개척되지 않은 상업적 기회를 확보할 수 있기 때문이었습니다. 이 부분은 이야기를 진행하면서 더 자세히 말씀드리겠습니다. 하지만 이는 임상적 위험이 낮아졌다는 점뿐만 아니라, 특별한 제품을 중심으로 정말 중요한 회사를 세울 수 있는 기회이기도 했습니다.

앞서 말씀드린 것처럼 제가 회사에 합류했을 당시, 당사는 초기 맥락막 흑색종 환자 치료를 위한 컴패스 3상 허가 등록 임상시험의 환자 등록을 막 마무리하고 있었습니다. 잠재적인 유효성과 영향력에 대한 근거는 정말 압도적이었고 매우 고무적이었습니다. 다만 저는 세계 최고가 될 수 있는 한 가지를 선택하고 거기에 전력을 다해야 한다고 생각합니다.

제 관점에서는 환자들의 삶에 실질적인 영향을 미치고, 안과 종양학에만 집중하는 가치 있는 사업을 구축할 수 있는 기회가 있습니다. 이전에 방광암을 대상으로 한 2상 연구 프로그램을 진행하고 있었습니다. 저희는 해당 연구를 완료하겠다고 커뮤니티에 약속했습니다. 등록된 참가자들은 12개월까지 추적 관찰하되, 앞으로는 회사의 자원과 관심을 안과 종양학에 집중할 예정입니다.

네. 현재 이 분야에서 일어나고 있는 일 중 하나는 불확정 병변과 소형 맥락막 흑색종 사이의 구분이 사실상 사라지고 있으며, 이 환자군이 보다 포괄적으로 초기 맥락막 흑색종으로 정의되고 있다는 것입니다. 그 이유는 지금까지 이 환자들에게 가능한 치료 선택지가 매우 암담했기 때문입니다. 이런 진단을 받으면 눈 안에서 흑색종이 자라고 있는 상황에서, 정말 좋지 않은 선택지 두 가지를 마주하게 됩니다. 첫 번째는 아무것도 하지 않고 그대로 두어 계속 자라게 하는 것입니다. 또는 치료할 수도 있지만, 판 방사선 치료를 받게 되면 대부분의 환자는 사실상 돌이킬 수 없는 실명의 경로에 들어서게 됩니다. 따라서 불확정 병변과 소형 맥락막 흑색종의 구분은 사실상 치료할 것인지 여부에 기반한 것이었습니다.

치료하지 않기로 했다면, 흑색종이라고 진단하고 아무것도 하지 않을 수는 없습니다. 그 경우에는 불확정 병변이라고 부릅니다. 치료하기로 했다면, 불확정 병변이라는 이유로 환자를 실명하게 할 수는 없습니다.

그렇다면 흑색종이라고 부르는 것입니다.

따라서 벨사르가 의미하는 것은 완전히 새로운 치료 패러다임입니다. 2상 데이터에서 확인한 것은 우수한 종양 조절 효과였습니다. 환자의 80%에서 종양 성장이 중단되었는데, 이는 이 질환에서 기능적 완치로 간주되며 현재 진행 중인 연구의 주요 유효성 평가변수입니다. 하지만 그에 못지않게 중요한 점은 환자의 90%에서 시력이 보존되었다는 것입니다. 이제 시력을 잃지 않고 종양을 치료할 수 있는 기회가 생긴 것입니다. 바로 이것이 현재 환자들에게 매우 암담한 진단인 이 질환의 상황을 바꿀 수 있는 저희의 기회입니다.

네. 컴패스는 초기 맥락막 흑색종 환자를 대상으로 FDA와 특별 프로토콜 평가 합의하에 진행 중인 무작위 배정 3상 허가 임상시험입니다. 맥락막 흑색종의 크기에 대한 기준이 있으며, 중요한 점은 뒤에서 말씀드릴 이유로 임상시험에 참여하는 환자들에게 종양이 실제로 성장했다는 기록이 있어야 한다는 것입니다. 즉, 종양이 성장하고 있어야 합니다. 이 임상시험은 세 개의 시험군으로 구성되어 있습니다. 첫 번째는 치료군으로, 벨사르를 80마이크로그램 용량으로 투여합니다. 또한 80마이크로그램 투여군과 가짜 시술군을 1 대 1로 무작위 배정하는 가짜 시술군도 있습니다. 그리고 치료군을 연구자들이 알 수 없도록 하기 위해 FDA와 협의하여 설계한 40마이크로그램 용량군도 있습니다.