리듬 파마슈티컬스 TD Cowen 46th Annual Health Care Conference

물론입니다. 필, 초대해 주셔서 감사합니다. 이렇게 뵙게 되어 기쁩니다. 리듬을 소개할 때 저희는 현재 멜라노코르틴-4 경로를 중심으로 구축된 회사라고 말씀드립니다. 현재 승인된 저희 약물인 세트멜라노타이드(IMCIVREE)는 알파 멜라노사이트 자극 호르몬의 유사체로, 이 멜라노코르틴-4 경로의 신호 전달이 손상된 환자들에게 결핍되어 있는 호르몬입니다. 저희는 세 가지 핵심 축을 가지고 생각합니다. 첫 번째는 신호 전달 장애를 일으키는 유전적 원인으로, 여러 유전자가 있습니다. 곧 M&A 임상시험이 예정되어 있습니다. 그것이 연구의 시작입니다.

우리는 2상 DAYBREAK 연구를 진행했으며, 약 30개의 유전자를 살펴보면서 경로에 영향을 미칠 수 있는 다른 유전자들을 파악하려고 했습니다. 여러 유전자가 존재한다고 보고 있으며, 앞으로의 연구에 포함될 것입니다. 두 번째 축은 해부학적 시상하부 기능 장애, 특히 뒤늦게 발생하는 시상하부 비만을 중심으로 합니다. 해당 적응증의 PDUFA 일자는 3월 20일입니다. 이 적응증은 이전에 승인된 유전적 적응증인 바르데트-비들 증후군보다 훨씬 큰 규모입니다. 미국 내 약 10,000명의 환자가 있으며 유럽에서도 유사하고 일본에서는 더 많은 유병 인구가 있습니다.

시상하부의 해부학적 손상에는 종양 환자를 위한 수술과 같은 직접적인 손상이 포함되며, 염증이나 바이러스 감염, 만성 염증성 질환, 외상, 두부 외상 등도 포함될 수 있습니다. 이러한 경우는 덜 알려져 있지만 존재하며, 이것이 성장할 수 있는 또 다른 기회라고 생각합니다. 그 범주에는 시상하부가 제대로 발달하지 않는 선천성 결핍증도 포함되며, 그 결과 이 경로를 통한 신호 전달이 결여되어 있습니다. 그것이 우리 회사의 중간 축입니다. 세 번째 축은 프라더윌리 증후군입니다. 분명히 매우 잘 정의된 질환으로 엄청난 미충족 의료 수요가 있습니다. 첫 번째 약물이 최근 승인되었고, 이제 약물 승인 경로가 마련되었다는 점에서 많은 낙관론이 있습니다.