재규어 헬스 Investor update

아, 감사합니다, 폴. 안녕하세요, 오늘 저희 투자자 웨비나에 참석해 주셔서 감사합니다. 들으셨듯이 제 이름은 리사 콘테입니다. 저는 Jaguar Health와 저희 전액 출자 자회사인 Napo Pharmaceuticals의 창립자이자 사장 겸 CEO입니다. 또한 이탈리아 자회사인 Napo Therapeutics의 이사회 의장도 맡고 있습니다. 평소처럼 회사에 대해 말씀드릴 때 Jaguar와 Napo라는 명칭을 혼용할 수 있습니다. 제가 말씀을 마친 후, 저희 CFO인 캐롤 리작이 2026년 2분기 재무 하이라이트를 요약해 드릴 예정입니다. 오늘 웨비나의 주제는 변화, 단기 촉매제, 그리고 날카로운 전략적 집중입니다.

이 회사를 오래 지켜봐 주신 많은 분들이 기억하시겠지만, 2026년 1월에 저희는 변혁적인 거래를 완료했습니다. 바로 HIV, AIDS 및 설사로 고통받는 성인을 위한 FDA 승인 크로펠머 정제 제형인 Mytesi의 미국 상업용 아웃라이선스 계약을 Future Pak과 체결한 것입니다. 항암화학요법으로 인한 설사를 겪는 개를 위한 조건부 승인된 크로펠머 제형인 Canalevia-CA1이라는 브랜드명도 포함됩니다. 저희가 Mytesi를 Future Pak에 아웃라이선스하기로 한 전략적 결정의 첫 번째 이유는, 그들이 최근 HIV에 집중하는 상업 회사인 Theratechnologies를 인수했으며, 이 회사는 미국 내에서 Jaguar보다 4배 이상 큰 상업 역량을 보유하고 있고, 두 가지 다른 HIV 관련 제품도 보유하고 있기 때문입니다. 두 번째 이유는, 저희가 개발에 집중하는 혁신적인 독자적 분말 구강 용액 제형 크로펠머의 중추 단계 프로그램을 지원하기 위해 의미 있는 희석 없는 자금을 유치하는 전략적 계획을 실현하기 위함입니다.

크로펠머의 또 다른 제품입니다. 같은 활성 성분이지만 다른 제품이며, 희귀 장기능 부전 적응증을 위한 다른 제형입니다. 희귀 질환이라는 의미는 미국과 유럽에서 장기능 부전 적응증에 대해 희귀의약품 지정을 받았다는 뜻입니다. 저희는 이제 완전히 희귀 질환 소화기(GI) 회사가 되었으며, 인간 대상 개발 노력의 100%를 희귀 질환 프로그램에 날카롭고 전략적으로 집중하고 있습니다. 저희의 궁극적인 전략은 이 프로그램에 대해 개발 및 상업화 파트너를 찾는 것을 계속 포함하고 있습니다. 이를 감안하면, Future Pak에 대한 아웃라이선스 계약은 주로 미국 HIV 시장을 대상으로 한 1,800만 달러의 선불금이었습니다. 이 시장은 연간 최대 시장 기회가 약 5,000만 달러에서 7,000만 달러 정도로 추산됩니다. 장기능 부전은 제3자가 평가한 연간 최대 시장 기회가 약 80억 달러에 달합니다. 최근 관심을 끄는 두 건의 제3자 거래에 대해 잠시 언급하겠습니다.

2026년 6월, 일라이 릴리는 한미약품의 2상 GLP-2 길항제를 라이선스했습니다. GLP-1이 아니라, 체중 감량 관련 제품도 아닙니다. GLP-2는 장기능 부전, 단장 증후군 치료용입니다. 사실, 단장 증후군이라는 희귀 질환을 대상으로 한 이 계약은 선불 7,500만 달러와 최대 11억 8,500만 달러의 마일스톤 및 로열티를 포함해 최대 12억 6천만 달러 규모입니다. 2026년 8월, 불과 일주일 전 Jazz Pharmaceuticals가 Actio Biosciences를 8억 2천만 달러 선불금과 최대 5억 달러 마일스톤으로 인수하기로 합의했습니다. 이는 개념 증명 임상 단계인 KCNT1 억제제를 중심으로 한 13억 2천만 달러 규모의 거래로, 초희귀 유전성 간질 치료제입니다. 이는 저희가 장기능 부전 분야에서 진행 중인 프로그램과 매우 유사합니다.

저희는 현재 개념 증명이 저희가 보유한 것보다 초기 단계인 유사한 거래들을 바탕으로, 수십억 달러 규모의 글로벌 시장이 예상되는 희귀 질환 적응증에 대한 잠재적 파트너를 찾는 데 집중하고 있습니다. 저희 장기능 부전 개발 프로그램의 단기 가치 동인은 주요 적응증인 소아 미세융모 포함 질환입니다. 이를 MVID라고 부르겠습니다. 초희귀 질환입니다. 초희귀 질환으로 승인된 치료제가 없으며 치명적인 자연 경과를 보입니다. 저희는 2026년 말까지 잠재적 임상 패키지를 완성하기 위한 임상 경로를 진행 중이며, 이는 불과 몇 달 남은 시점이며, 2027년 중반에 NDA 제출을 목표로 하고 있습니다.

장기능 부전과 함께하는 단장 증후군(SBS-IF)은 동일한 투여 형태와 생리학적 기전을 사용하는 더 큰 후속 적응증입니다. 그럼에도 불구하고 희귀 난치성 적응증입니다. 저희 장기능 부전 프로그램은 환자들의 이 심각한 미충족 의료 수요를 해결하는 측면에서 전 세계적으로 블록버스터 시장 기회를 나타내며, 이로 인한 이환율, 사망률 및 의료 시스템 비용에 미치는 유익한 영향 측면에서도 블록버스터입니다. 물론 주주를 포함한 모든 이해관계자에게 재무적 수익 기회를 제공합니다. 이러한 수익 기회는 잠재적 기업 파트너에게 특히 중요합니다. 앞서 언급했듯이, 장기능 부전이 동반된 단장 증후군의 글로벌 시장은 제3자 시장 조사에 따르면 2033년 약 80억 달러에 이를 것으로 예상됩니다.

또 다른 제3자 시장 조사에 따르면, 초희귀 적응증인 MVID의 글로벌 시장 가치는 2033년에 10억 달러를 초과할 것으로 추정되며, 현재 치료제는 없고 크로펠레머를 제외하고 임상 개발 중인 약물도 없습니다. 잠시 시간을 내어 장기능 부전이 환자와 이들의 돌봄 커뮤니티, 즉 의료 전문가, 가족 구성원 및 기타 관계자들에게 미치는 치명적인 영향을 설명드리고자 합니다. 장기능 부전은 환자가 생명을 유지하기 위해 정맥 주사를 통해 체액, 전해질, 영양분을 공급받아야 하는 쇠약한 상태입니다. 생명 유지에 필요한 영양분을 정맥으로 투여하는 것을 총비경구영양(TPN)이라 하며, 보조 정맥 주사액과 함께 사용되고, 전체 TPN과 체액을 포함한 것을 비경구영양(PN) 또는 정맥 영양 지원이라고 합니다. 생명 유지에 필요한 영양분을 위한 정맥 지원입니다.

많은 장기능 부전 환자들은 주 7일, 때로는 하루 20시간 이상 정맥 영양 지원을 받아야 합니다. 분명히 이는 환자와 의료진, 삶의 질에 있어 치명적인 상황입니다. 이는 지지적이고 완화적이며 생명 유지에 필수적이지만, 간과 신장 독성, 인지 기능 저하, 성장 및 생존에 부정적 영향을 미치는 심각한 합병증과도 관련이 있습니다. 비용도 상당합니다. 미국에서는 환자 1인당 연간 약 50만 달러로 추정되며, 불가피한 합병증으로 인한 의료 시스템 비용도 막대합니다. 매일 정맥 영양을 받는 상황을 상상해 보십시오. 감염 합병증과 생명 유지에 필요한 영양 균형을 맞추는 비용은 환자 1인당 연간 100만 달러를 초과할 수 있습니다. 또한, 사망 위험도 존재합니다. MVID는 선천성 질환입니다.

환자는 태어날 때부터 심한 설사를 하며 생명 유지에 필요한 영양분을 흡수하지 못합니다. 대부분의 경우, 이러한 환자들은 즉시 사망합니다. 만약 환자가 즉시 진단되지 않는다면, 바로 그런 일이 발생합니다. 환자가 진단을 받으면, 평생 동안 주 7일, 하루 20시간씩 비경구 영양(Parenteral support)을 받아야 합니다. 이 환자들에게 보조 치료를 제공할 때 우리가 목표로 하는 핵심은 비경구 영양을 받는 시간을 줄이는 것입니다. 비경구 영양 시간을 줄이는 것은 이 환자들의 심각한 독성과 동반 질환에 큰 영향을 미쳐 수명을 연장할 수 있습니다. 비경구 영양은 생명을 유지시키지만, 그와 관련된 독성 때문에 오히려 수명을 단축시키기도 합니다. 임상 개발의 목표는 비경구 영양을 10%에서 15%까지 줄일 가능성을 찾는 것입니다.

이는 삶의 질 측면에서 환자가 대부분의 비경구 영양을 수면 중인 밤 시간에 받을 수 있게 하여, 깨어 있는 동안 학교에 다닐 수 있는 능력을 보존하고, 일상 생활 활동을 하면서 IV에 연결될 필요가 없도록 합니다. 그 10%에서 15%라는 수치를 기억해 주십시오. 지난 6월, 우리는 제58회 유럽 소아 위장병학, 간장학 및 영양학회(ESPGHAN)에서 획기적인 결과를 발표했습니다. 이 학회는 프랑스 릴에서 열렸습니다. 우리는 ESPGHAN에서 장 기능 부전을 위한 액상 경구 크로펠러 제형의 결과를 발표했습니다.

이 결과는 PS(비경구 영양)에서 상당한 감소를 보여주었으며, 특히 성장 중인 소아 장 기능 부전 환자에서 체중에 맞춰 정상화된 수치로 1년 이상 경구 투여 후 임상적 또는 실험실 이상이 전혀 없었습니다. 기본적으로 안전성이 매우 우수했습니다. 한 MVID 환자의 경우, 체중에 맞춰 정상화된 주간 비경구 영양 요구량이 최대 48%까지 감소했습니다. 제가 언급한 10%에서 15%를 기억해 주십시오. 크로펠러 치료를 12개월 이상 받은 후 최대 48%까지 감소한 것입니다. 두 명의 SBS-IF 환자에서는 체중에 맞춰 정상화된 비경구 영양 요구량이 1년 이상 치료 후 최대 40%까지 감소했습니다. 이는 매우 놀라운 결과입니다. 이것이 임상적으로 얼마나 중요한지 표현하기 어렵습니다. 앞서 말씀드렸듯이, 10% 감소만으로도 임상적으로 의미 있다고 여겨졌을 것입니다.