비라이트 바이오 Goldman Sachs 47th Annual Global Healthcare Conference 2026
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- Belite Bio는 Stargardt disease와 geographic atrophy(GA)를 포함한 망막 질환에 대한 혁신적인 치료제를 개발하는 임상 단계의 바이오제약 회사입니다.
- 주요 파이프라인인 tinlarebant(LBS-008)은 새로운 경구용 RBP4 길항제로, 현재 rolling NDA 제출을 시작했습니다.
- Tinlarebant는 비타민 A를 광수용체에서 선택적으로 감소시켜 독성 물질 형성을 줄이고, Stargardt 및 GA 질환의 진행을 늦추는 작용 기전을 가지고 있습니다.
- DRAGON 임상시험에서 tinlarebant 5mg 투여군은 위약군 대비 병변 성장률이 유의미하게 감소했으며, 안전성 프로파일도 우수했습니다.
- 경쟁이 거의 없는 희귀 질환 시장에서 tinlarebant는 강력한 치료 효과와 안전성으로 FDA 승인 가능성이 높으며, 일본 시장 진입을 위한 DRAGON II 시험도 진행 중입니다.
- 상업화 준비도 진행 중이며, 미국 내 Stargardt 환자 규모는 약 4만 9천에서 5만 7천명으로 추산됩니다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
벨라이트 바이오는 스타가르트병과 지리적 위축을 포함한 망막 질환에 대한 새로운 치료제를 개발하는 데 주력하는 임상 단계의 바이오제약 회사입니다. 회사의 주요 자산은 tinlarebant, LBS-008으로, 이는 새로운 경구용 RBP4 길항제로 현재 순차적 신약 승인 신청(NDA) 절차를 진행 중입니다. 두 분 모두 참석해 주셔서 감사합니다.
감사합니다. 초대해 주셔서 감사합니다.
좋습니다. 우선, 작용 기전과 왜 RBP4를 표적으로 하는 것이 스타가르트병과 지리적 위축 모두에 적합한 접근법인지 설명해 주시겠습니까?
기꺼이 설명드리겠습니다. 두 질환은 표현형상 매우 유사합니다. 다만 스타가르트병은 매우 이른 시기에 시작됩니다. 이는 소아 또는 청소년 환자의 질환입니다. 반면 나이 관련 황반변성, 즉 이름에서 알 수 있듯이, 노인성 질환입니다. 두 질환 모두 황반에 영향을 미칩니다. 두 질환에서 임상적으로 관찰되는 것은 세포독성 비스레티노이드의 침착이 질환 진행에 영향을 미친다는 점입니다. 이는 일반적인 망막 클리닉에서 표준 진료 영상법인 안저 자가형광 촬영을 통해 임상적으로 확인할 수 있습니다. 망막 아래에서 이러한 화합물이 빛나는 것을 볼 수 있습니다. 이들이 질환의 주요 원인입니다.
2007년 프랭크 홀츠와 함께한 지리적 위축 연구에서, 당시 최대 규모의 자연사 연구에서 병변 주변에 자가형광이 증가하면 이것이 질환 진행의 주요 원인임을 확인했습니다. 스타가르트병에 대해서는 매우 정확한 질환 이해를 가지고 있습니다. 이 질환은 단일 유전자 질환이며 유전됩니다. ABCA4라는 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. 이는 ABC 수송체의 A4 하위 가족에 속합니다. ABCA4는 소위 시각 주기에서 중요한 역할을 합니다. 시각 주기란 무엇인가요? 아주 간단히 말씀드리자면, 간단히 하려고 하지만 복잡합니다. 시각 주기는 매우 잘 이해되어 있습니다. 시각 주기는 광색소의 재생 과정입니다. 빛을 본다거나 빛을 감지하면, 우리의 광색소가 그것을 감지할 수 있습니다.
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