그레이스 테라퓨틱스 TD Cowen 46th Annual Health Care Conference

감사합니다, 스테이시. 오늘 저희를 초대해 주셔서 감사합니다. 먼저 aSAH에 대해 말씀드리겠습니다. 이 질환은 급성 중환자 질환입니다. 갑자기 환자에게 발생하며, 불행히도 사망률과 이환율이 높습니다. 환자의 3분의 1은 결국 생존하지 못하고, 3분의 1은 장기적인 후유증을 겪게 됩니다. 보통 뇌 깊숙이 뇌동맥류가 생기나 환자는 인지하지 못하고, 갑자기 파열되어 생명을 위협하는 상태가 됩니다. 이상적으로는 환자가 학술 의료센터나 포괄적 뇌졸중 센터로 이송되어 CT 혈관조영술로 확인한 후, 신경외과 의사가 출혈 부위를 물리적으로 봉합하게 됩니다. 환자에게는 니모디핀이라는 칼슘 채널 차단제가 처방됩니다. 이는 aSAH의 치료 결과를 개선하는 유일하게 FDA 승인된 약물입니다.

니모디핀 치료는 최대 21일 동안 매 4시간마다 투여해야 하는 높은 투약 부담이 있습니다. 미국에서는 캡슐이나 액상 형태의 경구용 제제로만 제공되며, 둘 다 임상상 단점이 있습니다. 여기에서 저희 GTx-104의 혁신이 등장합니다. 바이엘은 1980년대 후반 이 약물을 시장에 출시했습니다. 당시에는 정맥 주입을 통해 투여하는 것이 가장 적절하다는 것을 알았으나, 이 분자는 매우 소수성이라 용해가 어려웠습니다. 용해를 위해 많은 에탄올을 사용한 것이 최선이었습니다. 그 제형은 미국에서는 승인되지 않았고, 미국 외 지역에서만 사용 가능합니다. 그 부작용 때문에 표준 치료로는 결코 사용하지 않았습니다.

저희 뉴저지팀이 화학적 난제를 풀고 니모디핀을 용해시켜 최초로 주입 치료가 가능한 수용성 제형을 개발하여 경구 제형과 관련된 많은 문제들을 해결했습니다.