팔벨라 테라퓨틱스 Chardan's 10th Annual Healthcare Conference

물론입니다. 고탐 님, 감사합니다. 초대해 주셔서 감사합니다. 팔벨라 테라퓨틱스는 피부 및 혈관 기형 질환을 개선하기 위한 치료제 개발에 주력하는 회사입니다. 저희는 최초의 치료제가 될 수 있는 질환에 집중하며, 승인된 치료제가 없는 중증 질환을 대상으로 합니다. 저희는 몇 년 전에 상장사로 전환했습니다. 당시에는 주력 제품인 큐토린 라파마이신을 미세낭성 림프관 기형이라는 한 가지 질환에 대해 개발하고 있었습니다. 현재는 네 가지 질환을 대상으로 하고 있습니다. 상장 이후 미세낭성 림프관 기형에 대한 임상 3상 데이터와 피부 정맥 기형에 대한 임상 2상 데이터를 발표했습니다.

주력 제품인 큐토린 라파마이신의 세 번째 적응증인 임상적으로 유의한 혈관각화종을 대상으로 임상 2상 시험을 시작했습니다. 또한 두 번째 프로그램인 큐토린 피타바스타틴을 발표했으며, 이번 분기 후반에 임상 2상 시험을 시작할 계획입니다. 지난 몇 년간 이 모든 개발을 진전시켜 왔습니다. 올해 초 2억 3,000만 달러를 성공적으로 조달했습니다. 따라서 이 자금으로 해당 프로젝트들을 향후 몇 년간의 개발 단계까지 진행할 수 있습니다. 현재 상황은 이렇습니다. 앞으로는 NDA를 제출한 당사의 주력 제품을 상업화할 계획입니다. FDA로부터는 조만간 답변을 받을 것으로 예상합니다. 8월 말에 순차 제출을 시작했으며, 10월 말까지 PDUFA 심사 기한이 언제로 정해질지 알 수 있을 것으로 예상합니다.

네. 내년 상반기 중으로 예상하며, 아마 4월 말쯤이 될 것 같습니다. 이후 상업화 단계로 전환할 예정입니다.

물론입니다. 미세낭성 림프관 기형은 심각하고 희귀하며 만성적이고 쇠약하게 만드는 진행성 질환입니다.

맞습니다. 유전자 돌연변이로 인해 발생합니다.

선천적으로 나타나며, PI3K 돌연변이로 인해 림프 세포의 mTOR가 과도하게 활성화됩니다. 그 결과 림프계 조직이 점차 피부 밖으로 자라나 돌출됩니다. 미세낭성 림프관 기형의 가장 심각한 증상은 림프액이 피부 밖으로 새어 나오는 림프액 누출인 경우가 많습니다. 이로 인해 피부 장벽이 손상되고 외부 환경에 노출되는 개방성 상처가 생기며, 피부 표면과 더 깊은 조직에 심각한 감염이 발생할 수 있습니다. 미국 내 환자는 3만 명이 넘는 것으로 추산되며, 여러 보험 청구 데이터 분석을 통해 이를 확인했습니다. 현재 치료 효과는 매우 제한적입니다. 수술이나 경화요법 등은 효과가 일시적이거나 효과가 없으며, 때로는 라파마이신을 경구 또는 국소 투여하는 허가 외 사용이 이뤄지기도 합니다.

네. 저희는 세계적인 수준이라고 생각하는 팀을 구축하며 상업화를 준비하고 있습니다.

약 18개월 전 최고상업책임자 애슐리 클라인을 영입하며 시작했습니다. 그녀는 이전에 돔페에서 근무하며 옥서베이트의 출시를 이끌었습니다.

그 제품을 매우 성공적으로 빠르게 연매출 5억 달러 이상으로 성장시켰습니다. 그녀는 핵심 참모진을 구성했습니다. 켄트 테일러를 영입해 영업을 총괄하도록 했습니다. 켄트는 이전에 인사이트에서 근무했고, 가장 최근에는 아큐티스에 있었습니다. 젠 J. 맥도너를 영입해 시장 접근을 총괄하도록 했습니다. 그녀는 가장 최근에 크리스털 바이오텍에서 근무하며 시장 접근 측면에서 바이주벡의 출시를 이끌었습니다.

네. 이 두 분에 더해 비말 파텔과 마케팅을 담당하는 피터 핀레이슨, 그리고 메디컬 어페어즈 책임자까지 합류해 현재 상업화팀을 꾸렸습니다. 이들은 질환 교육과 인식 제고에 주력하고 있으며, 궁극적으로 처방 기반이 될 핵심 관계자들을 만나고 있습니다.

현재 이러한 질환 교육을 통해 시장을 다지고 있습니다. 궁극적인 시장 규모와 관련해서는 지금까지 보험자 커뮤니티와 좋은 논의를 이어왔습니다. 이 약의 가격은 환자 1인당 연간 10만~20만 달러로 책정할 것으로 예상합니다. 이를 기준으로 하면 총잠재시장 규모는 수십억 달러에 달합니다. 저희는 이 제품이 최소 10억 달러의 최대 매출을 올릴 수 있을 것으로 보고 있다고 말씀드린 바 있습니다.