미럼 파마슈티컬스 Citigroup’s Biopharma Back to School Summit 2026

네, 초대해 주셔서 감사합니다. 먼저, 저희가 미래 예측성 발언을 한다는 점을 말씀드리며, 보다 완전한 위험 요소 공개는 SEC 제출 서류를 참고해 주시기 바랍니다. 미럼의 올해 이벤트 일정에 대해 간단히 소개하겠습니다. 저희는 상업 단계에 있는 희귀질환 전문 회사로, 보통 간과되는 희귀질환 치료제를 개발하는 프로그램과 결과들을 연결해 나가고 있습니다. 전체 전략은 대형 제약사가 관심을 두지 않는 중소형 치료제를 찾아 실제 희귀질환 문제를 해결하는 것입니다. 실제로 승인된 치료제가 있는 희귀질환은 전체의 5%에 불과하다는 점을 인지하고 있습니다. 저희에게는 그런 치료제를 찾아 미럼에 모아 발전시킬 수 있는 큰 기회가 있습니다.

올해도 많은 훌륭한 치료제들이 진전을 이루고 있습니다. 올해 예상 매출은 6억 8천만 달러에서 7억 달러 사이이며, 앞으로 중요한 결과 발표가 여러 건 예정되어 있습니다. 이번 달 말에는 브렐로비투그 HDV 프로그램의 3상 결과가 발표될 예정입니다. 이것이 두 건의 3상 결과 중 하나입니다. 두 번째 결과는 다음 분기에 발표됩니다. AZURE-1과 AZURE-4가 바로 그 두 연구입니다. 이 두 연구는 함께 내년 상반기에 예상되는 생물의약품 허가신청(BLA)을 구성할 것입니다. 따라서 데이터 결과를 앞두고 브렐로비투그와 HDV 환자를 위한 새로운 치료법에 대한 기대가 큽니다. 또한 이번 달 말에는 질루르지서티브와 FOP에 대한 PDUFA 일정이 있습니다. 질루르지서티브는 FOP 치료를 위한 ALK2 억제제이며, 이 제출은 올해 초 인사이트에서 인수한 제출 프로그램을 구성한 매우 인상적인 2상 데이터에 기반합니다.

우리는 이번 달 말로 예상되는 승인 시점에 인수할 예정입니다. 4분기에는 브렐로비투그 두 번째 3상 결과 외에도 LIVMARLI의 3상 결과도 있습니다. EXPAND 연구는 LIVMARLI 성장 프로필의 세 번째 축으로서 담즙 정체성 가려움증 적응증 바스켓을 살펴보며, 이 연구 결과는 4분기에 발표됩니다. 그리고 내년 1분기에는 PBC에서 볼릭시밧의 두 번째 적응증 결과도 있습니다. PSC 데이터와 FDA와의 논의에 대해 시간을 할애할 예정이지만, 해당 프로그램의 또 다른 데이터 발표가 1분기에 있을 것입니다.

네, 맞습니다. 브렐로비투그 프로그램에서 브렐로비투그는 HB 표면 항원 항체입니다. 이 공동 감염 상황에서 간단명료한 접근법으로, 헵델타가 복제와 감염에 의존하는 표면 항원을 억제하는 방식입니다. 그리고 말씀하신 대로 2상 데이터는 매우 명확하고 강력합니다. 올해 초 발표된 AZURE-1의 2b상 데이터뿐만 아니라, 이 프로그램이 시작된 블루제이 테라퓨틱스가 이전에 수행한 2a상 연구도 있습니다. 평가된 용량 전반에 걸쳐, 그리고 연구 간 일관된 효과가 나타나며, 매우 높은 바이러스 반응률을 보이고 있습니다. 대부분 환자와 코호트가 2 로그 이상 감소하는 100% 바이러스학적 반응에 도달했고, 시간이 지남에 따라 ALT 정상화 비율도 인상적입니다.

24주와 48주 등 다양한 시점에서 검토가 이루어졌지만, 3상 시점인 24주에는 100% 또는 거의 100%에 가까운 바이러스학적 반응을 얻을 수 있으며, 대부분의 환자가 ALT 정상화에 도달하거나 거의 도달한다는 점이 분명합니다.

HDV 진입을 고려할 때 저희가 중점적으로 살펴본 주요 사항 중 하나입니다. 아직도 저희가 자주 받는 질문 중 하나가 환자 발굴에 관한 논쟁이라고 생각합니다. 미럼 팀은 다른 환경에서 이 부분을 정말 잘 해냈다고 생각합니다. 지금까지 본 것과 저희가 접근하는 방식에 대해 매우 강한 확신을 가지고 있습니다. 저희가 가진 몇 가지 관찰과 추정에 따르면, 미국 내 진단받은 보험 가입 환자가 약 15,000명 정도로 보고 있습니다. 이는 일부 청구 데이터 작업을 기반으로 한 수치입니다. 이 환자들이 어디에 있는지에 대해 잠시 생각해 보는 것이 중요하다고 봅니다. KOL과의 상호작용에서 실제로는 더 적은 수치로 추정할 수 있는데, 이 환자들이 지역사회에 더 분산되어 있기 때문입니다.

특히 주요 대도시 지역에서는 간 치료에 비전통적인 1차 진료 중심이나 지역 클리닉에서 대부분의 환자를 보게 될 것입니다. 저희가 준비 중인 출시 전 작업의 상당 부분은 이미 진단받은 환자를 진료하는 의사들을 프로파일링하는 것으로, 이는 출시 시 첫 번째 기회가 될 것입니다. 두 번째는 진단율에 대한 고민입니다. 델타 간염은 매우 과소진단되고 있다고 생각하며, B형 간염 진단을 기반으로 델타 간염 반사 검사(reflex testing)를 도입하는 이야기가 있습니다. 지난 4~5년간 유럽에서 이 현상이 나타났는데, 위험군 중심의 델타 간염 검사가 제한적으로 이루어지던 것에서 벗어나,

유럽이 가이드라인과 실무를 변경해 B형 간염 양성 시 델타 간염 자동 검사를 도입하면서 진단 환자 수가 급격히 증가했습니다. 미국에서도 델타 간염 치료를 위한 새로운 약물이 이미 하나 승인되었고 추가로 더 나올 예정이기 때문에, 이러한 검사가 도입되기를 기대하고 있습니다. 궁극적으로 미국 내 델타 간염 환자가 최소 4만 명 정도 있을 것으로 보고 있으며, 그 중 대부분은 아직 진단되지 않은 상태입니다.

맞습니다. 네. 보통 B형 간염 환자의 2%에서 5% 정도가 델타 간염에 감염되어 있다고 추정됩니다.