사렙타 테라퓨틱스 Study result
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- Sarepta Therapeutics는 FSHD 및 DM1 치료를 위한 1상/2상 임상시험의 초기 데이터를 발표했다.
- SRP-1001(FSHD)과 SRP-1003(DM1)은 알파 V 베타 6 인테그린 리간드를 활용한 TRiM 플랫폼 기반 siRNA 치료제로, 근육 내 약물 농도 증가와 바이오마커 개선을 보였다.
- 양 프로그램 모두 용량 의존적 약물 노출 증가와 근육 내 높은 약물 농도를 나타냈으며, 현재까지 용량 제한 독성은 관찰되지 않았다.
- FSHD에서는 DUX4 관련 유전자 발현이 90% 이상 억제되었고, 크레아틴 키나제 수치가 33% 감소하는 등 근육 건강에 긍정적 영향을 보였다.
- DM1에서는 DMPK mRNA가 50% 이상 감소하는 초기 데이터를 보였으나, 표본 수가 적어 추가 데이터가 필요하다.
- 안전성 측면에서 중대한 이상반응은 드물었으며, 사망 사례는 DM1의 자연병리와 관련된 것으로 평가되었다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
안녕하십니까. 사렙타의 DM1 및 FSHD 대상 1/2상 임상시험 예비 데이터 발표에 오신 것을 환영합니다. 참고로, 오늘 프로그램은 녹음되고 있습니다. 이제 사렙타의 최고경영자(CEO) 더그 잉그램에게 콜을 넘기겠습니다.
말씀해 주시죠. 감사합니다, 섀넌.
여러분, 안녕하십니까. FSHD 및 DM1 프로그램의 임상 데이터 첫 발표에 함께해 주셔서 감사합니다. 잠시 후 연구개발 및 기술운영 사장인 루이즈 로디노-클라팍 박사, 최고 의무책임자(CMO)인 제임스 리처드슨 박사의 발표가 이어질 예정이며, Q&A 세션에서는 사장 겸 최고운영책임자(COO)인 이안 M. 에스테판, 그리고 무엇보다 최고과학책임자(CSO)인 레이철 포터 박사가 함께할 것입니다. 그에 앞서, 아주 짧게 몇 가지 서두 말씀을 드리겠습니다. 먼저 오늘은 미래예측진술을 하게 되므로, 향후에 대한 예측에는 위험과 불확실성이 수반된다는 점과 관련해 당사의 각종 공시 자료를 참고해 주시기 바랍니다. 사렙타는 오랫동안 듀센 근이영양증 가족들의 삶을 개선하고 연장하는 데 전념해 왔습니다.
승인된 4개 치료제와 진행 중인 연구를 바탕으로, 저희는 지금까지 축적하고 입증해 온 모든 열정과 헌신, 전문성을 가지고 그 사명을 계속해 나가겠습니다. 오늘 제시하는 결과가 향후 발표에서 추가로 확인된다면, SRP-1001과 SRP-1003는 이러한 쇠약성 질환의 치료 환경을 바꿀 잠재력을 지니고 있습니다. 저희는 이 새로운 장에 대해 큰 기대를 느끼는 동시에, 우리가 섬기는 듀센 커뮤니티에 대한 헌신도 변함없이 굳건합니다. 잘 아시다시피 DM1과 FSHD는 현재 충분한 치료제가 없는, 생명을 제한하는 근이영양증입니다. 두 질환의 공통점은 각각 단일유전자 변이로 인해 독성 변이 mRNA 또는 독성 단백질이 존재하게 되고, 이것이 전신적으로 하위 경로에 해로운 영향을 미친다는 점입니다.
이러한 맥락에서 질병변형 치료의 목표는 가능한 한 많은 변이 단백질 또는 변이 mRNA를 제거하는 것입니다. 2024년 말 애로우헤드와의 파트너십을 검토할 당시, 모든 동물모델에서 저희를 흥분시켰던 점은 TRIM 플랫폼의 독특한 접근법이 근육 내 농도를 더 높일 잠재력이 있다는 것이었습니다. 근육 프로그램에서는 근육 내 전달이 효능을 내는 데 종종 핵심적인 장애요인인데, TRIM은 차세대 siRNA의 강력한 표적 결합을 통해 이를 개선할 수 있고, 더 나은 안전성 프로파일도 제공할 수 있을 것으로 보였습니다. 이는 위험-편익 프로파일을 개선하는 것에 더해, 다른 일부 접근법에서 문제가 되었던 용량제한 독성 없이 용량을 계속 증량할 수 있게 해줄 것으로 기대했습니다.
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