리젠엑스바이오 2026 Global Healthcare Conference

네. 초대해 주셔서 감사드리고, 이 자리에 함께하게 되어 기쁩니다. 저희는 약 15년 동안 사업을 영위해 왔으며, 주로 AAV8과 AAV9를 기반 캡시드로 삼아 이를 혁신하는 작업을 진행해 왔습니다. 회사는 크게 두 가지 영역으로 나뉘어 있습니다. 하나는 망막 프로그램입니다. 여기에는 망막 분야 전문가인 스티브도 함께하고 있으니, 이 부분에 대해 설명해 드릴 수 있을 것입니다. 다른 하나는 희귀질환 프로그램으로, 주로 단기적인 기회를 보고 있는 뒤시엔 근이영양증 프로그램입니다. 이 프로그램은 몇 년 전에 시작했습니다. 그다음으로 헌터 프로그램이 있으며, 현재도 생물학적제제 허가신청을 적극적으로 준비하고 있습니다. 따라서 저희는 적응증의 범위도 넓고, AAV를 전달하는 방식도 다양합니다. 또한 수년간 AAV와 관련해 지속적으로 우려되어 온 안전한 전달 방식에 대해서도 아마 업계를 선도하고 있다고 생각합니다.

저희는 그동안 축적된 모든 기관 차원의 지식을 효과적으로 활용해 이를 실제 프로그램에 적용해 왔다고 생각합니다.

네. 저희 제품을 차별화하는 설계상의 핵심 요소는 여러 가지가 있다고 생각합니다. 첫 번째는 전장 디스트로핀에 자연적으로 존재하는 C-말단을 포함한 유전자 구성체의 핵심 설계입니다. 이 C-말단을 저희 마이크로디스트로핀에 통합했습니다. 전임상 연구 초기부터 저희는 이 물질이 다르게 작용한다는 점을 확인할 수 있었고, 단순히 근육이 힘을 발휘할 수 있도록 하는 데 그치지 않고 실제로 근육을 복구할 수 있다는 점도 확인했습니다. 이는 매우 큰 차별화 요소입니다. 제품의 순도 수준 역시 중요한 요소라고 생각합니다. 저희는 10년 넘게 AAV 제조를 진행해 왔습니다. 고용량 AAV를 풀 캡시드 비율 80%로 제조할 수 있는 회사는 아마 저희가 유일할 것이며, 이는 FDA에도 매우 매력적인 요소라고 생각합니다.

특히 뒤시엔 근이영양증과 관련해서는 스티브의 팀이 이식 분야에서 발전해 온 다른 기술들을 검토했습니다. 예를 들어, 변형된 면역억제 요법을 사용해 이 고용량 AAV를 안전하게 투여하고 환자에게 기능적 혜택을 얻을 수 있는 최선의 기회를 제공할 수 있었습니다. 프로그램 초기부터 저희의 중대한 이상반응 비율이 현재 승인된 프로그램보다 훨씬 낮다는 점을 처음부터 확인할 수 있었습니다. 이후 시간이 지나 추가적인 기능 데이터를 축적하면서, 환자들의 기저 수준 대비 효과의 크기가 매우 크다는 점도 확인하기 시작했으며, 기능 측면에서도 분명한 차별화 요소가 나타났습니다. 이와 더불어 바이오마커 수준에서도 매우 높은 마이크로디스트로핀 발현량과 세포당 매우 높은 벡터 카피 수를 확인했으며, 이는 효과가 장기적으로 지속되는 데에도 기여할 것으로 기대하고 있습니다. 저희는 지금까지 확보한 데이터를 매우 긍정적으로 평가하고 있습니다.

저희가 보기에 톱라인 데이터는 매우 설득력이 있었습니다. 저희가 데이터를 보여드린 연구자들과 환자 단체 모두가 이를 매우 지지하고 있습니다. 현재 저희의 유일한 목표는 이를 내년 BLA 제출과 잠재적인 허가로 이어가는 것입니다.

네, 물론입니다. 이 질문에는 스티브가 답변하도록 하겠습니다.

네. 저희 데이터 패키지에서 확인되는 여러 차별화 요소 중 하나라고 생각합니다. 미리 말씀드리자면, 핵심적인 부분 중 하나는 이러한 모든 안전성 측면의 이점이 최적 용량에 도달할 수 있도록 해준다는 점입니다. 저희는 이것이 안전성뿐만 아니라 유효성 측면에서도 차별화되는 데 핵심이라고 생각합니다. 실제로 의미가 있는 수준의 유효성 개선이 나타나야 상관관계를 확인할 수 있으며, 유효성 개선이 제한적이라면 상관관계를 입증하지 못할 수도 있습니다. 저희에게는 마이크로디스트로핀 발현의 일관성과, 이를 기능적 유익성의 일관성으로 이어지게 하는 것이 핵심적인 내용이었으며, 특히 가속 승인과 관련해서는 이를 실제 상관관계로 입증하는 것이 중요했습니다. 이는 항상 저희의 통계 분석 계획에 포함되어 있었고, 실제로 이를 입증했습니다.

마이크로디스트로핀과 NSAA 간의 상관관계를 분석한 결과, 통계적으로 유의하게 높은 상관관계가 나타났을 뿐만 아니라, 중요한 점은 그 상관관계가 매우 강하다는 것입니다. 상관계수를 보면 대략 90%, 즉 0.9라고 말씀드리는 것이 정확하겠습니다. 이는 이전에 관찰된 수준보다 훨씬 강한 상관관계입니다. 엘레비디스의 일부 분석 기준에서는 상관관계가 매우 낮게 나타났습니다.

피터 마크스가 이를 제시했으며, 규제 측면에서 이와 관련한 관심이 있다는 점은 보여주지만, 상관관계가 매우 약했기 때문에 설득력 있는 결과로 받아들여지지는 않았습니다. 그래서 허가사항에는 상관관계가 없다는 점이 매우 명확하게 기재되어 있습니다. 또 다른 부분은 NSAA를 분석하는 다양한 방식에서도 이러한 결과가 일관되게 나타난다는 점입니다. 주요 일차 분석인 성향점수 가중치 방법뿐만 아니라 외부 대조군 매칭이나 cTAP 접근법에서도 마찬가지입니다. 이는 저희가 올해 초 발표한 톱라인 분석 결과를 기반으로 한 것이며, 향후 연구를 진행해 중추적 연구의 전체 데이터셋을 확보하게 되면 더 큰 데이터셋으로 이러한 결과를 확인할 수 있기를 기대하고 있습니다.