프로타고니스트 테라퓨틱스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

정말 기쁩니다. 초대해 주셔서 감사합니다.

네, 아시다시피 저희는 꽤 오래 전인 2008년부터 펩타이드 치료제에 집중해 왔습니다. 오랜 기간 깊은 헌신과 노력을 통해 매우 독특한 전문성을 쌓을 수 있었습니다. 올해로 넘어오면, 그 결과로 두 가지 약물이 승인받았습니다. 첫 번째는 경구용 IL-23 억제제인 이코트로키나로, J&J와 파트너십을 맺은 최초의 약물입니다. 이 약물은 매우 좋은 성과를 내고 있습니다. 성 패트릭 데이 다음 날, 3월 중에 출시되었습니다. 최근 며칠 전에는 두 번째 약물인 MIMRYLO, 다혈구증(polycythemia vera)을 위한 헵시딘 모방제가 타케다와 협력하여 승인받았습니다. 이보다 더 좋고 명확한 결과를 기대할 수 없었습니다.

라벨이 매우 광범위하고 명확합니다. 이 약물이 정말로 뛰어난 성과를 낼 것으로 믿고 있습니다. 이 역시 최초의 약물입니다. 그 전까지는 다혈구증에 특화된 적혈구증가증 치료제가 없었으며, 이것이 바로 이 질병의 특징입니다. 이 두 약물에서 얻은 자신감을 바탕으로, 올해 2분기 말 기준으로 약 8억 5천만 달러의 현금을 보유하고 있었습니다. MIMRYLO 승인과 마일스톤 및 옵트아웃 수수료를 합하면 2억 7천 5백만 달러에 달합니다. 이로 인해 현금 보유액이 10억 달러를 넘어섰습니다.

이러한 현금 상황과 두 약물에서 보는 미래 수익 창출 가능성이 어제나 그저께 발표한 자사주 매입 발표를 하게 만든 배경입니다. 시간이 참 빠르네요. 3억 달러 정도입니다. 전체적인 생각은, 저희가 두 개의 펩타이드 약물로 스스로를 입증했고 검증했다는 점입니다. 저희는 R&D 파이프라인에 여러 프로그램을 두고 반복적인 성공을 준비하고 있습니다. R&D가 저희의 가장 중요한 1순위, 2순위, 3순위입니다. 가장 먼저 자금이 투입되는 곳이 바로 R&D입니다. 하지만 저희는 가까운 미래에 주식 발행을 통한 자금 조달이 필요하지 않은 운 좋은 상황에 있다고 믿고 있습니다. 저희는 자체적으로 R&D 자금을 조달할 수 있습니다.

자체 R&D 자금을 조달하면서도 자사주 매입을 할 수 있을 만큼 충분한 현금을 보유하게 될 것입니다. 서로 다른 두 방향에서, 전체적인 목표는 반복적인 성공을 이루고 환자에게 도움이 되는 신약을 개발하며, 동시에 주주 가치를 크게 창출하는 것입니다.

네. 계약 구조상 타케다가 상업화 전 과정을 100% 책임지고 있으며, 상업적 전망과 관련된 주요 발표자도 타케다가 될 것입니다. 지적하신 대로, 10억~20억 달러 추정치는 제약사들이 보수적으로 접근하는 경향이 있기 때문입니다. B, 2024년 미국임상종양학회(ASCO) 총회에서 발표된 뛰어난 3상 데이터 이전이었습니다. 그리고 C, 이처럼 광범위하고 명확한 적응증 라벨을 받기 전이었습니다. 그들이 이를 어떻게 관리할지는 지켜봐야 할 것입니다. 그렇긴 하지만, 이 약은 최초의 종류라는 점을 말씀드리고 싶습니다. 지금까지 적혈구증가증에 특화된 약물은 없었습니다. 따라서 현재 이용 가능한 이 새로운 치료법에 대한 인식을 높이기 위한 노력이 있을 것입니다.

초기 몇 분기 동안은 예상보다 출발이 더딜 수도 있다고 생각합니다. 하지만 초기 단계를 지나면, 라벨이 매우 뛰어나기 때문에 급격한 성장 현상을 기대할 수 있을 것입니다. 임상 시험 중 여러 이슈가 있었음에도 불구하고, 블랙박스 경고는 없습니다. 발암성 문제도 전혀 없습니다. 3상 연구에서는 오히려 위약군에서 치료군보다 암 발생 사례가 더 많았습니다. 이만큼 깨끗한 약물은 드뭅니다. 그리고 물론, 이 약은 모든 환자에게 적용됩니다.

피부 검사나 특정 선별 검사, 또는 일정 횟수 이상의 혈액 제거술이나 세포감소 치료 같은 사전 조건이 없습니다. 따라서 매우 광범위하게 활용될 수 있다고 봅니다. 필요 조건은 적혈구증가증인데, 실제 데이터를 보면 환자의 약 78%가 혈구용적률 조절에 실패하고 있습니다. 따라서 이 약은 매우 명확한 기전의 적혈구증가증 특화 약물이라고 할 수 있습니다. 마지막으로, 이 약은 라벨에 증상 개선 효과가 명시된 최초의 약물입니다. 피로 개선 효과는 이 환자들의 삶의 질에 큰 영향을 미치는 중요한 부분입니다. 이 부분에 대해서도 저희가 근거를 확보하고 있습니다.

알겠습니다. 그래서 저는 더 나은 결과를 기대할 수 없었고, 이 약물이 그럴 자격이 있다고 말씀드린 겁니다.

네, 저희가 계속 발견한 것은 장기 치료가 필요한 적응증, 비만이나 염증 및 면역학 분야든, 혹은 적혈구 증가증 같은 희귀질환이든, 환자가 질환을 유지하는 평균 기간이 약 15년 정도라는 점입니다. 이처럼 장기간 사용이 필요한 경우 경구용 알약에 대한 수요와 선호도가 높습니다. 경구용 알약을 복용하는 것은 심리적으로도 정기적으로 아픈 상태를 떠올리게 하지 않습니다. 일상생활의 일부가 되는 셈이죠. 저희 프로태고니스트는 이런 만성 적응증에 맞는 경구용 약물을 개발할 수 있는 역량을 갖추고 있습니다.