아케비아 테라퓨틱스 26년 2분기 어닝콜

발언해 주십시오. 감사합니다. 아케비아 2026년 2분기 실적 및 사업 업데이트 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다.

오늘 수요일, 8월 5일에 2026년 2분기 실적을 상세히 담은 보도자료가 배포되었으며, 해당 자료는 당사 웹사이트 투자자 섹션에서 확인하실 수 있습니다. 편의를 위해 오늘 콜 녹음도 종료 후 웹사이트에서 다시 들으실 수 있습니다. 오늘 함께한 분들은 존 버틀러 최고경영자, 스티븐 버크 최고의료책임자, 닉 그룬드 최고상업책임자, 에릭 오스트로스키 최고재무책임자 겸 최고사업책임자입니다. 이 콜에는 미래 예측성 발언이 포함되어 있음을 알려드립니다. 이 콜에서의 모든 미래 예측성 발언은 실제 결과가 기술된 내용과 크게 다를 수 있는 위험과 불확실성에 노출되어 있습니다.

이러한 위험에 관한 추가 정보는 8월 5일 발표한 실적 보도자료와 최근 SEC에 제출한 연간 및 분기 보고서의 위험요인 및 경영진 토의 및 분석 섹션에 포함되어 있습니다. 이제 존 버틀러 CEO를 소개하겠습니다.

감사합니다, 메르세데스. 그리고 오늘 오후 함께해 주신 모든 분들께 감사드립니다. 아시다시피, 저희는 환자들에게 중요한 치료적 진전과 주주들에게 가치를 제공할 두 가지 핵심 사업 분야에 집중해 왔습니다. 그 분야는 신장 질환 파이프라인의 진전과 투석 환자의 만성 신장병(CKD)으로 인한 빈혈 치료를 위한 바프세오의 표준 치료법 확립입니다. 지난번 말씀드린 이후 두 분야 모두에서 매우 중요한 진전이 있었습니다. 오늘은 연구개발부터 시작하겠습니다. 저희 파이프라인은 과소평가되어 있다고 생각하며, 특히 희귀질환 파이프라인의 임상 진전이 가치를 창출할 가장 큰 기회를 제공합니다. 이번 주 초에, AKB-097 및 ADX-097으로 알려졌던 에브리바푸스(Ebribafusp)를 IgA 신병증, 루푸스 신염, C3 사구체병증에서 평가하기 위한 2상 바스켓 임상을 시작했다고 발표했습니다.

에브리바푸스는 차세대 보체 억제제로서, 이 적응증 및 기타 희귀 신장 질환 분야에서 진정으로 차별화될 수 있다고 믿습니다. 이 초기 바스켓 연구를 넘어, ANCA 관련 혈관염에 대한 2상 연구 준비도 진행 중이며 내년에 연구를 시작할 예정입니다. 다른 희귀 신장 질환 후보물질인 프랄리시구앗(Praliciguat)은 FSGS에 대한 2상 연구에서 계속 환자를 모집하고 있습니다. 에브리바푸스와 마찬가지로, 프랄리시구앗도 여러 적응증에서 중요한 치료적 역할을 할 수 있다고 믿습니다. 다시 말씀드리지만, 프랄리시구앗의 작용 기전은 각각 큰 미충족 수요가 있는 이 희귀 질환들에서 독특한 경쟁적 위치를 차지할 수 있게 할 것입니다. 세 번째 신장 질환 임상 후보물질인 AKB-9090은 건강한 지원자를 대상으로 한 1상 연구 중이며, SAD/MAD 연구를 성공적으로 진행 중이고 내년 초에 데이터를 발표할 예정입니다.

데이터 발표 후, 내년에는 개발팀의 노력과 자금이 에브리바푸스와 프랄리시구앗에 집중될 계획이며, 이 두 후보물질에서 단기적인 가치 창출의 가장 큰 기회가 있다고 믿습니다. 저희 최고 의료 책임자인 스티븐 K. 버크 박사는 현재 전 세계 의료 전문가들이 사구체 질환 치료법을 논의하기 위해 모인 글롬콘 하와이에 참석 중입니다. 이 때문에 오늘 오후에 컨퍼런스 콜을 진행하며, 평소 아침 시간과는 다릅니다. 이제 스티브에게 에브리바푸스와 프랄리시구앗에 대해 몇 말씀 부탁드리겠습니다.

스티브? 감사합니다, 존. 저희 팀은 환자에 대한 헌신과 신장 질환 전문성을 바탕으로 2026년에 여러 프로그램을 임상 단계로 진전시켰습니다.

중간 단계 파이프라인 제품인 에브리바푸스와 프랄리시구앗은 미충족 수요가 높은 중증 질환에 대해 차별화되고 표적화된 접근법을 제공할 잠재력이 있다고 믿습니다. 존이 언급했듯이, 저희는 방금 에브리바푸스의 2상 바스켓 임상을 시작했습니다. 이 임상의 목표는 신장 사구체에서 보체 활성화가 특징인 질환, 즉 IgA 신병증, 루푸스 신염, C3 사구체병증 환자에서 에브리바푸스의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다. 이 희귀 신장 질환들은 수천 명의 환자에게 영향을 미치며, 치료법이 있긴 하지만 모두 평생 치료가 필요합니다. 현재 사용 가능한 치료법에는 혈액 내 보체 시스템을 억제하는 보체 억제제가 포함되며, 많은 경우 자주 투여해야 합니다.

중요하게도, 이들 치료제는 일반적으로 심각한 감염 위험에 대한 박스 경고가 있으며, 이러한 특성 때문에 장기 사용에 대한 우려가 있습니다. Q32 바이오가 완료한 비임상 연구에서 에브리는 보체 활성화 부위에 특이적으로 표적화되는 것으로 나타났습니다. 보체 매개 사구체 질환 환자에서 에브리는 C3d가 상당히 침착된 영향을 받은 사구체에 국한되어 작용하고, 혈액 내 보체 억제는 피할 것으로 기대합니다. 우리는 4월 R&D 데이에서 이를 강조했으며, 비임상 및 1상 연구 결과가 의학 저널에 게재될 것으로 예상합니다. R&D 발표 중 레스터 대학교 신장학 메이어 교수인 조나단 배럿 박사는 이러한 특성을 가진 보체 억제제가 장기 사용과 APRIL 및 APRIL-BAFF 억제제 같은 B세포 표적 치료제와의 병용이 가능하며, 전신 보체 억제와 관련된 위험이 없을 것이라고 믿는다고 공유했습니다.

최근 시작된 2상 BASKET 임상시험은 최대 30명의 환자를 등록할 예정이며, 주요 연구에서는 에브리를 주 1회 피하 투여하여 26주간 평가하고, 반응자에 대해서는 장기 연장 연구를 진행할 예정입니다. Q32 바이오가 건강한 지원자를 대상으로 실시한 에브리 1상 연구에서 동일 용량이 혈액 내 보체 시스템을 억제하지 않으면서 조직 특이적 보체 억제를 제공하는 데 필요한 노출 수준에 도달했습니다. 2상 연구의 1차 평가는 이상반응 발생률이며, 2차 평가는 단백뇨 및 신장 기능 변화입니다. 또한, 이 임상시험에서는 혈액과 소변에서 에브리의 약동학과 보체 바이오마커를 측정하여, 에브리가 혈액 내 보체 시스템 억제를 피하면서 신장 조직 내 보체 활성도를 감소시키는지 확인할 예정입니다.

2상 BASKET 임상시험은 공개 라벨로 진행됩니다. 초기 데이터는 2027년에 보고할 것으로 기대합니다. FSGS 환자를 대상으로 한 프로리 2상 연구는 현재 등록 활동이 진행 중입니다. FSGS는 사구체 내 국소적이고 분절적인 반흔 형성이 특징입니다. 프로리는 용해성 구아닐산 사이클레이스 효소를 자극하도록 설계된 소분자로, 신장 질환 동물 모델에서 사구체 반흔 형성을 억제하고 신장 기능을 보존하는 것으로 나타났습니다. 미국에는 현재 약 4만 명의 FSGS 진단 환자가 있습니다. 이 임상시험은 원발성 또는 유전성 FSGS 환자 최대 60명을 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 방식으로 등록할 예정입니다. 1차 평가는 기저치 대비 24주차 소변 단백질-크레아티닌 비율(UPCR) 변화입니다. 2차 평가는 단백뇨 부분 관해로, UPCR이 40% 감소하고 1.5그램/그램 미만인 경우로 정의됩니다.

Cyclerion이 실시한 당뇨병성 신장 질환 2상 연구에서 프로리는 소변 알부민 크레아티닌 비율(UACR)로 측정한 단백뇨를 빠르고 지속적으로 감소시키는 효과를 보였습니다. 이들 연구에 대한 추가 업데이트를 제공할 수 있기를 기대합니다. 이제 다시 존에게 넘기겠습니다.

감사합니다, 스티브. 이제 바프세오와 이 중요한 제품을 표준 치료로 만들기 위한 노력에 대해 말씀드리겠습니다. 이번 분기에 미국 신장 치료 기관인 US Renal Care의 제프 블록 박사가 VOICE 임상시험의 주요 평가변수에 대한 계획된 중간 분석을 완료하면서 매우 긍정적인 놀라움을 경험했습니다. 분석 결과, 통계적으로 사전에 정해진 중단 기준을 크게 초과하는 결과가 나타났습니다. 바프세오는 모든 원인 사망률과 입원을 포함한 주요 복합 평가변수에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로도 의미 있는 감소를 보였으며, 이 결과는 입원율이 10% 감소한 데서 비롯되었습니다. USRC 신장 연구팀은 독립 데이터 모니터링 위원회와 임상시험 운영 위원회의 권고에 따라 시험을 중단했습니다. 참고로 VOICE 임상시험에는 총 2,116명의 환자가 등록되었습니다.