보어 바이오파마 Stifel 2026 Virtual Immunology and Inflammation Forum

그럼, 여러분 좋은 아침입니다. 저는 스티펠의 선임 바이오테크 애널리스트 중 한 명인 스티븐 윌리입니다. 다음 세션에 보어 바이오파마를 모시게 되어 기쁘게 생각합니다. 오늘은 최고사업책임자인 달란 머리와 최고 의학책임자인 제러미 소콜로브가 함께했습니다. 오늘 함께해 주셔서 감사합니다.

감사합니다. 질의응답에 들어가기 전에 전하고 싶은 모두발언이 있으신가요?

먼저 저희를 초대해 주신 스티브에게 감사드립니다. 이 자리에 함께하게 되어 매우 기쁩니다. 저희가 현재와 같은 위치에 있다는 점에 대해서도 매우 고무되어 있습니다. 저희가 보어 2.0이라는 현재의 모습을 만들어낸 지 이제 거의 1년이 되었습니다. 최근 글로벌 3상 연구를 완료했다고 발표했으며, 제러미가 나중에 소개해 드릴 수 있는 흥미로운 데이터가 미국신경근전기진단의학회에서 공개될 예정입니다. 저희는 첫 진입 적응증에서 질환 내 최고 수준의 데이터를 확보했다고 믿고 있습니다. 첫 진입 적응증은 현재 가장 주목받고 역동적이며 빠르게 성장하는 시장 중 하나인 중증근무력증 시장입니다. 제러미는 현재 소아 환자를 대상으로 한 글로벌 연구도 순조롭게 진행하고 있습니다. 첫해에 많은 진전을 이뤘지만, 앞으로는 훨씬 더 큰 기회가 있다고 생각합니다. 논의를 기대하고 있습니다.

저도 그렇습니다. 좋습니다. 먼저 전반적으로, 특히 중증근무력증에서 텔리타시셉트의 작용기전상 차별점을 어떻게 보고 계신지 조금 말씀해 주시겠습니까? 현재 치료 환경을 보면 상류의 B세포 고갈이나 하류의 순환 면역글로불린 G를 표적으로 하는 새로운 치료제들이 있다는 점은 알고 있습니다. 텔리타시셉트는 BAFF와 APRIL을 억제함으로써 이 두 가지를 결합한 사실상 최초의 치료제입니다. 이러한 차별성이 지금까지 확인된 중국 데이터에서 어떻게 나타난다고 보시며, 점점 경쟁이 치열해지고 있는 시장에서 상업적 성공을 거둘 수 있는 입지를 어떻게 마련해 준다고 생각하십니까?

네, 스티브. 정말 좋은 질문입니다. 텔리타시셉트는 잘 알려진 대로 BAFF와 APRIL을 동시에 억제하는 약물입니다. 따라서 B세포 발달 경로와 자가항체 생성 과정에서 상류와 하류를 모두 표적하며, 초기 B세포 성숙 단계까지 폭넓게 작용합니다. 저희는 종종 다음과 같은 질문을 받습니다. "귀사의 작용기전이 FcRn과 같은 하류 기전이나 CD19와 같은 상류 기전에 비해 왜 그렇게 차별화된 효능을 보일 수 있습니까?" 그 답은 말씀하신 내용과 정확히 같은 맥락에 있으며, 저희가 생각하기에 바로 이중 기전에 있습니다. 즉, 부가적인 이점을 제공할 수 있다는 점입니다. 먼저 아세틸콜린 수용체 항체가 비교적 빠르게 감소하는 것을 확인할 수 있는데, 이러한 초기 효과는 FcRn에서 관찰되는 효과와 매우 유사하지만 동일하지는 않습니다. 그 기간 내내 저희는 상류의 B세포 레퍼토리를 지속적으로 재조정하고 있으며, 이는 두 가지 효과를 가져옵니다.

첫째, 자가반응성 B세포 풀의 재증식을 막아 자가반응성 B세포 클론과 자가항체를 생성하는 형질세포의 근원을 사실상 차단합니다. 또한 저희는 더 많은 데이터를 확인할수록, MG에서 B세포가 유발하는 병리에는 항체와 무관한 기전이 존재한다는 확신을 갖게 된다고 생각합니다. 그에 대한 근거는 CD19 표적 치료의 성공, 즉 상당한 수준의 성공에서 도출된다고 생각합니다. 유플리즈나는 매우 우수한 효능 프로파일을 보이며, FcRn 억제제 및 보체 억제제와 비교적 유사하지만, 면역글로불린 감소는 매우 제한적입니다. 총 면역글로불린 감소율은 9%에 불과합니다. 병리적 면역글로불린이 직접적으로 불균형하게 감소한다고 보기는 어렵습니다. 따라서 이러한 수준의 효능을 B세포 조절이 이끌어내는 데에는 또 다른 기전이 존재해야 합니다.

두 가지 서로 다른 기전의 곡선을 살펴보면, FcRn 억제제는 비교적 빠르게 개선된 후 추가적인 개선이 나타나지 않는 안정화 기간에 들어가는 경향이 있습니다. 또는 환자들이 주기와 주기 사이에 실제로 악화되었다가 다시 호전되는 파동 양상이 나타날 수도 있습니다. 반면 CD19를 통한 상류 B세포 고갈 기전에서는 느리지만 점진적인 개선이 나타나며, 18주에서 24주 사이뿐 아니라 24주에서 48주 사이에도 그 차이가 계속 확대되는 경향이 있습니다. 이 두 가지 양상을 살펴보고 서로 겹쳐보면, 텔리타시셉트에서 확인되는 양상이 바로 이와 같습니다. 저희는 텔리타시셉트가 FcRn 기전의 초기 추진력과 더 깊은 효과를 포착하는 동시에, BAFF 기전을 통한 상류 B세포 표적화로 B세포 반응을 지속적으로 재조정하여 그 지속성까지 확보한다고 생각합니다. 저희는 바로 이것이 부가적인 기전이라고 생각합니다.

한 연구자는 다음과 같이 표현했습니다. "저희는 MG에서 병용요법을 찾고 있으며, 텔리타시셉트가 최초의 병용요법이 될 수 있습니다." 다시 말씀드리지만 하나의 약물이지만, 이중 표적 기전을 갖고 있다는 의미입니다.

네, 스티브. 시장에서 상업적으로 어떤 입지를 차지할 수 있는지에 대한 질문에 답하자면, 저희는 이중 기전이 저희에게 다음과 같은 기회를 제공할 것이라고 생각합니다. 결국 모든 것은 데이터에 달려 있으며, 저희는 질환 내 최고 수준의 데이터로 시장에 진입할 수 있게 될 것이라고 생각합니다. 시장에 먼저 진입한 아젠엑스를 살펴보시면 될 것 같습니다. 아젠엑스는 2021년에 차별화된 프로파일을 바탕으로 시장에 진입했습니다. 효능 및 또는 안전성 측면에서 차별성을 입증할 수 있다면, 현재 아젠엑스가 시장을 주도하고 있는 것처럼 될 수 있습니다. 희귀질환 시장이기는 하지만, 일회성 유전자 치료제는 없습니다. 새롭게 출시되는 약물이 더 우수한 프로파일을 갖고 있다면, 의료진과 환자 커뮤니티는 그 새로운 치료 옵션으로 이동할 것입니다.

네. 간단한 상업적 질문을 하나만 더 드리겠습니다. 중증근무력증 병리에서 IgA 및 IgM 항체가 기여하는 바에 대해 논의한 최근 문헌이 나온 것을 알고 있습니다. 이러한 결과가 탈리에 미치는 상업적 의미는 무엇입니까? 진단 시점에 임상의들이 혈청학적 검사를 통해 이를 확인하고자 하는 것입니까, 아니면 단지 FcRn에 충분히 반응하는 환자라면 그 원인이 이것일 수 있다는 의미입니까?

네, 네. 정말 좋은 질문입니다. 현재 진단 측면에서 이용 가능한 사항에 대해서는 제러미가 말씀드리겠습니다. IgA와 IgM에 대해 예일대학교에서 발표한 이 데이터는 의료진들에게 큰 반향을 일으키고 있습니다. 환자의 약 3분의 1이 아세틸콜린을 고정하는 이러한 항체를 보유하고 있으며, 이는 FcRn 치료제에 반응하지 않는 비율이 약 3분의 1이라는 점과 상관관계가 있기 때문입니다. 이를 검사할 수 있는 상용화된 분석법은 아직 없습니다.

하지만 IgG를 표적으로 하는 동시에 IgA와 IgM도 표적으로 한다는 점에서 우리가 가진 이점은 핵심적인 경쟁우위라고 생각하며, 이는 우리가 확보한 독특한 기회를 보여줍니다. 아무리 보수적으로 보아 당사가 질환 치료 분야 최고 수준의 데이터를 제시하지 못할 것이라고 하더라도, 더 폭넓은 면역글로불린을 포괄하기 때문에 이러한 반응률이 나타난다고 생각합니다. 또한 모든 환자가 MG-ADL에서 최소 2점 이상의 반응을 보이고 있으며, 이는 시장에서 독특하고 차별화된 부분입니다. 그리고 이것이 그러한 결과를 이끌어내는 요인이라고 생각합니다. 따라서 당사의 유효성에 대한 기대치를 조금 더 보수적으로 보더라도, 이러한 IgA 및 IgM 포괄 전략은 당사를 2차 치료제로 매우 유리한 위치에 놓습니다. 중국에서 확인된 격차를 재현하지 못하더라도 말입니다.

설령 당사가 격차를 전혀 확보하지 못해 시장의 다른 치료제들과 유사한 수준에 그친다고 하더라도, 공략할 수 있는 2차 치료 시장의 기회는 30억 달러 규모입니다. 이는 이 자산의 위험이 얼마나 제거되어 있는지를 보여줍니다. 최근 유플리즈나가 출시되면서 이 기회에 대한 확신은 더욱 커졌습니다. 유플리즈나의 MG-ADL 격차가 시장에서 확인되는 수준보다 낮았기 때문입니다.

네, 그것도 낮았습니다. 그렇습니다.