디날리 테라퓨틱스 Goldman Sachs 47th Annual Global Healthcare Conference 2026
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- Denali는 혈액-뇌 장벽 기술을 약 20년간 개발해 왔으며, 최근 Hunter 증후군 치료제 AVLAYAH를 FDA 승인받아 첫 상업 출시를 성공적으로 진행했다.
- AVLAYAH는 혈액-뇌 장벽 기술을 적용한 최초의 치료제로, 경쟁이 증가하는 새로운 바이오 치료 영역을 개척하고 있다.
- 향후 12~18개월 내에 Sanfilippo 증후군 치료제의 임상 49주차 데이터를 2026년 9월에 확보하고, 2027년에 생물의약품 허가 신청(BLA)을 제출할 계획이다.
- Pompe 병 치료제 임상도 진행 중이며, 2027년에 데이터 발표를 기대하고 있다.
- 알츠하이머병 치료제 후보로는 타우 유전자를 저해하는 올리고뉴클레오타이드와 아밀로이드 플라크 제거를 목표로 하는 A-beta 항체가 있으며, 이들에 대한 초기 데이터도 12~18개월 내에 발표할 예정이다.
- Hunter 증후군 상업 출시 초기 환자 투여가 기대 이상으로 순조롭게 진행되고 있으며, 대부분 기존 치료제에서 전환한 환자들이다.
- 가격은 기존 치료제 대비 프리미엄이며, 체중 기반 모델로 책정되어 보험사로부터 가격 저항은 없었다.
- 2026년은 시장 구축의 해로, 본격적인 매출 증가는 2027년에 예상된다.
- 유럽 시장 진출은 COMPASS 임상 결과(2027년 말 예상) 이후 진행할 계획이다.
- Sanfilippo 치료제는 표준 치료제가 없어 진단 및 환자 발굴이 중요하며, 조기 진단을 위한 신생아 선별 확대가 필요하다.
- Takeda와의 전측두엽 치매 프로그램 협력은 전략적 이유로 종료되었으며, Denali가 자체적으로 프로그램을 진행 중이다.
- 알츠하이머병 관련 경쟁사 Biogen의 타우 저해제 임상 결과를 긍정적으로 평가하며, Denali의 혈액-뇌 장벽 운반체(Transport Vehicle) 기술이 더 균일한 뇌 분포를 제공해 치료 효과와 안전성을 개선할 것으로 기대한다.
- Pompe 병 치료제는 기존 치료제 대비 골격근 전달이 크게 개선되어 임상적 차별화를 기대하고 있다.
- Parkinson's 병 관련 LRRK2 저해제 임상은 주요 목표를 달성하지 못했으나, LRRK2 유전자 보유자 대상 추가 연구는 진행 중이다.
- Denali는 현재 거의 전 포트폴리오를 자체 보유하고 있으며, 적절한 시점에 파트너십 기회를 모색할 계획이다.
- 혈액-뇌 장벽 기술 분야에서 Denali의 Transport Vehicle 플랫폼은 Fc 영역에 결합 부위를 통합한 독창적 구조로, FDA 승인 및 상업적 검증을 받은 유일한 기술이다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
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좋습니다. 여러분, 안녕하세요. 함께해 주셔서 진심으로 감사드립니다. 데날리 팀이 함께해 주셔서 기쁩니다. 라이언 왓츠 CEO와 알렉산더 슈트 CFO가 함께하고 있습니다. 먼저, 최근 Hunter 증후군에 대한 AVLAYAH 승인 소식은 데날리의 첫 상업적 출시이자 트랜스포트 비히클 플랫폼에서 나온 첫 번째 제품이라는 점에서 의미가 큽니다. 이와 관련하여, 혈액-뇌 장벽 분야, 특히 귀사의 핵심 우선순위와 향후 12~18개월 동안의 촉매제 전망에 대해 설명해 주실 수 있습니까?
네, 미래에 대해 말씀드리기 전에 과거에 대해 한두 말씀 드리겠습니다. 저희는 거의 정확히 20년 동안 혈액-뇌 장벽 기술을 연구해 왔습니다. 사실, Hunter 증후군 치료제인 이두르설파제(idursulfase)가 승인된 것도 20년 전입니다. 저희에게는 이 플랫폼을 발명하며 20년 넘게 이 분야를 개척해 온 여정이었습니다. 지난 2~3개월은 저희에게 매우 특별한 시간이었습니다. 첫 번째 의약품을 출시하고, AVLAYAH로 FDA 승인을 받은 최초의 혈액-뇌 장벽 기술을 선보일 수 있어 정말 흥분되는 시기입니다. 중요한 점은 이제 이 분야가 새로운 바이오 치료제 영역으로 자리 잡으면서 경쟁이 치열해지고 있다는 것입니다. 이는 매우 긍정적인 소식입니다. 바이오텍에서는 어떤 기술이 성공하면 모두가 뛰어드는 법입니다.
저희는 트랜스페린 수용체와 트랜스포트 비히클 기술로 선두에 서게 되어 기쁩니다. 물론, 이것은 시작에 불과합니다. 앞으로 6~12개월을 보면, 상업팀의 주된 관심사인 출시 관련 모든 활동 외에도, 산필리포(Sanfilippo)를 위한 다음 효소 대체 치료제가 있습니다. 9월에 49주차 연구를 완료하고 데이터를 준비해 이상적으로는 세계 학회에서 발표한 후 2027년에 생물의약품 허가 신청(BLA)을 제출할 예정입니다. 이 제품의 흥미로운 점은 저희가 직접 상업용 제조를 진행한다는 것입니다. AVLAYAH의 경우 CDMO와 협력했지만, 이제 산필리포 제품은 직접 제조할 계획이며, 이는 많은 효소 대체 치료제의 시작이라고 생각합니다. 다음은 현재 등록 중인 폼페병(Pompe) 치료제입니다.
또한 2027년 데이터를 주시하고 있습니다. 올해 말에 저희는 프로그란린 프로그램을 효소 대체 치료제로 명확히 분류했습니다. 이는 효소 대체 치료제와 매우 유사하기 때문입니다. 해당 연구에서 가장 높은 용량인 B3 코호트의 첫 데이터를 확인할 예정입니다. 곧 있을 일입니다. 저희가 자주 받는 질문 중 하나는 왜 단순히 효소 대체 치료제 회사가 되지 않느냐는 것입니다. 기술이 효과가 있다는 것을 알고 계시니까요. 첫 출시가 있었고, 이에 대한 많은 열정과 함께 다른 프로그램들도 추진되고 있습니다. 사실 저희는 알츠하이머와 파킨슨병 같은 신경퇴행성 질환 치료를 이상적으로 목표로 회사를 설립했습니다. 앞으로 12~18개월 내에 알츠하이머병 관련 첫 두 가지 데이터 발표가 있을 예정입니다.
하나는 타우 단백질을 암호화하는 유전자를 저해하는 올리고뉴클레오타이드입니다. 다른 하나는 A-베타 항체로, 2025년 8월 "사이언스"지에 발표한 바와 같이 아밀로이드 플라크를 제거하는 메커니즘에 관한 내용이며, 보다 안전하고 이상적으로는 피하 주사 투여를 목표로 하고 있습니다. 이것들도 곧 다가올 전망입니다. 각 부분에 대해 자세히 말씀드리겠지만, 데날리에게 매우 흥미로운 시기입니다.
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