유나이티드 테라퓨틱스 Bernstein Insights: Healthcare Leaders and Disruptors – 3rd Annual Healthcare Forum

오늘 함께해 주셔서 정말 감사합니다. 저희는 지금 헬스케어 리더스 앤 디스럽터스 콘퍼런스 현장에서 매우 기쁘게 말씀드리고 있습니다. 이처럼 훌륭한 커뮤니티가 함께해 주셔서 기쁘고, 오늘은 저희가 헬스케어 업계의 리더이자 혁신자라고 말씀드릴 수 있는 분들의 이야기를 들어보는 자리입니다. 이어서 유나이티드 테라퓨틱스의 다음 발표를 들어보겠습니다. 창립자이자 최고경영자인 마틴 로스블랫 박사와 최고재무책임자인 제임스 에지먼드를 소개하게 되어 기쁩니다. 질의응답에 들어가기 전에 두 분께서 준비하신 말씀을 몇 분간 먼저 들어보겠습니다. 두 분께 넘기겠습니다.

제프리, 정말 감사합니다. 번스타인 콘퍼런스에 참석하게 되어 매우 기쁩니다. 유나이티드 테라퓨틱스는 현재 저희가 지금까지 경험한 것과는 비교할 수 없고, 바이오테크 업계에서 흔히 볼 수 있는 수준과도 크게 다른 폭발적인 성장 궤도에 올라서 있습니다. 저희는 현재 회사의 매출 및 수익 구조를 완전히 변화시킬 14개의 주요 제품 출시를 진행하고 있습니다. 이 14개 제품에는 IPF와 PPF를 위한 네뷸라이저 제형의 트레프로스티닐이 포함됩니다. 이는 서로 다른 두 가지 폐섬유화 질환입니다. IPF 치료제 트레프로스티닐의 신약허가신청(NDA)은 이미 FDA에 의해 심사를 위한 접수가 승인됐으며, 내년 초에 PDUFA 일정이 예정되어 있습니다. 이 약물은 3상 임상시험에서 폐섬유화 치료를 위해 시도되거나 개발된 어떤 약물보다도 환자 예후를 크게 개선하는 결과를 보였습니다.

폐섬유화 환자의 기대수명을 획기적으로 개선한 것입니다. 세 번째와 네 번째 출시 제품은 역시 IPF와 PPF를 위한 DPI 트레프로스티닐입니다. DPI 트레프로스티닐은 이미 허가를 받았고 PH-ILD에서 처방 1위인 제품입니다. 다음으로 이 제품을 IPF 및 PPF 시장에 출시할 예정이며, 이에 따라 총 40만 명에 달하는 환자군, 즉 IPF 환자 10만 명과 PPF 및 IPF를 합친 40만 명의 환자들이 네뷸라이저형 트레프로스티닐 또는 DPI 트레프로스티닐 중 하나를 선택해 사용할 수 있게 됩니다. 이것이 제품 출시 1번, 2번, 3번, 4번입니다. 이 제품들의 출시 직후에는 ‘코프리스 트레즈미’라는 신제품을 출시할 계획이며, 이 제품은 ILD, IPF 및 PPF 치료제로 출시될 예정입니다.

이는 소프트 미스트 흡입기를 기반으로 한 코프리스 흡입형 제품입니다. 이 제품의 신약허가신청(NDA)은 올해 말 이전에 제출할 예정이며, 내년에 출시할 것으로 예상하고 있습니다. 따라서 이것이 제품 5번, 6번, 7번입니다. 그에 더해 ‘1일 1회 랄피’라는 세 가지 신제품이 있습니다. 이는 완전히 새로운 분자로, 폐고혈압에서 지금까지 입증된 것 중 가장 우수한 효능을 보이며, 폐섬유증에서는 트레프로스티닐보다 더 강력한 항섬유화 활성을 나타냅니다. 또한 하루 한 번만 복용할 수 있도록 하는 약동학 프로파일을 갖추고 있습니다. 따라서 이 제품은 ILD뿐만 아니라 IPF와 PPF를 대상으로 개발될 예정입니다. 이것이 제품 8번, 9번, 10번입니다. 저희는 IPF, PPF, 나아가 ILD 환자 중 점점 더 많은 비중을 각각 치료할 수 있는 매우 뛰어난 제품군을 갖추고 있다고 생각합니다.

이러한 제품들 외에도 곧 출시될 매우 뛰어난 다른 제품들이 있습니다. 그중 제가 가장 획기적이라고 생각하는 제품은 폐고혈압 치료를 위한 1일 1회 복용 경구제인 라리네파그입니다. 이는 이 분야 전체가 수년간 간절히 기다려 온 제품입니다. 저희는 이 제품을 자체적으로 개발했으며, 2040년대까지 강력한 지적재산권 보호를 확보하고 있습니다. 가장 중요한 점은 폐고혈압 분야에서 지금까지 임상시험을 거친 약물 중 폐고혈압 환자의 임상적 개선을 입증한 유일한 약물이라는 것입니다. 단순히 질환 악화 속도를 늦춘 것뿐만 아니라, 실제로 임상적 개선을 보였으며 악화 속도도 물론 늦췄습니다. 이 제품은 FDA에 제출된 상태입니다. 제가 알기로는 내년 6월 24일로 PDUFA 심사일이 지정됐으며, 폐고혈압 치료에서 가장 많이 처방되는 1위 제품이 될 것으로 기대하고 있습니다.

이 제품에 이어 라리네파그의 3제 복합제 형태인 또 하나의 제품이 있습니다. 이는 라리네파그에 가장 흔히 처방되는 두 가지 경구용 약물인 PDE5 억제제와 ERA를 더한 제품입니다. 이를 통해 환자의 복약 부담을 줄일 수 있으며, 다시 말씀드리면 모든 성분을 하나의 알약에 담아 하루 한 번만 복용하도록 한 제품입니다. 이와 더불어 COPD-PH라는 질환을 대상으로 트레즈미 제품도 개발하고 있습니다. 이것이 제가 말씀드린 13번째 제품입니다. 제프리, 미국에서 60만 명의 환자가 있는 적응증이지만, 승인된 약물은 단 하나도 없습니다. 이 환자들은 고통받고 있습니다. 저희는 COPD-PH를 위한 이 새로운 트레즈미 제품이 60만 명 환자의 상당 부분을 확보할 수 있을 것으로 매우 확신하고 있습니다.

PF/IPF 환자 40만 명까지 더하면, 향후 불과 몇 년 안에 저희가 치료할 수 있는 환자는 100만 명에 달합니다. 마지막으로, PH를 위한 구급 흡입제인 14번째 개발 제품도 있습니다. 이는 지금까지 이 분야에 존재하지 않았던 제품입니다. 제품명은 ‘일로 트라’입니다. 서로 다른 두 가지 프로스타사이클린 계열 분자를 조합한 제품입니다. 제프리, 저희는 그 어느 때보다 바쁘게 일하고 있습니다. 유나이티드 테라퓨틱스의 신약 개발과 제품 개발은, 특히 폐질환 분야에서, 어떤 제약회사나 바이오테크 기업보다도 더욱 활발하다고 말씀드릴 수 있습니다. 앞으로 몇 년 동안 매출이 기하급수적으로 성장할 것으로 기대하고 있습니다.

네. 그 모든 돈을 세는 일은 저희의 훌륭한 최고재무책임자 제임스 에지먼드가 맡고 있습니다.

좋습니다. 마틴, 그리고 제프, 올해도 저희를 초대해 주셔서 감사합니다. 마틴이 말씀드린 것처럼, 저희는 이제 앞으로 폭발적인 성장을 앞두고 있습니다. 오늘 아침에 받은 질문 중 상당수는 저희의 자본 활용에 관한 것이었습니다. 저희는 자본을 매우 책임감 있게 관리하고, 회사를 성장시키는 신중한 투자를 하기 위해 노력하고 있습니다. 현재 자본을 활용하는 방법 중 하나는 자사주를 매입하는 것입니다. 앞으로 폭발적인 성장이 예상되고 현재 주가 수준을 고려할 때, 자사주 매입은 저희가 지금 추진하고 있는 가장 좋은 자본 활용 방안 중 하나라고 생각합니다. 실제로 저희는 시장에서 자사주 매입을 진행하고 있으며, 이는 올해 초 이사회가 승인한 20억 달러 규모의 자사주 매입 승인을 완료하기 위한 것입니다.

마틴이 말씀드린 모든 제품을 고려할 때, 현 시점에서 자본을 활용하는 매우 좋은 방법이라고 판단하기 때문에 시장에서 자사주를 매입하고 있습니다.

대단합니다. 방금 정말 많은 신약 개발 내용을 말씀해 주셨습니다. 말씀하신 내용을 다루는 것만 해도 전업으로 해야 할 일입니다.

정말 꽉 찬, 그러니까 32분이었습니다. 그 모든 내용의 핵심을 잘 짚어 주셨습니다. 이제 제가, 그리고 저희가 방금 말씀하신 내용 중 일부 주요 프로그램을 선정해 세부적으로 살펴보도록 하겠습니다. 먼저 시작하기 전에 방금 저에게 물어보셨던 질문으로 시작하겠습니다. 저에게 "유나이티드 테라퓨틱스는 선도 기업입니까, 아니면 판도를 바꾸는 기업입니까?"라고 물으셨고, 저는 "제가 아는 한 둘 다입니다"라고 답했습니다. 이는 방금 강조하신 신약 개발 성과와 지금까지 거둔 결과 때문입니다. 이 질문을 두 분께 다시 드리겠습니다. 두 분의 답변은 무엇입니까?

제 답변은 우리가 판도를 바꾸는 기업이라는 것입니다.

좋습니다. 그 이유는 현재 우리의 시가총액이 200억 달러대에 머물러 있기 때문입니다. 제약 업계는 물론 바이오테크 업계에서도 이를 선도 기업이라고 보기는 정말 어렵습니다.