뉴로진 Stifel 2026 Healthcare Conference 2026

네. 감사합니다, 폴. 초대해 주셔서 감사합니다. 이 자리에 함께하게 되어 정말 기쁩니다. 다시 소개해 드리면, 저는 뉴로진의 창업자 겸 최고경영자(CEO)인 레이철 맥민입니다. 저희는 희귀하고 치명적인 신경계 질환 치료제 개발에 주력하는 임상 후기 단계의 유전자 의약품 기업입니다. 저희의 선도 프로그램은 레트 증후군 치료제인 NGN-401입니다. 레트 증후군은 매우 치명적인 질환으로, 미충족 의료 수요가 상당합니다. 미국에서 환자가 약 1만 5천~2만 명에 이르며, 유럽의 주요 시장에도 환자들이 있습니다. 현재 질환의 근본적인 진행 경과를 개선하는 치료제는 없습니다. 따라서 이번 프로그램은 환자 공동체와 뉴로진 모두에 매우 기대되는 기회입니다. NGN-401의 중추 임상시험 투여를 완료했습니다. 이와 관련해 많은 질문이 있을 것으로 생각합니다만, 투여를 마쳤습니다. 이 내용은 6월 초에 발표했습니다. 임상시험 기간은 12개월이므로 내년 하반기에 데이터를 확보할 예정입니다.

전반적인 회사 상황을 말씀드리자면, 지금은 매우 기대되는 시기입니다. 향후 생물의약품 허가 신청(BLA) 승인을 앞두고, 저희는 말 그대로 상업화 준비 단계, 즉 상업화 단계 기업으로 전환하는 과정에 있습니다. 현재 뉴로진에서는 상업화 전 기반 구축에 많은 노력을 기울이고 있으며, 이 부분은 조금 더 이야기 나눌 수 있을 것 같습니다. 현장에 의료 업무팀을 배치하고, 상업화 전 활동을 위해 상업 조직을 계속 구축하고 확대하고 있습니다. 과학 측면에서는 NGN-401의 차별성을 입증하는 새로운 데이터를 계속 확보하고 있으며, 이 부분도 나중에 다룰 예정입니다.

회사로서는 매우 기대되는 시기입니다. 상업화 준비와 관련해 한 가지 더 말씀드리면, 연말 전 공정 성능 적격성 평가(PPQ)를 완료하는 일정이 순조롭게 진행되고 있습니다. 이는 화학·제조·품질관리(CMC) 활동입니다. 유전자 치료 분야에 계신 분이라면 아시겠지만, 해야 할 일이 많습니다. 저희 팀은 지금 이 순간에도 PPQ를 적극적으로 진행하고 있습니다. BLA 작성 작업은 이미 시작했습니다. 최대한 앞서 나가고 가능한 한 많은 작업을 미리 진행해, 2027년 하반기 톱라인 결과가 나온 뒤 매우 효율적으로 신청서를 제출할 수 있도록 준비하고 있습니다.

네. 다시 말씀드리면, 참가자 10명에게 벡터 유전체 용량 1×10^15로 투여했습니다. 환자들의 연령은 4세에서 18세까지였으며, 임상적·유전적 질병 중증도는 경증부터 중등도, 중증까지 다양했습니다. 환자 모두 상당한 장애가 있었지만, 레트 증후군의 중증도 척도에서 보면 그렇습니다. 따라서 실제 환자군의 폭넓은 범위를 대표한다고 볼 수 있습니다. 모든 환자가 임상적 전반적 개선 인상 척도(CGI-I) 평가에서 개선을 보였으며, 발달 이정표도 한 가지 이상 달성했습니다. 시간 경과에 따른 양상을 보면, 환자들은 이르면 첫 3개월 평가 시점부터 발달 이정표를 달성하기 시작했습니다. 달성한 이정표의 수와 범위는 6개월, 9개월, 12개월 및 그 이후에도 계속 확대됐습니다. 지속성은 정말 중요한 질문이죠?

만성적이고 평생 지속되며 매우 심각한 장애를 유발하는 레트 증후군과 같은 질환에 유전자 치료를 한다면, 이러한 발달 이정표가 지속적으로 유지되는지 확인하고 싶으실 겁니다. 기쁜 소식은 참가자 모두가 한 번 달성한 발달 이정표를 계속 유지하고 있다는 점입니다.

이는 보호자가 촬영한 영상이나 병원에서 임상의가 촬영한 영상을 독립 평가자가 검토하는 방식으로 확인합니다. 그런 방법들을 조합해 확인합니다. 문서화할 수 있는 내용들입니다.

엠볼든 연구에서 참가자 25명에게 투여했습니다. 이는 1/2상에서 말씀드린 참가자 10명에 더해지는 것으로, 1×10^15 용량을 투여받은 참가자 총 35명의 안전성 데이터베이스가 확보된 것입니다. 분기별로 상세한 안전성 관련 의견을 말씀드리지는 않고 있지만, 현재 등록을 위한 임상시험이 활발히 진행 중입니다. 그렇게 하는 것은 적절하지 않습니다. 저희가 말씀드린 내용은, 11월 8일에 발표한 실적 보도자료에서 NGN-401이 계속해서 내약성이 양호하다고 언급한 것입니다. 훨씬 더 높은 용량에서 발생했던 이전 독성, 즉 HLH에 대해 우려하시는 분들이 계실 수 있는데, 저희는 그런 사례와 유사한 상황을 관찰하지 않았다고 다시 한번 말씀드립니다. 그런 일이 발생한다면 투여 직후에 매우 가까운 시점에 나타날 텐데, 해당 치료 기간은 이미 한참 지났습니다. 내약성 프로파일에 대해서는 매우 긍정적으로 보고 있습니다.

네. 여러 질문을 주셨는데, 우선 한발 물러서서 설명드리겠습니다. 엠볼든 연구는 기저치 대조 연구입니다. 이는 참가자들이 자신의 대조군 역할을 한다는 뜻입니다. 이는 매우 독특하고 특별한 설계였으며, FDA와 협의해 이를 설계할 수 있었습니다. 앞서 언급했지만, 주요 평가변수는 명확히 말씀드리면 임상 전반적 인상-개선도(CGI-I)의 개선과 사전 지정된 발달 이정표 28개 중 하나 이상을 달성하는 것을 결합한 복합 평가변수입니다. 발달 이정표가 무슨 뜻인지 궁금해하시는 분들이 많으실 텐데, 예를 들어 설명드리겠습니다. 자녀가 있는 분들께는 더 익숙한 개념일 수 있습니다. 컵을 잡고 도움 없이 마실 수 있는 것이 발달 이정표입니다.

도움 없이 앉거나 혼자 계단을 오르는 것, 또는 자신의 의사를 표현하는 것도 발달 이정표입니다. 누군가 몸짓을 했는지 여부와 관계없이 지시에 반응하고, 어머니가 실제로 “가방을 이쪽에 놓으렴” 또는 “밥 먹으러 가렴”이라고 말했을 때 그에 따라 행동하는 능력도 여기에 해당합니다. 엠볼든 연구에서 저희가 살펴보는 것은 바로 이런 것들입니다. 연구는 참가자가 방문하면 먼저 매우 엄격한 기저치 평가를 진행해 기저치가 어떤 상태인지 확인하는 방식으로 이루어집니다. 여아들은 모두 서로 다릅니다. 기저치 대조 방식을 택한 중요한 이유 중 하나는 참가자들을 하나의 동질적인 집단으로 묶어 “모두가 이걸 한다”고 말할 수 없기 때문입니다. 레트 증후군을 가진 여아 중 똑같은 경우는 없습니다. 각자 기능 수준이 조금씩 다릅니다.