베라더믹스 Study result

시작해 주십시오. 감사합니다, 진행자님. 여러분, 좋은 아침입니다.

경증에서 중등증의 남성형 탈모 환자를 대상으로 VDPHL01을 평가하는 2/3상 시험인 스터디 302 파트 B의 긍정적인 주요 결과를 논의하기 위해 참석해 주셔서 감사합니다. 오늘 아침 발표한 보도자료는 당사 웹사이트의 투자자 정보 섹션에서 확인하실 수 있습니다. 오늘 사용한 자료도 통화가 끝난 뒤 게시할 예정입니다. 오늘 통화에는 최고경영자 리드 월드먼 박사, 최고사업·전략책임자 마크 노이만, 그리고 골드 스킨 케어 어드밴스드 에스테틱스 메디컬 스파, 더 레이저 앤 리쥬버네이션 센터, 테네시 임상연구센터의 설립자인 마이클 골드 박사가 함께합니다. 골드 박사는 스터디 302의 시험자였으며, 베라더믹스의 유급 자문위원이기도 합니다. 리드가 먼저 인사말을 전하고 스터디 302 파트 B의 결과를 발표하겠습니다.

이어서 골드 박사로부터 남성형 탈모 치료 경험과 오늘 발표된 결과가 진료 현장의 환자들에게 어떤 의미가 있을지 들어보겠습니다. 그다음 마크가 VDPHL01의 상업적 기회에 대해 설명하고, 리드의 발언을 끝으로 질의응답을 진행하겠습니다. 시작하기에 앞서, 질의응답을 포함한 오늘 논의에는 미래예측진술이 포함될 수 있음을 알려드립니다. 미래의 사건, 결과 또는 실적에 대한 기대나 예측과 관련된 진술은 모두 미래예측진술입니다. 이러한 진술에는 실제 결과가 미래예측진술에 명시되거나 암시된 내용과 중대하게 달라질 수 있는 위험과 불확실성이 따릅니다. 이러한 위험에 대한 자세한 내용은 오늘 발표한 보도자료의 미래예측진술 관련 항목과 당사의 최근 미국 증권거래위원회 제출 서류를 참조해 주시기 바랍니다. 그럼 리드 월드먼 박사에게 통화를 넘기겠습니다.

감사합니다, 돔. 여러분, 좋은 아침입니다. 오늘 여러분과 함께 302 연구 파트 B의 주요 결과를 발표하게 되어 매우 기쁩니다. 파트 B는 302 연구의 6개월 용량 조절 연장 기간입니다. 302 연구 파트 B의 핵심 목표는 두 가지였습니다. 첫째, 12개월간의 장기 안전성과 내약성을 평가하고, 둘째, 12개월간 계속 투여했을 때 모발 성장 효과가 지속되는지를 평가하는 것이었습니다. 두 가지 목표를 모두 달성했다고 발표하게 되어 매우 기쁩니다. 데이터에서 12개월까지 장기 내약성이 유지되는 양상이 확인됐으며, 새로운 안전성 신호나 치료 관련 중대한 이상반응, 심장 관련 특별관심 이상반응은 나타나지 않았습니다. 또한 계속 치료를 받은 군에서는 모발 성장이 더욱 개선되거나 유지됐습니다. 위약에서 치료제로 전환한 군에서도 연구 파트 B 기간 동안 일관되고 임상적으로 유의한 모발 성장이 확인됐으며, 새로운 안전성 신호는 나타나지 않았습니다.

치료 12개월까지 내약성이 유지되고 모발 성장이 더욱 개선될 가능성이 확인된 것은 VDPHL01이 패턴 탈모의 새로운 표준 치료제가 될 가능성을 더욱 뒷받침한다고 생각합니다. 승인될 경우 환자와 의사 모두의 패턴 탈모 치료 목표 달성에 도움이 되는 선택지를 제공할 수 있습니다. 여러분도 잘 아시다시피 패턴 탈모는 단순한 외모 문제를 넘어섭니다. 개인적으로 큰 영향을 주고 심리적으로도 큰 부담을 주며, 사실상 누구에게나 나타날 수 있습니다. 미국에서 가장 흔한 만성 피부 질환으로, 약 8천만 명에게 영향을 미칩니다. 이는 건선보다 10배 더 흔하고, 아토피 피부염과 건선을 합친 것보다도 2배 더 흔한 수치입니다. 여기에는 약 5천만 명의 남성이 포함되며, 이들에게는 약 30년 동안 새로운 경구 치료제가 없었습니다. 또한 약 3천만 명의 여성에게는 미국 식품의약국이 승인한 경구 치료제는 물론 처방 치료제도 없습니다.

현재 이용 가능한 치료제는 효과가 나타나는 데 시간이 오래 걸리고 효과가 일관적이지 않습니다. 환자들은 발기부전이나 성욕 감소 같은 부작용을 감수하거나, 평생 하루 두 번 지저분한 국소 도포제를 바르는 것 중 하나를 선택해야 합니다. 이 개발 배경을 잘 모르시는 분들을 위해 설명드리면, 저희는 패턴 탈모가 있는 남성과 여성을 위한 경구용 비호르몬 치료제로 VDPHL01을 개발하고 있습니다. VDPHL01은 미녹시딜 서방형 경구 정제로, 개발의 기본 원리는 매우 명확합니다. 미녹시딜은 탈모 치료 효과가 입증된 약물입니다. 남성과 여성의 패턴 탈모에 국소 도포제로 승인되어 있습니다. 미녹시딜은 혈압약으로도 경구 투여되며, 탈모 치료에는 허가 외 용도로 사용됩니다. 이 혈압약의 문제는 혈압을 빠르게 낮추도록 만들어진 약물이라면 예상할 수 있는 작용을 그대로 한다는 점입니다.

혈중 농도가 빠르게 치솟고, 대부분은 2시간 이내에 사라지며 4시간이 지나면 거의 전부 사라집니다. 이러한 혈중 농도의 급격한 상승이 미녹시딜의 심장 관련 영향을 유발하지만, 모발 성장을 위해 꼭 필요한 것도 아니고 도움이 되는 것도 아닙니다. 하루 동안 모낭에 미녹시딜을 일관되고 지속적으로 공급하지 못하기 때문입니다. 저희는 처음부터 하루 동안 모낭에 미녹시딜을 일관되고 지속적으로 공급하는 동시에 심장 관련 영향을 유발하는 혈중 최고 농도를 낮추는 서방형 정제를 개발해, 경구 투여에 적합하도록 미녹시딜을 최적화하고 모발 성장을 극대화하며 심장 위험을 최소화하는 것을 목표로 삼았습니다. 미녹시딜을 더 오랜 시간 동안 더 많이 전달하는 것뿐만 아니라, 미녹시딜을 활성 대사체인 미녹시딜 설페이트로 생체 활성화하는 과정을 촉진해 모발 성장을 유도할 수 있다고 생각합니다.

여러분도 잘 아시다시피 미녹시딜 자체는 모낭에 효과가 없고, 황산염 대사체가 효과를 나타냅니다. 미녹시딜은 SULT1A1 효소를 통해 모발 외측 모근초에서 미녹시딜 설페이트로 활성화됩니다. 이 효소는 다른 많은 효소와 마찬가지로 처리 용량에 한계가 있어 포화될 수 있으며, 미녹시딜을 황산화하는 데 시간이 걸리는 시간 의존적 특성도 있습니다. 따라서 혈압약으로 사용되는 속방형 미녹시딜의 약동학적 프로파일을 보면, 혈중 농도가 빠르게 치솟아 황산전달효소를 압도하고 포화시킨 뒤 빠르게 사라집니다. 그 결과 효소에 대한 노출이 제한되고 황산화가 일어날 수 있는 시간도 제한됩니다. 반면 서방형 정제를 사용하면 모낭에 일관되고 지속적으로 약물을 전달해 미녹시딜 설페이트로의 생체 활성화를 촉진하고, 잠재적으로 모발 성장을 추가로 유도할 수 있습니다.

데이터를 살펴보기 전에 302 연구의 설계에 대해 말씀드리겠습니다. 302 연구는 남성형 탈모를 대상으로 한 당사의 2상/3상 시험입니다. 경증에서 중등도의 남성형 탈모가 있는 18~65세 피험자 519명이 등록했습니다. 이 피험자들은 미국 전역 44개 임상시험 기관에서 VDPHL01 8.5밀리그램 1일 2회 투여군, VDPHL01 8.5밀리그램 1일 1회 투여군 또는 위약군에 무작위 배정됐습니다. 시험 파트 A를 완료하고 6개월 시점에 공동 1차 평가변수를 평가한 뒤, 처음부터 활성 약물 투여군에 배정된 참가자는 기존 투여 요법을 계속했습니다. 위약군에 배정됐던 참가자는 7개월부터 12개월까지의 용량 확인 및 연장 기간에 VDPHL01 1일 1회 또는 1일 2회 투여군으로 다시 무작위 배정됐습니다. 이제 기저 특성을 살펴보겠습니다. 302B 연구의 기저 특성은 이전에 확인한 302A 및 304A 연구의 특성과 크게 다르지 않았습니다.

파트 A에서 파트 B로의 시험 지속률은 높았으며, 파트 A 중도 탈락률은 위약군보다 활성 약물 투여군에서 낮았습니다. 앞서 말씀드린 것처럼 302B 연구의 1차 목표는 VDPHL01을 계속 투여했을 때의 12개월 안전성을 평가하는 것이었습니다. 장기 안전성을 12개월 동안 평가한 목적은 6개월간 추가 투여한 뒤 새로운 이상반응이 확인되는지 살펴보는 것이었습니다. 302 연구 파트 B에서 심장 위험을 최소화한다는 당사의 목표에 부합하는 12개월 장기 안전성 및 내약성 결과를 확인해 매우 기쁘게 생각합니다. 구체적으로, 치료와 관련된 중대한 이상반응은 없었으며 심장 관련 특별관심 이상반응도 없었습니다. 심낭 삼출, 흉막 삼출, 심부전, 협심증은 한 건도 발생하지 않았습니다. 또한 임상적으로 의미 있는 활력징후 변화나 심전도 변화도 계속해서 관찰되지 않았습니다.

중요한 점은 미녹시딜의 작용 기전을 고려할 때 예상했던 대로, 실제 발생한 이상반응은 대체로 경증이었고 치료 초기에 주로 나타나 파트 A에서 확인됐다는 것입니다. 실제로 파트 B의 VDPHL01 투여 지속군에서는 이상반응으로 인한 시험 중단이 없었고, 부종이나 탈모 증가 사례도 없었으며, 다모증 추가 보고도 최소한에 그쳤습니다. 이 데이터는 저희에게 매우 고무적입니다. 302B 연구 결과는 12개월 장기 안전성과 내약성을 강력히 뒷받침하며, 승인될 경우 VDPHL01이 남성형 탈모의 새로운 표준 치료제로 자리 잡을 수 있는 기반이 될 것으로 생각합니다. 이제 302 연구 파트 B의 모발 성장 결과를 살펴보겠습니다. 다시 말씀드리면, 302 연구의 1차 유효성 평가변수는 6개월 시점에 측정했으므로 12개월 모발 성장 데이터는 탐색적 성격을 가지며, 시간 경과에 따른 모발 성장 효과의 지속성을 평가하기 위한 것입니다.

앞서 말씀드렸듯이, 남성 대상 3상 임상시험 프로그램에서는 공동 1차 평가변수 두 가지를 사용합니다. 두 평가변수 모두 파트 A에서 6개월 시점에 위약군 대비 평가하며, 동일한 지표를 12개월까지 계속 추적합니다. 첫 번째는 목표 부위 모발 수, 즉 TAHC입니다. 이는 정량적이고 객관적인 지표로, 1997년 이후 미국에서 남성형 탈모 치료제의 FDA 승인을 뒷받침하는 데 사용된 유일한 측정 방법입니다. 일정한 1제곱센티미터 내에서 굵기가 30마이크론을 초과하는 모발, 즉 저희가 비연모라고 부르는 모발의 개수를 측정합니다. 측정 방법은 매우 구체적입니다. 매번 같은 부위를 측정할 수 있도록 두피의 작은 부위에 문신을 합니다. 그런 다음 해당 부위의 모발을 짧게 잘라 모든 모발을 확인할 수 있게 하고, 표준화된 고해상도 근접 사진을 촬영합니다.

이후 검증된 디지털 이미지 분석 알고리즘으로 이미지를 정렬해 매번 정확히 같은 부위를 분석하도록 합니다. 이 알고리즘은 모발의 굵기를 측정한 뒤 직경이 30마이크론을 초과하는 모발의 개수를 셉니다. 그런 다음 두 명의 별도 기술자가 독립적으로 해당 계수를 검토합니다. 두 번째 공동 1차 평가변수는 환자 보고 결과(PRO)입니다. 참가자들은 기준 시점의 두피 표준 사진과 추적 관찰 시점의 두피 표준 사진을 비교한 뒤, 모발 커버리지를 ‘훨씬 나빠짐’부터 ‘훨씬 개선됨’까지 7점 척도로 평가합니다. PRO는 반응자 분석으로, 스스로 상태가 개선됐거나 크게 개선됐다고 평가한 피험자의 비율을 살펴봅니다.