아제너스 Investor update

오늘 저와 함께하는 분들은 가로 아멘(Garo Armen) 회장 겸 최고경영자, 스티븐 오데이(Steven O'Day) 최고의료책임자, 그리고 다나파버 암 연구소의 벤자민 슐레히터(Benjamin Schlechter) 박사입니다. 오늘 논의는 7월 웹캐스트 이후 진행된 진전 사항에 초점을 맞출 예정이며, 여기에는 ROBBIN 3상 신보조요법 프로그램의 실행, 보텐실리맙/발스틸리맙 접근에 대한 의사들의 지속적인 관심, 그리고 보텐실리맙/발스틸리맙을 조기 질환 단계로 가속화하는 데 도움을 주는 최근 임상 및 연구자 주도 활동이 포함됩니다. 준비된 발표 후에는 오데이 박사와 로빈 테일러(Robin Taylor) 최고상업책임자를 포함한 아제너스 경영진이 가로 아멘 회장과 함께 실시간 질의응답에 참여할 예정입니다. 질문은 웹캐스트 진행 중 언제든지 아래 줌 이벤트의 Q&A 기능을 통해 제출하실 수 있습니다.

시작에 앞서 오늘 논의에는 미래 예측성 발언이 포함되어 있으니, 자세한 내용은 당사 웹사이트에서도 확인 가능한 SEC 제출 서류를 참고해 주시기 바랍니다. 그럼, 당사의 창립자이자 회장 겸 CEO인 가로 아멘을 소개하게 되어 기쁩니다.

스테파니, 감사합니다. 그리고 오늘 함께해 주신 모든 분들께 진심으로 감사드립니다. 7월에 이 세션을 가졌을 때, 그때 발표된 자금 조달과 승인 전략 측면에서 신보조요법으로의 전략적 전환에 대해 말씀드렸습니다. 그 당시에 물론 그 발표 이전에는 우려가 있었습니다. 우려는 앞으로 나아갈 길에 관한 것이었습니다. 우리 제품이나 병용요법의 높은 효능에 의문을 제기하는 사람은 거의 없었지만, 어떻게 이 과정을 완수할 것인지에 대한 관심이 더 컸습니다. 확실히 자금 조달은 그 질문에 답하는 데 중요한 역할을 했습니다. 그 이후로 우리 주가는 모든 기준에서 긍정적으로 반응했고, 회사의 미래 자금 조달과 관련된 중요한 위험 중 일부가 적어도 당분간은 해소되었다고 믿습니다.

오늘은 그 논의를 반복하지 않겠지만, 지금 중요한 것은 오데이 박사로부터 들으시게 될 내용이며, 질문이 있다면 물론 테일러 박사도 함께할 것입니다. 그 이후로 우리는 어떻게 진행되고 있습니까? 신보조요법 임상시험을 시작하고 완료한다는 전략적 목표를 달성하기 위해 우리는 무엇을 하고 있습니까? 지난 몇 주 동안 보텐실리맙/발스틸리맙 임상 증거 두 건이 미국암연구학회(AACR)의 권위 있는 학술지인 Clinical Cancer Research에 동료 심사를 거쳐 게재되었습니다. 재발성 MSS 전이성 대장암 환자를 대상으로 한 1b상 연구의 장기 추적 결과가 발표되었으며, 오데이 박사로부터 반응을 보인 환자들의 반응 지속성에 대해 들으실 수 있을 것입니다. 이 연구들은 물론 우리에게 매우 중요한 연구입니다.

다음은 NEST 신보조요법 연구로, 연구 시작 이후 재발이 없었다는 내용도 포함되어 있습니다. 또한 보텐실리맙/발스틸리맙을 조기 질환 단계에서 연구하려는 연구자들의 관심이 증가하고 있습니다. 물론, 승인 전략을 위해 신보조요법 단계로 전환한 것이 도움이 되었지만, 신보조요법에 대한 연구자 주도 제안과 연구도 추가로 증가하고 있습니다. 곧 벤 슐렉터 박사가 주도하는 RECTIFY-1 연구를 포함해 이들에 대해 더 자세히 들으실 수 있을 것입니다. 슐렉터 박사께서 곧 저희와 함께 하실 예정입니다. 환자 일정 때문에 2일 전에 인터뷰를 진행했으며, 매우 중요한 사항들을 논의할 시간을 내주셔서 기쁘게 생각합니다. 이 모든 것이 중요한 이유는 환자들이 보텐실리맙/발스틸리맙의 혜택을 받을 수 있는 기회를 제공하기 때문입니다. 이는 ROBBIN 연구의 방향을 변경하는 것은 아닙니다.

ROBBIN 연구는 회사의 전략적 초점이며, 재정 자원과 인력 배분 측면 모두에서 그렇습니다. 하지만 이것은 또한 보텐실리맙/발스틸리맙이 수술 전에 어떤 역할을 할 수 있는지에 대한 임상적 관심이 더 넓어지고 있음을 반영하며, 환자들에게 추가적인 임상시험 참여 기회를 만듭니다. 동시에 임상시험 외에서 보텐실리맙/발스틸리맙에 접근하려는 의사들의 관심도 계속되고 있습니다. 저희는 지리적 범위를 확장했고, 접근 프로그램도 확대되었습니다. 의사들로부터 반복적인 관심이 계속해서 들어오고 있습니다. 아시다시피, 저희는 프랑스 AAC 프로그램이 있고, 그 외에도 유료 명명 환자 프로그램이 있으며, 이러한 요청들이 계속 들어오고 있고 수요도 증가하고 있습니다. 앞서 말씀드렸듯이, 아제너스의 개발 우선순위는 대장암 신보조요법 연구인 ROBBIN을 명확히 진전시키는 데 있습니다. 스티븐이 이 프로그램이 어떻게 진행되고 있는지 업데이트해 드릴 것입니다.

매우 흥미로운 초기 상호작용들이 있었습니다. 사실 이제는 초기 상호작용이라고 부르기 어렵습니다. 왜냐하면 이 임상시험에 참여할 대부분의 사이트를 이미 확보했기 때문입니다. 앞서 언급한 내용 외에 접근 프로그램을 통해 보고 있는 내용도 함께 논의하겠습니다. 앞서 말씀드렸듯이, 다나-파버 암 연구소의 벤 슐렉터 박사로부터 면역치료의 시기가 대장암에서 왜 중요한지, MSS 질환이 왜 기존 1세대 면역치료에 저항해 왔는지, 그리고 치료 옵션이 거의 없는 말기 환자에서도 보텐실리맙/발스틸리맙 환자에게서 반응이 나타나는 이유에 대해 처음으로 들으실 수 있을 것입니다. 이제 여기서 마치고 스테파니에게 프로그램 진행을 넘기겠습니다.

네, 가로님 정말 감사합니다. 스티븐, 그럼 가로가 말씀하신 부분부터 함께 대화를 시작해 보겠습니다. 7월에 ROBBIN 3상 신보조요법 연구를 발표했을 때, 특히 스티븐님께서 연구 설계와 FDA로부터 받은 주요 피드백 요소들을 정의하는 데 많은 노력을 기울였고, 가로님이 언급하신 자금 조달을 포함해 앞으로 나아가기 위한 자원도 확립했습니다. 아직 2개월 정도밖에 지나지 않았지만, 스티븐님과 팀, 조직 모두가 이 글로벌 연구 개시를 위해 엄청난 노력과 활동을 해왔다는 점은 분명합니다. 7월 이후 운영 측면에서 어떤 변화가 있었는지, 그리고 현재 팀이 어디에 집중하고 있는지 조금 말씀해 주시겠습니까?

감사합니다, 가로님 그리고 스테파니님. 정말 바쁜 몇 달이었습니다. 제 경험상 이토록 전례 없는 흥분과 열정이 있던 적은 없었습니다. 우리는 이 매우 성숙한 보텐실리맙/발스틸리맙 프로그램과 관련해 깊은 네트워크의 사상가들과 주요 연구자들을 보유하고 있습니다. 7월에는 주로 ROBBIN 연구 설계에 집중했고, 보텐실리맙과 발스틸리맙을 신보조요법 단계로 전환하는 FDA의 논리에 맞추는 데 주력했습니다. 이는 보텐실리맙/발스틸리맙이 온전한 종양과 배수되는 주요 림프절에서 신호를 최적화하는 매우 중요한 전환점입니다. 그 이후 지난 2개월 동안 우리의 초점은 점점 더 이 매우 중요한 ROBBIN 글로벌 연구의 실행과 시작에 거의 전적으로 맞춰져 있습니다.

여기에는 글로벌 연구자 및 사이트 네트워크 구축과 확장, 연구를 진행할 국가들의 규제 및 윤리 심사 진행, 병리학 및 전환 연구 인프라 구축, 그리고 임상, 운영, 약물 공급 기능을 연구 개시에 맞추는 작업이 포함됩니다. 현재 회사 내에는 이 글로벌 3상 시험 개시와 관련된 다양한 업무가 병행되고 있으며, 우리는 신속하고 효율적이며 탁월하게 움직이고 있습니다. 목표는 2027년 1분기에 첫 환자를 등록하는 것입니다.

엄청난 과제인 것 같지만, 특히 스티븐님께서는 에제너스에 오시기 전 직접 연구자로서 임상 연구 경험이 있으시니 매우 자신감이 듭니다. 스티븐님, 이 노력의 규모에 대해 조금 설명해 주시겠습니까? ROBBIN을 위해 얼마나 큰 임상 네트워크를 구축하고 계시며, 특히 지리적 범위에 대해 말씀해 주실 수 있나요? 아직 이에 대해 많이 공유하지 않은 것으로 알고 있습니다.

이 연구는 약 850명의 환자를 대상으로 하는 3상 글로벌 시험입니다. 북미, 유럽, 남미, 아시아가 포함될 예정입니다. 저와 팀은 고용량이면서도 고품질의 사이트를 선정하는 데 매우 신중하고 철저하게 관리하고 있습니다. 이는 특히 신보조요법 연구에서 매우 중요한 부분입니다. 이는 말기 전이성 단계 연구와는 정말로 매우 다릅니다. 이 사이트들이 고위험 2기 및 3기 암 환자를 진료하는 것이 중요합니다. 아시다시피, 전 세계적으로 유행병이 있어 이러한 암들이 특히 MSS, 즉 전체 대장암의 90%에서 흔하게 발생합니다. 하지만 가장 중요한 점은 신보조요법 연구는 다학제 팀이 환자를 식별하고 신보조요법 치료에 대해 일치된 의견을 가져야 한다는 것입니다. 여기에는 명확히 의료 종양학자가 포함됩니다.

여기서 다른 점은 외과 동료뿐만 아니라 방사선과, 병리학, 위장병학 동료들과 연구팀의 협력과 리더십이 필요하다는 것입니다. 이것은 결코 쉬운 일이 아니지만, 저의 30년 임상 경험과 전 세계 KOL들과의 네트워킹, 그리고 저희의 깊은 네트워크가 분명히 큰 도움이 되었습니다. 가장 도움이 되고 사람들을 임상시험에 참여하도록 흥분시키는 것은 바로 데이터 자체입니다. 대부분의 사이트는 주요 학술 센터이지만, 다학제 신보조요법 환경에 통합되어 있는 한, 성과가 우수하고 고품질의 지역사회 기반 센터와 네트워크도 선정하고 있습니다. 의료 종양학자와의 상호작용만으로는 충분하지 않습니다. 성공하기 위해서는 이 여러 이해관계자들의 일치와 열정이 필요합니다.

감사합니다, 스티븐. 질문 있습니다. 방금 광범위한 범위와 현장 선정에 대한 개인적인 참여에 대해 말씀하셨는데, 이는 아마도 다양한 관계와 경험 때문인 것 같습니다. 이 사이트들과 일부 연구자들은 주로 보텐실리맙/발스틸리맙에 이미 익숙한 연구자들인가요, 아니면 ROBBIN이 이전에 참여하지 않았거나 프로그램과 널리 연결되지 않았던 새로운 연구자들과 기관들도 유치하고 있나요?