아크투루스 테라퓨틱스 홀딩스 26년 2분기 어닝콜

감사합니다, 운영자님. 안녕하세요, 아크투러스 테라퓨틱스 분기별 재무 업데이트 및 파이프라인 진행 상황 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다. 오늘 콜은 조셉 페인 사장 겸 CEO, 앨런 코헨 최고 의료 책임자, 데니스 멀로이 최고 재무 책임자가 진행할 예정입니다. 패드 치부쿨라 CSO 겸 COO도 질의응답 세션에 함께할 것입니다. 시작에 앞서, 이번 콜에서 언급되는 과거 사실이 아닌 사항에 관한 진술은 1995년 사적 증권 소송 개혁법의 안전 항구 조항에 따른 미래 예측 진술임을 알려드립니다. 미래 예측 진술은 성과를 보장하지 않습니다. 이 진술들은 알려진 및 알려지지 않은 위험, 불확실성, 가정을 포함하며, 실제 결과, 성과 및 성취가 이 진술에 명시되거나 암시된 내용과 실질적으로 다를 수 있습니다.

오늘 일찍 발표된 회사 보도자료의 미래 예측 진술 면책 조항과 가장 최근의 Form 10-K 및 이후 SEC 제출 서류의 위험 요소 섹션을 참고해 주시기 바랍니다. 또한, 모든 미래 예측 진술은 해당 진술이 이루어진 시점의 당사 견해를 반영합니다. 아크투러스는 이러한 진술을 업데이트할 의무를 명시적으로 부인합니다. 이제 조에게 마이크를 넘기겠습니다.

감사합니다, 네다. 다시 여러분과 함께하게 되어 반갑습니다. 2026년 2분기는 희귀질환 파이프라인 전반에서 지속적인 실행과 아크투러스 백신 사업부의 중요한 전략적 발전으로 특징지어졌습니다. 오늘은 희귀질환 프로그램인 ARCT-032와 ARCT-810에 대한 업데이트를 제공하고, 백신 사업부 관련 좋은 소식을 요약하겠습니다. 이후 임상 업데이트를 위해 앨런에게, 재무 결과 검토를 위해 데니스에게 마이크를 넘기겠습니다. 먼저, 낭포성 섬유증 치료를 위한 흡입형 mRNA 치료 후보물질 ARCT-032부터 시작하겠습니다. 이번 분기 동안 2상 연구는 미국, 이스라엘, 터키의 여러 사이트에서 활발한 스크리닝과 등록이 진행되며 계획대로 진척되었습니다. 이스라엘과 터키에서 1급 낭포성 섬유증 환자 비율이 높아 이들 국제 사이트는 모집 전략에 매우 중요합니다.

참고로, 4번째 코호트는 12주간 매일 10밀리그램의 ARCT-032를 흡입 투여하는 것을 평가하고 있습니다. 연구는 안전성 및 조기 임상 효과 증거를 모니터링하며, %예측 FEV1과 폐 정화 지수(LCI)와 같은 폐 기능 지표를 포함합니다. 또한, 삶의 질 지표와 고해상도 CT 영상 데이터도 수집 중입니다. 저희 CF 프로그램을 3상으로 진입시키는 결정은 2026년 4분기, 즉 Q4에 있을 것으로 예상됩니다. 아크투러스가 3상 시험 진행을 결정할 경우, 이 결정은 제조 지원, 임상 연구 및 관련 서비스 등 Thermo Fisher의 추가적이고 매우 중요한 기여를 촉발합니다. ARCT-810으로 넘어가겠습니다. 이는 오르니틴 트랜스카바밀레이스 결핍증(OTC 결핍증)을 위한 저희 mRNA 치료 후보 물질입니다. 현재 진행 중인 2상 연구의 등록을 완료했으며, 등록된 모든 대상자가 연구 약물 투여를 마쳤음을 오늘 시장에 알려드리게 되어 기쁩니다.

이는 저희 OTC 프로그램에 있어 중요한 운영적 이정표입니다. 연구의 투여 단계가 완료됨에 따라, 저희 팀은 올해 초 FDA와의 Type C 미팅에서 요청받은 보조 데이터와 함께 2상 임상 데이터를 평가하고 있습니다. 이 데이터들은 성인 및 소아 개발 모두에 걸친 향후 규제 논의에 중요한 정보를 제공할 것입니다. 저희는 2026년 3분기에 2상 임상 연구 데이터를 발표할 예정입니다. 데이터 발표와 동시에 OTC 결핍증 프로그램의 규제 진행 경로에 관한 추가 세부사항도 제공할 것입니다. 백신 부문으로 넘어가겠습니다. 오늘 저희는 CSL Seqirus와의 saRNA 협력 종료를 발표했습니다. 아크투러스를 대표하여 CSL의 뛰어난 팀에 진심으로 감사의 말씀을 전하고 싶습니다.

그들은 이 최초의 차세대 saRNA 기술을 오늘날 30개국 이상에서 승인된 검증된 플랫폼으로 이끌어내는 데 훌륭한 파트너였습니다. 저희는 상업용 코로나 백신 제품인 KOSTAIVE와 자가 증폭 mRNA 플랫폼에 대한 글로벌 권리를 다시 확보하게 되어 기쁩니다. 이 검증된 백신 플랫폼에 대한 전략적 통제권을 갖게 된 것은 저희 회사에 매우 흥미로운 기회입니다. 아크투러스의 saRNA 플랫폼은 검증되었습니다. 비교 연구에서 내구성이 뛰어나고 우수한 면역 반응을 입증했습니다. 여러 규제 기관에서 안전하고 내약성이 우수하다고 평가받았습니다. 제조 공정은 상업용으로 준비되어 있으며, 확장 가능하고 빠르며, 현저히 낮은 투여 용량 덕분에 원가가 낮습니다.

여러 글로벌 규제 기관이 아크투러스의 saRNA 백신 플랫폼을 검토하고 승인했으며, 이는 유럽, 일본, 최근에는 영국에서 KOSTAIVE의 허가로 나타났고, 미국으로의 규제 진입 경로도 명확히 이해되고 있습니다. 아크투러스 백신 플랫폼은 팬데믹에 대비되어 있습니다. 미국 정부는 이 차세대 saRNA 플랫폼을 매우 잘 인지하고 있습니다. 이 플랫폼이 미래 감염병 유행에 대응하기 위해 언제 호출될지는 문제이지, 호출될지 여부의 문제가 아닙니다. 이번 계약으로 아크투러스는 KOSTAIVE와 계절성 인플루엔자, 팬데믹 인플루엔자, RSV, EBV 백신 프로그램을 포함한 광범위한 감염병 백신 포트폴리오에 대한 글로벌 권리를 다시 확보했습니다. 이 계약은 또한 유럽 규제 승인 마일스톤 지급과 관련된 중재 문제도 해결했습니다.

CSL 시퀴러스는 아크투러스에 1,200만 달러의 일회성 현금 지급을 송금했으며, 아크투러스는 약 1,600만 달러 규모의 연구개발 크레딧 관련 책임을 포함한 모든 책임에서 해제되었습니다. 포트폴리오에 대한 전략적 통제가 아크투러스로 돌아옴에 따라, 우리는 추가 상업화 및 파트너십 경로를 포함하여 미래 가치를 극대화할 기회를 평가하고 있습니다. 이제 임상 프로그램에 대한 보다 상세한 업데이트를 위해 알란에게 마이크를 넘기겠습니다.

감사합니다, 조. 여러분 안녕하세요. 임상 개발 관점에서 2분기는 ARCT-032와 ARCT-810 모두에서 의미 있는 진전을 보였습니다. 먼저 낭포성 섬유증(CF) 프로그램인 ARCT-032부터 말씀드리겠습니다. 현재 진행 중인 2상 연구는 클래스 1 변이를 가진 낭포성 섬유증 환자들의 등록을 계속 진행 중입니다. 등록은 일정대로 진행 중이며, 미국, 이스라엘, 터키의 여러 사이트에서 활발한 선별과 등록이 이루어지고 있습니다. 이 연구는 12주간 매일 10밀리그램 흡입 투여를 평가하도록 설계되었습니다. 안전성 평가와 함께 %예측 FEV1 변화, 폐 청소 지수, 삶의 질 지표, 고해상도 CT 스캔 영상 등 초기 임상 효과 증거를 계속해서 평가하고 있습니다. 이번 분기의 중요한 진전 중 하나는 미국을 넘어 동지중해 지역으로 선별 및 등록 활동을 확대한 것입니다.

이스라엘과 터키는 CF 클래스 1 또는 널 변이 환자가 많이 분포하는 지역으로, 이 연구의 모집 노력과 효율성에 큰 도움이 될 것입니다. 미국에서는 널 변이로 인해 최대 10%의 CF 환자가 조절제 사용 대상에서 제외되지만, 터키와 이스라엘에서는 각각 최대 30~40%의 CF 환자가 널 변이를 가지고 있어 ARCT-032 연구 등록 대상이 됩니다. 임상 실행은 일정대로 진행 중이며, 2026년 4분기에 예상되는 3상 결정에 필요한 데이터를 생성하는 데 전념하고 있습니다. 다음은 OTC 결핍증 프로그램인 ARCT-810입니다. 이번 분기에 진행 중인 2상 연구의 등록을 완료했으며, 등록된 모든 대상자가 연구 약물 투여를 마쳤습니다.

이는 중요한 운영상의 이정표이며, 등록된 연구 대상자들로부터 생성된 보조 데이터를 평가하는 데 집중할 수 있게 해줍니다. 저희는 ARCT-810 OTC 결핍증 연구를 위해 환자분들, 그 가족들, 그리고 희귀질환 치료 커뮤니티가 지속적으로 보여주신 지원과 격려, 그리고 강한 참여에 깊이 감사드립니다. 저희 개발 프로그램에 대한 여러분 모두의 도움과 관심에 진심으로 감사드립니다. 현재 저희는 데이터 검토, 다가오는 규제 당국과의 상호작용 준비, 그리고 성인 및 소아 개발 전반에 걸친 향후 경로에 관한 2상 종료 미팅 계획에 집중하고 있습니다. 저희는 2026년 3분기에 OTC 결핍증 프로그램의 데이터와 규제 계획을 발표할 예정입니다. 희귀질환 프로그램 전반에 걸쳐 저희의 초점은 엄격한 임상 실행, 고품질 데이터 생성, 그리고 효율적인 개발 결정을 지원하는 생산적인 규제 당국과의 협력에 있습니다. 이제 전화를 데니스에게 넘기겠습니다.

감사합니다, 앨런. 여러분, 안녕하세요. 오늘 일찍 발표한 보도자료에는 2026년 6월 30일 종료된 3개월 및 6개월 동안의 재무제표와 전년 대비 실적 요약 및 분석이 포함되어 있습니다. 재무 성과에 대한 자세한 내용은 당사의 Form 10-Q도 참고해 주시기 바랍니다. 2026년 6월 30일 기준 현금 및 현금성 자산은 1억 9,150만 달러였으며, 2025년 12월 31일 기준 2억 3,080만 달러로 2026년 상반기 동안 3,930만 달러 감소했습니다. 수익은 2026년 6월 30일 종료된 3개월 및 6개월 동안 각각 300만 달러와 500만 달러였으며, 이는 전년 동기 2,830만 달러와 5,770만 달러에 비해 감소한 수치입니다. CSL과의 협력 하에 KOSTAIVE 및 광범위한 감염병 백신 포트폴리오 권리를 회복하고 계약 종료를 진행하면서 수익이 감소했습니다.

연구개발비는 2026년 6월 30일 종료된 3개월 및 6개월 동안 각각 1,750만 달러와 3,900만 달러였으며, 2025년 동기 2,960만 달러와 6,450만 달러에 비해 감소했습니다. 이 감소는 주로 CF 및 OTC 프로그램을 지속적으로 진행하면서 급여, 임금, 복리후생, 시설비용 감소 등 연구개발비 지출이 줄어든 데 기인합니다.

일반관리비는 2026년 6월 30일 종료된 3개월 및 6개월 동안 각각 1,100만 달러와 2,050만 달러였으며, 전년 동기 1,030만 달러와 2,170만 달러와 비교됩니다. 전반적으로 일반관리비는 기간별로 비교적 안정적이었으며, 법률 비용 증가로 분기별 소폭 상승했으나 급여, 임금, 복리후생, 시설비용 지출 감소로 일부 상쇄되었습니다. 저희는 희귀질환 프로그램을 진행하면서 엄격한 실행과 자본 배분에 계속 집중하고 있습니다. CSL Seqirus 계약 종료 및 합의는 자산 통제권 회복으로 재무 상태를 강화하며, Thermo Fisher와의 협력은 CF 프로그램의 후기 개발 실행을 자금 지원하고 지원합니다.