프로미스 뉴로사이언시스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference
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캔터 헬스케어 컨퍼런스에 오신 것을 환영합니다. 저는 캔터의 바이오텍 애널리스트 피트 스타브로풀로스입니다. 오늘 함께할 회사는 프로미스 뉴로사이언스입니다. 이에 프로미스의 CEO 닐 워마와 최고의학책임자 래리 알트스티엘을 모셨습니다.
알트스틸, 알트스티엘 죄송합니다. 항상 헷갈리네요.
참석해 주시고 시간 내 주셔서 감사합니다. 먼저 자기소개를 해주시고, 이어서 회사 개요와 주요 후보물질, 단기 촉매제, 자금 조달 및 현금 유동성에 대해 말씀해 주시죠.
네, 기꺼이 하겠습니다. 초대해 주셔서 감사합니다, 피트. 캔터 그룹에도 컨퍼런스 초대해 주셔서 감사드립니다. 감사합니다. 저는 프로미스 뉴로사이언스의 사장 겸 CEO 닐 워마입니다. 수년간 이사회 멤버로 있었습니다. CEO로는 약 2년 반 정도 재직 중입니다. 프로미스를 이끌게 되어 기쁩니다. 래리, 소개 부탁드립니다.
저는 래리 알트스티엘이며, 프로미스의 최고 의학 책임자입니다. 회사에 합류한 지 약 3년 반 되었습니다. 저는 신경학자이자 신경과학자입니다.
회사 현황에 대해 말씀드리자면, 현재 매우 흥미로운 시기입니다. 이 자리에 함께하게 되어 기쁩니다. 몇 가지 중요한 사항을 짚고 넘어가겠습니다. 항상 신생 기업에 중요한 자금 조달 측면에서, 저희는 재정적으로 안정적입니다. 몇 달 전에 비교적 큰 규모의 자금 조달을 했기 때문에, 저희는 2027년 말까지 자금이 확보되어 있습니다. 그래서 재정적으로 꽤 탄탄합니다. 몇 달 전 그 라운드에 참여한 훌륭한 투자자 연합도 있습니다. 중요한 것은, 저희에게 매우 중요한 이정표들이 다가오고 있다는 점입니다. 저희 임상 후보물질인 PMN310은 현재 알츠하이머 환자 치료를 위한 비교적 포괄적이고 큰 규모의 1b상 임상시험 중에 있습니다. 약 한 달 반 전, 두 달 전쯤에 중간 데이터 결과가 나왔는데, 매우 긍정적이었습니다.
저희는 그 블라인드 중간 분석 결과에 만족했습니다. 하지만 더 중요한 것은, 1분기에 최종 톱라인 결과가 나올 예정이라는 점입니다. 즉, 6개월 정도 후면 알츠하이머 연구의 데이터를 언블라인드하여, 알츠하이머 환자들에게 변혁적인 치료제가 될 수 있는 톱라인 결과를 확인하게 될 것입니다. 저희는 아밀로이드 베타 단백질의 올리고머 종을 선택적으로 표적하는 매우 독특하고 차별화된 단클론 항체를 보유하고 있습니다. 재정적으로 안정적이며, 매우 가까운 시일 내에 다가오는 이정표들이 있어 매우 기대하고 있습니다.
알츠하이머 치료를 위한 아밀로이드 베타 항체 치료제를 대부분 들으면, 승인된 약물인 레카네맙과 도나네맙 같은 플라크 감소제를 떠올립니다. 하지만 저희 310의 치료 가설은 승인된 아밀로이드 베타 항체들과 차별화되어 있습니다. 다양한 A-베타 종에 대해 간략히 설명해 주실 수 있나요? 어떤 종에 결합하는지, 항체 설계 방식과 작용 기전에 대해 조금 더 설명해 주세요.
네, 제가 먼저 시작할게요- 아니요, 먼저 말씀하세요.
말씀하셔도 됩니다. 이 점은 매우 중요한 부분입니다. 저희는 자산의 차별화를 확신하며, 바로 그 점이 저희의 입장입니다. 프로미스가 시작된 초기부터, 저희는 단백질의 오접힘을 기반으로 특정 단백질 종을 선택적으로 표적하는 항체를 설계하는 아이디어를 가지고 있었습니다. 저희의 전체 전제는 단백질이 어떻게 오접힘 될지를 식별하고 예측하는 능력에 있습니다. 사실 저희 이름인 프로미스(ProMIS)는 단백질 오접힘(protein misfolding)을 의미합니다.
네, 하지만 진짜 중요한 것은 오접힘된 단백질 형태만을 선택적으로 표적하는 항체를 설계할 수 있는 능력입니다.
저희에게 있어서는 처음부터 아밀로이드 베타 단백질의 올리고머 종이 핵심이었습니다. 아밀로이드 베타 단백질에는 여러 가지 종이 존재합니다. 단량체(mononeric) 종도 있고, 올리고머, 플라크(plaque) 종도 있습니다. 중요한 것은, 몇 년 전 업계와 연구 분야가 아밀로이드 베타의 올리고머 종이 가장 독성이 강하고 인지 기능 저하를 실제로 촉진하는 주체라는 쪽으로 움직였다는 점입니다. 수년간 플라크에서 벗어나는 추세가 있었습니다. 지난 수십 년간 플라크를 제거하는 것이 모든 문제를 해결하는 열쇠라고 여겨졌습니다. 인지 기능 저하가 바로 여기서 비롯된다고 생각했죠. 하지만 이제는 플라크를 완전히 제거하는 약물이 있음에도 환자들이 계속 악화된다는 사실을 알고 있습니다.
이제 연구 분야는, 플라크가 아니라면, 그리고 플라크가 있더라도 플라크 제거만으로는 인지 기능 저하를 예방하거나 영향을 주기에 충분하지 않다는 점으로 돌아왔습니다. 또한 플라크를 제거하는 약물들이 ARIA라는 심각한 부작용, 즉 뇌 부종과 출혈과 연관되어 있다는 것도 알고 있습니다. 임상적 이득은 크지 않지만 플라크 제거에는 안전성 문제가 있다는 뜻입니다. 연구 분야는 이제 신경세포에 매우 파괴적인 저분자량 독성 올리고머라는 상류 단계 독성 올리고머로 더 집중하고 있으며, 이것이 알츠하이머 환자의 인지 기능 저하를 유발한다는 것을 이해하고 있습니다. 저희는 아밀로이드 베타 단백질의 단량체와 플라크는 피하고 오직 이 독성 올리고머만 선택적으로 표적할 수 있는 항체를 설계할 수 있다는 점에서 다른 회사들과 차별화됩니다.
저희는 플라크 종과 단량체 종을 회피하고 진정으로 독성 올리고머만 겨냥할 수 있는 항체를 가진 유일한 회사라고 확신합니다. 이것이 훨씬 개선된 안전성 프로필과 견고한 효능 프로필을 갖는 핵심 차별점으로 보입니다.
좋습니다. 래리, 올리고머 가설에 대해 좀 더 설명해 주시겠습니까? 어떤 증거가 올리고머가 질병을 유발하는 주체라는 점을 시사하는지요?
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