브레이브하트 바이오 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

물론입니다. 네, 제가 브레이브하트에 첫 직원으로 합류한 지 1년 조금 넘었습니다. 당시 저는 바이오젠에 있었고, 이전 사업인 HI-Bio를 바이오젠에 매각한 후 바이오젠에 합류해, 실제로 3상 연구를 시작하며 지금은 우리 회장이 된 크리스 비에바허와 함께 일하는 것을 즐기고 있었습니다. 이 프로그램에서 나온 초기 데이터가 있었고, 이는 작년에 ESC에서 발표되었습니다. 저에게 가장 인상적이었던 초기 데이터는 폐쇄성 비대성 심근병증 환자에서 기울기 감소의 속도와 깊이에 관한 1상 B 데이터였습니다. 그 데이터가 저를 이 자산에 흥미를 느끼게 했고, 합류하여 훌륭한 팀과 함께 회사를 시작하게 된 계기였습니다.

네, 비대성 심근병증 환자들에게 정말 독특한 시기라고 생각합니다. 폐쇄성 형태에서는 현재 두 가지 승인된 약물이 있고, 비폐쇄성 형태에서는 승인된 약물이 없지만, 이 질환의 두 형태 모두에서 데이터를 통해 점차 근거가 쌓이고 있습니다. 지난 1년간 업계 전반에 걸친 외부 촉진 요인과 더불어, 저희 주력 프로그램인 BHB-1893이 폐쇄성과 비폐쇄성 HCM 모두에서 매우 유망한 데이터를 보여주고 있습니다. 업계에 매우 좋은 시기이며, 저희는 이제 글로벌 3상 연구를 실행하는 데 집중하고 있습니다.

물론입니다. 저는 기회를 약간 다르게 봅니다. 두 가지 모두 큰 기회라고 생각합니다. 역학적 관점에서 보면, 이전에는 폐쇄성 질환이 비폐쇄성보다 더 크다고 여겨졌습니다. 하지만 치료제가 개발되는 과정을 보면서, 사실 비폐쇄성 환자가 원래 생각보다 더 많다는 것을 알게 되고 있습니다. 새로운 역학 데이터가 나오고 있는데, 비폐쇄성 시장도 크고 아마 폐쇄성만큼 클 것으로 보입니다.

BHB-1893이 미래 시장에서 어떻게 자리 잡을지에 대해 생각할 때, 차별화와 잠재적 차별화 측면에서 폐쇄성에서는 효능, 안전성, 사용 편의성에서 차별화 가능성이 채택을 이끌 것이라는 시장 조사 결과가 있습니다. 비폐쇄성 질환에서는 명백히 아직 미개척 영역이 많습니다. 구조적 개선과 증상 및 기능 개선을 보여줄 수 있는 질병 변형 가능성이 있는 약물이 이상적인 TPP가 될 것이라고 생각합니다.

네. 저희 파트너인 헝루이가 진행한 12주간의 위약 대조 연구가 비폐쇄성 질환 형태에서 진행되었으며, 각 군당 28명의 환자가 포함되었습니다. 데이터는 매우 고무적이었고 여러 지표에서 일관된 방향성을 보였습니다. 여러 핵심 지표를 포함시키겠습니다. NT-proBNP와 트로포닌을 포함한 바이오마커에서 빠르고 깊은 감소를 관찰했습니다. 이완기 기능 측정치에서도 상당한 개선이 있었습니다. 심장 이완을 평가하는 에코 지표들, 예를 들어 e' 프라임, 중격 및 측벽 e' 프라임이 비정상 수치에서 정상 수치로 이동했으며, 좌심방 용적 지수와 같은 후부 압력 측정치도 감소했습니다. 이러한 심초음파 매개변수와 함께, 질환의 지표로서 벽 두께 감소도 관찰되었습니다.

이 지표들을 종합해 보면 역재형성 가능성을 시사하며, 이는 매우 고무적이라고 생각합니다. KCCQ, 최대 산소 섭취량(peak VO2), 그리고 용량 효과 측면에서도 일관된 방향성을 보였으며, 이는 이 질환에서 실제 효능 가능성을 시사합니다. 흥미롭게도, 저희는 ClearView Healthcare Partners와 함께 상당히 광범위한 시장 조사를 진행했습니다. 그 조사에서 나온 한 가지는 심장 구조 개선이 치료 옵션을 고려하는 의사들에게 매우 중요하다는 점이었습니다. 글로벌 3상 프로그램에서 이러한 효과를 재현할 수 있는 약물이 있다면, 이는 의사들의 치료 결정에 중요한 요소가 될 것입니다.

알다시피, 저희는 환자들이 더 나은 느낌과 기능을 갖길 원하지만, 궁극적으로 이 질환은 심장 구조의 문제입니다. 따라서 구조 개선을 입증하는 것은 이야기 전개에서 중요한 부분이라고 생각합니다.