베리카 파마슈티컬 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

제이슨, 부탁드립니다.

오늘 참석해 주신 모든 분들께 감사드리며, 베리카에게는 정말 흥미로운 시기입니다. 제가 CEO로 취임한 이후 지난 몇 년간 많은 진전을 이루었으며, 오늘은 우리가 성취한 주요 내용을 공유할 수 있어 기대가 큽니다. 간략히 말씀드리면, 베리카는 피부암을 포함한 피부 질환 치료제를 상업화하고 개발하는 치료제 개발 회사입니다. 먼저, 베리카가 무엇인지, 파이프라인에는 어떤 제품이 있는지, 그리고 우리가 달성하려는 목표에 대해 간단히 설명드리겠습니다. 우선, 미국과 일본에서 유통 중인 몰루스컴 전염증 치료제인 YCANTH라는 상업용 제품이 있습니다. 몰루스컴에 대해 좀 더 자세히 말씀드리자면, 매년 미국에서 약 600만 명의 환자, 주로 어린이에게 영향을 미칩니다.

YCANTH의 적응증 확대 기회로 흔한 사마귀 치료제로의 확장을 추진하고 있습니다. 일본 파트너인 시오노기와 협력하여 글로벌 3상 임상 프로그램을 진행 중이며, 해당 프로그램의 진행 상황과 빠른 환자 등록에 대해 업데이트해 드리겠습니다. 기저세포암 치료를 위한 소분자 펩타이드인 VP-315 분자를 활용한 3상 준비 완료된 종양학 프로그램도 보유하고 있습니다. 이 분자는 병변 부위에 직접 주사하며, 기저세포암 제거를 위한 수술 필요성을 완화하거나 줄이는 것을 목표로 합니다. FDA와의 협력에서 3상에 필요한 사항에 대한 규제 피드백을 받아 흥미로운 진전을 이루었으며, 이에 대한 자세한 내용도 설명드리겠습니다.

마지막으로, 향후 6~12개월 동안 회사에 중요한 전환점이 여러 개 있을 예정이며, 특히 흔한 사마귀 프로그램의 3상 데이터가 주요 관심사입니다. 첫 번째 COVE-2 시험의 톱라인 데이터는 1분기에, COVE-3는 2027년 중반에 발표될 예정입니다. 베리카를 생각할 때, YCANTH라는 분자가 두 가지 큰 잠재 적응증을 가진 하나의 플랫폼임을 이해하는 것이 중요합니다. 첫 번째는 현재 상업 사업의 기반인 몰루스컴 전염증입니다. YCANTH는 몰루스컴 전염증 치료를 위해 FDA가 승인한 최초의 의료 전문가 투여 제품입니다. 상업 출시 이후로 약 12만 개의 어플리케이터가 처방되어 투여되었습니다. 2024년에 비해 2025년에는 매출과 판매량이 매우 의미 있게 증가했으며, 2026년 초에도 성장이 계속되고 있습니다.

이 제품은 지난해 말 일본에서 승인받아 올해 초에 출시되었으며, 그 파트너인 시오노기가 상업화를 담당하고 있습니다. 중요한 점은 글로벌 확장을 고려할 때, YCANTH에 대해 유럽의약품청(EMA)과 접촉하여 등록을 위한 추가 3상 시험이 필요 없다는 합의를 이루었으며, 현재 유럽 규제 제출 준비 과정을 진행 중입니다. YCANTH의 적응증 확대와 기회 확장에 대해 생각할 때, 흔한 사마귀를 떠올립니다. 해당 임상시험은 지난해 시작되어 올해도 계속 진행 중입니다. 매년 약 2,200만 명의 환자가 흔한 사마귀에 영향을 받으며, 많은 환자가 치료를 원하지만 현재 FDA 승인 치료법은 없습니다. 몰루스컴과 비교할 때, 적응 대상 인구가 3~4배 더 많습니다.

이로 인해 흔한 사마귀는 피부과에서 가장 큰 미충족 수요 중 하나이며, 미국 내에서만 수십억 달러 규모의 시장이 될 잠재력이 있습니다. 현재 파트너인 토리 제약, 현재는 시오노기와 함께 글로벌 3상 시험을 진행 중이며, 이들과 체결한 계약에 따라 시오노기가 3상 프로그램 비용의 약 90%에 해당하는 최초 4,000만 달러를 지원할 예정입니다. 비용은 시간에 걸쳐 50대 50으로 분담할 계획이며, 시오노기가 시험 시작 시 현금 부분을 선지급합니다. 일본에서의 향후 마일스톤과 로열티 수익으로 이를 상환할 계획이므로, 상황이 순조롭게 진행된다면 재무제표에 미치는 영향은 최소화될 것입니다.

마지막으로, 이 프로그램을 시오노기와 함께 시작했지만, 일본 외 지역에서 흔한 사마귀와 몰루스컴에 대한 YCANTH의 글로벌 권리는 여전히 당사가 보유하고 있습니다. 최근 이스라엘의 메도미라는 회사와 라이선스 계약을 체결한 발표가 있었습니다. 상업 사업과 향후 가능성을 고려할 때, 주로 소아과 의사와 피부과 의사를 대상으로 몰루스컴 상업화 노력을 통해 회사의 기반을 구축하고 있습니다. 많은 환자가 흔한 사마귀에도 영향을 받기 때문에, 우리의 주요 접점이 상당히 겹치고 시너지가 있을 것입니다. 두 적응증 모두 동일한 약물-기기 결합 제품을 사용하므로, 흔한 사마귀 적응증이 승인될 경우 상업 유통과 약국 네트워크 운영에도 도움이 됩니다.

3상 설계는 2상 데이터를 기반으로 하였으며, 발표 후반에 일부 데이터를 공유하겠지만, 환자들이 가진 모든 사마귀의 약 50%가 완전히 제거되는 결과를 보았습니다. 마지막으로, 진행 중인 3상 프로그램에 대해 몇 주 전에 중간 분석을 실시했으며, 추가 환자 모집이 필요 없다는 권고를 받았습니다. 따라서 내년 1분기에 첫 번째 시험 결과가 발표되고, 두 번째 시험 결과는 연중 중반에 나올 것으로 예상합니다. 저희 파이프라인의 두 번째 프로그램은 기저세포암에 대한 VP-315입니다. 이는 현재 충족되지 않은 수요를 위한 후기 암종 분야에서 가장 매력적인 기회 중 하나라고 생각합니다.

3상 자산은 준비되어 있으며 혁신적이고, 목표는 비악성 피부암 치료에 있어 수술을 대체할 수 있는 비수술적 옵션을 제공하는 것입니다. 대부분의 환자들은 선택지가 있다면 수술을 원하지 않습니다. 곧 관련된 최신 설문조사 데이터를 공유하겠습니다. 중요하게도, 많은 분들이 아시다시피 암종 분야에서는 환자별 반응률이 매우 다양합니다. 저희 연구에서는 전체 객관적 반응률이 97%로 나타났으며, 이는 거의 모든 환자가 병변 크기가 최소 30% 이상 감소했음을 의미합니다. 연구 전체 평균으로는 약 86%의 병변 감소가 있었고, 일부 환자에서는 50% 이상이 조직학적으로 완전 제거되었습니다.

FDA와 미팅을 가졌으며, 3상 시험 2건에 대해 각각 100명씩 위약 대조군과 12주 주요 평가변수를 포함한 장기 추적 연구를 승인받는 데 합의했습니다. 이로 인해 주요 평가변수가 충족될 경우 승인까지 매우 신속하고 효율적인 경로가 확보되며, 전통적 암종 프로그램과 달리 수천만 달러 수준의 비용과 분기 단위의 짧은 일정으로 진행할 수 있습니다. 기저세포암은 수술적 대안으로 자주 치료되지만, 연간 360만 명의 환자가 발생하는 매우 큰 시장 기회를 제공합니다. 또한 이 분자는 편평세포암 및 기타 비전이성 피부암에도 적용 가능성이 있습니다. 요약하자면, 저희 파이프라인은 다음과 같습니다. 이미 승인된 몰루스컴 치료제 YCANTH 상업 자산,

첫 번째 시험이 100% 완전 등록된 3상 단계의 일반 사마귀 치료제, 두 번째 시험은 50% 이상 등록 완료, 일부 환자는 일본에도 있어 파트너와 함께 PMDA 및 FDA 공동 제출과 승인을 추진할 예정입니다. 그리고 방금 말씀드린 기저세포암 프로그램, 중요하게도 YCANTH와 VP-315 모두 2030년대 중반에서 2040년대 초반까지 연장 가능한 지적재산권을 보유하고 있으며, 두 프로그램 모두를 적극적으로 발전시키고 있습니다. 기저세포암 프로그램은 현재 임상 공급품을 제조 중이며, 내년 초에 3상 시험을 시작할 수 있도록 CRO와 협력하여 준비하고 있습니다. 물론, 저희 팀은 훌륭합니다. 여기에 모든 사진을 공유하게 되어 기쁩니다. 더 중요한 것은 저희 팀이 기업가 정신을 가지고 있다는 점입니다. 저희는 회사를 어떻게 세우고 성장시키며 실행할지에 대해 고민하고 있습니다.

저희 팀은 피부과, 개발, 종양학 등 다양한 분야에서 엄청난 경험을 보유하고 있으며, 실행과 제품 개발에 중점을 두고 있습니다. 모두를 위해 몰루스컴에 대한 간단한 배경을 설명드리겠습니다. 몰루스컴은 포진 바이러스입니다. 어린 시절 앓았던 수두를 생각해 보시면 되는데, 수두는 1~2주 내에 사라지지만 몰루스컴은 12~18개월 또는 그 이상 지속됩니다. 그래서 아이들에게 오랜 기간 영향을 미칩니다. 평균 지속 기간은 약 13개월입니다. 이로 인해 아이들은 사회적 불안감이나 여러 어려움을 겪을 수 있으며, 대부분의 부모님들은 12~18개월 동안 자연 치유되기를 기다리기보다는 빨리 치료되길 원합니다. 여기 YCANTH가 보이는데, 사진을 참고하시기 바랍니다. 어플리케이터에는 유리 앰플 안에 보라색 용액이 들어 있어 최대 2년간 안정적으로 보관됩니다.

어플리케이터와 앰플을 깨뜨린 후, 의료진이 병변 부위에 약물을 직접 도포합니다. 환자는 방문하여 보통 5~10분 내에 모든 병변 치료를 받습니다. 소량의 약물이 도포되며, 병변은 일반적으로 빠르게 파괴됩니다. 또한 면역 체계를 자극하는 데 도움을 주는데, 바이러스가 면역 체계로부터 숨기 때문에 오래 지속되는 원인입니다. 병변은 피부 내에서 2~3주간 잠복하는 경향이 있어 여러 차례 치료가 필요할 수 있습니다. 하지만 평균적으로 대부분 환자는 두 번의 치료로 질병을 상당히 개선하고 있습니다. 중요한 점은, 이 분자가 임상시험에서 상당한 안전성을 입증했다는 것입니다. 부작용은 국소 혈관수축제에서 예상되는 수준이었습니다.