디날리 테라퓨틱스 26년 2분기 어닝콜

발표해 주십시오. 모두 안녕하세요, 오늘 데날리 테라퓨틱스의 2026년 2분기 재무 실적 및 사업 주요 내용을 논의하기 위해 참석해 주셔서 감사합니다.

오늘 초에 실적 보도자료를 발표하고 분기 보고서를 제출했습니다. 보도자료, 재무 표, 그리고 오늘 발표 자료는 당사 웹사이트 투자자 관계 섹션에서 확인하실 수 있습니다. 시작에 앞서 오늘 논의에는 미래 예측 진술이 포함된다는 점을 상기시켜 드립니다. 이 진술들은 현재 기대를 바탕으로 하며 실제 결과는 상당히 달라질 수 있는 위험과 불확실성에 노출되어 있습니다. 이러한 위험에 대한 논의는 당사의 SEC 제출 서류와 오늘 보도자료 및 발표 자료의 주의 문구를 참조해 주시기 바랍니다. 데날리는 법률상 요구되는 경우를 제외하고 이 미래 예측 진술을 업데이트할 의무가 없습니다.

오늘 함께하는 분들은 라이언 와츠 최고경영자, 케이티 펭 최고상업책임자, 알렉산더 슈트 최고운영재무책임자, 그리고 피터 친 최고의료책임자 겸 개발 책임자입니다. 라이언이 개회사 발언을 시작하겠습니다. 케이티가 AVLAYAH의 미국 출시 현황을 업데이트할 예정입니다. 라이언이 다시 나와 파이프라인 주요 내용을 논의하겠습니다. 알렉스가 당사의 재무 실적을 검토하겠습니다. 피터가 질의응답 시간에 팀에 합류할 예정입니다.

라이언? 감사합니다, 로라. 오늘 저희와 함께해 주신 모든 분들께 감사드립니다.

슬라이드 5번부터 시작하겠습니다. 이번 분기는 데날리에 있어 변혁적인 분기였습니다. AVLAYAH 출시의 첫 전체 분기를 마무리했고, 두 개의 수송체 기반 알츠하이머병 프로그램을 임상 개발 단계로 진전시켰으며, 재무 상태도 더욱 강화했습니다. 이러한 주요 내용에 대해 말씀드리기 전에, 우리가 왜 이 자리에 있는지부터 시작하고자 합니다. 데날리의 목적은 중증 질환을 앓고 있는 사람들의 삶을 변화시키는 것입니다. 여기에는 헌터 증후군, 산필리포 증후군, FTD-GRN, 폼페 병과 같은 희귀 유전 질환을 가진 어린이와 성인뿐만 아니라, 알츠하이머병과 파킨슨병 같은 흔한 신경퇴행성 질환을 앓고 있는 수백만 명의 사람들이 포함됩니다. 이 두 그룹 모두에 대해 우리의 사명은 같습니다. 생물학적 의약품의 힘을 뇌에 전달하는 것입니다. 슬라이드 6번. 이들 질환 대부분에 공통된 도전 과제는 혈액-뇌 장벽입니다.

우리는 10년 넘게 수용체 매개 수송을 통해 혈액-뇌 장벽을 통과할 수 있도록 생물학적 의약품을 설계하는 수송체 플랫폼을 구축해 왔습니다. 올해 초, 이 작업은 중요한 이정표에 도달했습니다. 슬라이드 7번. FDA가 AVLAYAH를 승인함에 따라 데날리는 상업 회사가 되었고, 첫 번째 의약품을 환자에게 제공하기 시작했습니다. 헌터 증후군 커뮤니티에 있어 AVLAYAH는 거의 20년 만에 처음으로 FDA 승인을 받은 새로운 치료법이며, 신체와 뇌 모두에 도달하도록 설계된 새로운 치료 옵션입니다. 중요하게도, AVLAYAH는 당사의 수송체 플랫폼을 사용해 개발된 최초의 승인 의약품이며, 혈액-뇌 장벽을 통과하도록 특별히 설계된 최초의 FDA 승인 생물학적 의약품입니다. 데날리에게 AVLAYAH는 단순한 제품 그 이상입니다. 이것은 우리 플랫폼이 과학적 개념에서 환자를 위한 승인 의약품으로 발전할 수 있다는 첫 번째 증거입니다. 슬라이드 8번. 우리는 오늘날 데날리가 환자, 의료 시스템, 투자자에게 단기 및 장기적으로 상당한 가치를 창출할 수 있는 강력하고 차별화된 조합을 대표한다고 믿습니다.

우리는 AVLAYAH라는 상업 제품을 보유하고 있으며, 초기 출시도 고무적입니다. 우리는 희귀 유전 질환과 일반적인 신경퇴행성 질환에 걸친 광범위한 임상 파이프라인을 보유하고 있으며, 각각 상당한 시장 잠재력을 가지고 있습니다. 우리는 검증되고 확장 가능한 운반체 플랫폼과 혈뇌장벽(BBB) 운반 분야의 과학적 리더십을 보유하고 있습니다. 우리는 발견부터 개발, 제조, 상업화에 이르기까지 실행할 수 있는 운영 역량과 재무적 강점을 갖추고 있습니다. 이러한 특성들이 결합되어 데날리가 단기 성장과 지속 가능한 장기 가치를 창출할 수 있는 위치에 서게 합니다. 슬라이드 9번. 분기 실적으로 넘어가면, AVLAYAH는 첫 번째 완전 상업 분기에서 360만 달러의 순제품 매출을 기록했습니다.

헌터 증후군 커뮤니티와 이 환자들을 돌보는 의사들로부터 받은 긍정적인 반응은 환자, 가족, 옹호 단체, 임상의와의 수년간의 협력의 결과입니다. 우리는 새로운 치료 옵션을 발전시키기 위한 그들의 변함없는 헌신 없이는 이 이정표를 달성할 수 없었을 것입니다. 또한 이번 출시 초기 단계에서 우리 상업 팀의 뛰어난 실행력을 인정하고 싶습니다. 파이프라인에서는 타우를 표적으로 하는 DNL628과 베타 아밀로이드를 표적으로 하는 DNL921이 모두 알츠하이머병 임상 개발 단계로 진입했으며, 초기 임상 데이터는 2027년에 예상됩니다. 7월에 우선 심사 바우처를 매각한 후, 우리의 프로포르마 현금성 자산과 시장성 증권은 11억 달러를 초과했습니다. 슬라이드 10번. 오늘 콜의 주요 초점은 AVLAYAH 출시가 될 것입니다. 케이티가 초기 상업 지표, 우리가 배우고 있는 점, 그리고 지속적인 성장을 위한 기반 구축 방법을 설명할 것입니다.

감사합니다, 라이언. 슬라이드 12번에서 AVLAYAH가 왜 MPS II 치료에 새로운 기준을 세우고 있다고 믿는지 다시 한번 강조하며 시작하고자 합니다. 처음으로, 이 치료법은 뇌를 포함한 전신에 도달하도록 설계되었으며, 중추신경계와 말초 모두에서 주요 질병 바이오마커를 정상화할 수 있습니다.

이 데이터는 의사들의 신뢰를 지속적으로 강화하고 가족들의 공감을 얻어, 우리가 출시에서 보고 있는 강한 모멘텀을 뒷받침합니다. 슬라이드 12번. 헌터 증후군은 점액다당류증 중 비교적 흔한 질환 중 하나로, 희귀 질환 커뮤니티 내에서 의미 있는 환자 집단에 영향을 미칩니다. 미국 시장 기회는 매우 집중되어 있으며, 대부분의 적격 환자는 이미 확인되어 비교적 소수의 전문 치료 센터에서 기존 IDS 효소 대체 요법을 받고 있습니다. 이들은 증상 전 또는 증상이 있는 신경학적 징후를 가진 소아 환자들로, 아직 진행된 신경학적 장애 단계에 이르지 않은 상태입니다. 우리는 전 세계적으로 약 2,000명의 환자가 치료 가능 시장에 포함되어 있으며, 미국 내 헌터 증후군 유병 환자는 약 500명으로 추정합니다. FDA 승인 적응증에 근거할 때, 미국 내 유병 환자의 약 75%, 즉 약 375명이 현재 AVLAYAH 치료 대상에 해당합니다.

또한, 매년 약 30명의 어린이가 헌터 증후군으로 태어나 조기 치료를 시작할 지속적인 기회를 제공합니다. 현재 진행 중인 3상 COMPASS 연구는 AVLAYAH를 발전시키는 중요한 다음 단계로, 완전 승인과 성인 포함 적응증 확대를 목표로 하고 있습니다. 궁극적으로 저희의 목표는 전 세계 모든 적격 환자에게 도달하는 것입니다. 슬라이드 13. 저희 출시는 네 가지 핵심 전략을 중심으로 실행되고 있습니다. 첫째, 헌터 증후군 커뮤니티와 긴밀히 협력하는 고밀착, 커뮤니티 중심 접근법입니다. 희귀질환에서는 가족들이 서로 배우고 지원하는 경우가 많습니다. 저희는 AVLAYAH와 데날리 팀과의 긍정적인 경험이 신뢰를 쌓고 인지도를 높이며 더 많은 가족이 치료를 찾도록 격려한다고 믿습니다. 둘째, 의사들이 AVLAYAH를 평가하도록 돕고 치료 센터가 치료 시작 준비를 할 수 있도록 지원하는 것입니다.

강한 임상 확신이 의사들 사이에서 적격 환자 전환과 보험자 참여를 촉진하는 긴박감을 조성하고 있습니다. 셋째, 각 환자와 가족이 처방부터 첫 번째 주입까지의 과정을 원활히 진행할 수 있도록 돕는 것입니다. 넷째, 보험자의 장애물을 제거하는 데 도움이 되는 신속한 적응증 일치 보험 적용 결정을 추진하는 것입니다. 출시 첫 분기 이후 특히 고무적인 점은 이 네 가지 전략이 서로를 강화하고 있다는 것입니다. 강한 임상 확신이 의사와 환자의 수요를 이끌어내고 있습니다. 그 수요가 보험 적용을 가속화하고, 이 모든 역학이 더 많은 환자가 치료를 시작할 수 있도록 하고 있습니다. 슬라이드 14. 의사부터 시작해, 저희는 강력한 기반 위에 출발했습니다. 승인 전, 설문에 응한 의사의 80% 이상이 이미 AVLAYAH를 알고 있었으며, 90%는 바이오마커와 임상 데이터를 처방 동기로 보고 있었습니다.

승인 이후, 저희는 현장 활동, 과학적 교류, 교육 웨비나, 치료 센터 지원을 통해 목표 의료기관의 약 80%에 AVLAYAH 출시 정보를 전달했습니다. 이러한 활동들은 매우 효과적이었으며, 상당수의 치료 의사들 사이에서 강한 참여를 이끌어내고 있습니다. 의사들은 신경학적 증상을 다룰 수 있다는 점이 매우 의미 있다고 지속적으로 말하며, 대부분의 환자가 질병 경과 중 어느 시점에 신경학적 증상을 경험한다고 전합니다. 이러한 믿음은 행동으로 이어지고 있으며, 적격 환자가 있는 많은 치료 센터가 가족들과 협력해 보험 청구를 지원하고 환자를 AVLAYAH로 전환하고 있습니다. 슬라이드 15. 환자와 보호자들로부터도 동등하게 강한 참여를 확인했습니다. 임상 데이터와 접근성에 초점을 맞춘 출시 웨비나와 데날리 환자 서비스를 통해 100가족 이상에게 다가갔습니다. 이는 미국 내 적격 환자의 4분의 1 이상에 해당합니다.