4D 멀레큘러 테라퓨틱스 TD Cowen 46th Annual Health Care Conference
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- 4D Molecular Therapeutics는 유전자 치료제를 개발하여 전 세계 수백만 환자에게 새로운 치료법을 제공하는 것을 목표로 하고 있습니다.
- 주력 제품인 4150은 습성 황반변성(wet AMD)을 대상으로 한 3상 임상시험 중이며, 당뇨병성 황반부종(DME)에 대한 3상 시험도 올해 후반에 시작할 계획입니다.
- 4150은 낮은 투여량과 염증 가능성 감소를 특징으로 하는 자체 개발 R100 캡시드를 기반으로 하며, Aflibercept(아이리어)와 VEGF RNAi 억제제를 포함한 페이로드를 사용합니다.
- 임상 1/2상에서 치료 부담을 크게 줄이면서 시력과 망막 해부학적 안정성을 유지하는 긍정적인 효능 및 안전성 데이터를 확보했습니다.
- 4150은 기존 볼루스 주사와 달리 지속적인 항-VEGF 발현을 통해 장기간 질병 조절이 가능하며, 환자 및 의료 제공자, 보험자 모두에게 큰 가치를 제공할 것으로 기대됩니다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
네, 모두 환영합니다. 참석해 주셔서 감사합니다. 저는 TD 카우언의 지젤이며, 4DMT를 발표할 크리스를 소개하게 되어 기쁩니다.
환영합니다. 감사합니다, 지젤. 모두 좋은 아침입니다.
4D 몰레큘러 테라퓨틱스 개요를 여러분과 공유할 시간을 주셔서 감사드립니다. 오늘은 4DMT가 전 세계 수백만 명의 환자를 위한 유전자 치료제를 재정의할 수 있는 좋은 위치에 있다고 믿는 이유를 설명하겠습니다. 여기서 한 가지 말씀드리면, 저희는 미래 예측성 발언을 할 수 있음을 알려드립니다. 4DMT의 목표는 대규모 시장을 가진 질환에 대해 지속 가능한 질병 표적 치료제를 개발하여 유전의학을 재정의하는 것입니다. 오늘 대부분의 시간을 할애해 논의할 저희 주요 제품은 4D-150입니다. 4D-150은 현재 습성 황반변성(wet AMD) 대상으로 3상 시험이 진행 중이며, 올해 말 당뇨병성 황반부종 치료제 임상시험 개시 계획에 대해 더 자세히 말씀드리겠습니다. 이 슬라이드는 저희 개발 프로그램을 요약한 것입니다.
제가 방금 말씀드렸듯, 현재 저희의 초점은 매우 명확합니다. 주요 초점은 4D-150이며, 슬라이드에서 보이듯이 습성 황반변성 대상으로 3상 진행 중입니다. 이후의 슬라이드에서 개발 프로그램 진행 상황에 대해 업데이트해 드리겠지만, 아주 순조롭게 진행되고 있다고 말씀드릴 수 있습니다. 저희는 AMD(황반변성) 임상시험의 진전에 매우 만족하고 있습니다. 오늘은 당뇨병성 황반부종 대상 2상 시험 결과 일부 데이터도 공유할 것이며, 올해 말 3상 시험 개시 계획이 있습니다. 따라서 4D-150, 즉 망막 치료 프로그램이 저희 주요 초점이지만, 폐 질환 분야에서도 4D-710과 4D-725 등 개발 중인 자산이 있음을 말씀드리고 싶습니다.
두 자산 모두 CF 재단의 지원과 4D-725에 대해 CIRM의 보조금을 받아 개발 자금이 충분히 확보되어 있습니다. 저희가 생각하는 유전자 치료법과 그 접근 방식은 대부분 사람들이 일반적으로 생각하는 전통적인 유전자 치료와는 다릅니다. 이 슬라이드는 여러분께 친숙할 만한 유전자 치료의 일반적인 목표를 보여드리기 위한 것입니다. 저희 접근 방식은 폭넓은 상업적 채택 가능성을 가진 유전자 치료제를 개발하는 데 중점을 둡니다. 특히 지속 가능한 시장성과 상업적 가치가 있는 대규모 질환에 집중하고 있습니다. 망막 분야가 확실히 그 목록에서 가장 상위에 있습니다.
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