4D 몰레큘러 테라퓨틱스 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

네, 저는 4D의 창립자이자 CEO인 데이비드 커른입니다. 만나 뵙게 되어 반갑습니다. 초대해 주셔서 감사합니다. 저희는 차세대 유전자 치료제를 대규모 시장에 선보이고 있습니다. 이로 인해 저희는 유전자 치료 분야의 개척자라고 생각하며, 이는 저희가 지향 진화를 통해 고도로 최적화된 벡터를 개발했기 때문입니다. 이를 통해 기존 유전자 치료의 한계를 극복할 수 있었고, 투여 용량 감소, 원가 절감, 안전성 및 효능 개선을 이뤘습니다. 저희의 주력 제품은 4D-150으로, 망막의 신생혈관 질환을 대상으로 하며, 습성 황반변성부터 시작해 당뇨병성 황반부종으로 확장할 예정입니다.

궁극적으로는 당뇨병성 망막병증까지 확대할 계획입니다. 또한 망막과 폐를 대상으로 한 여러 파이프라인 제품도 보유하고 있습니다.

크리스, 말씀해 주시겠습니까?

네, 데이비드가 언급한 것처럼 4D-150은 습성 황반변성을 첫 번째 적응증으로 하는 주력 자산입니다.

이 분야, 특히 습성 황반변성과 당뇨병성 황반부종은 초기 시력 개선 효과가 뛰어난 볼루스 항-VEGF 치료제에 의해 주도되어 왔습니다. 역사적으로 이 치료제들은 유리체 내 주사로 투여되어야 한다는 점이 도전 과제였습니다. 즉, 환자에 따라 일정한 빈도나 비율로 눈에 바늘을 꽂아야 한다는 뜻입니다.

물론 이것이 치료 부담을 초래합니다. 환자들은 이러한 치료를 통해 시력은 회복하지만 치료를 지속하기가 어렵습니다. 그래서 많은 회사들이 시약의 지속성을 높여 환자, 의사, 그리고 돌봄 제공자의 치료 부담을 줄이려 노력해 왔습니다. 그 지속성 향상 노력은 점진적인 개선으로 이루어져 왔습니다.

예를 들어 EYLEA HD나 VABYSMO 같은 약물은 지속성을 몇 주간 연장할 수 있습니다. 아마도 연간 주사 횟수를 한 번 줄일 수 있는 정도입니다. 이는 의미 있는 성과이며, 해당 약물들은 상업적으로도 매우 성공적이었습니다. 하지만 저희는 궁극적인 목표가 단지 몇 주간 지속성을 연장하는 것이 아니라, 몇 개월, 몇 년, 혹은 환자의 평생 동안 지속할 수 있는지를 추구하는 것이라고 생각합니다.

안전성이 확보된다면 유전자 치료 방식이 그 가능성을 가지고 있다고 봅니다.

4DMT의 과학적 독특함은 매우 선택적인 벡터를 생산할 수 있다는 점이며, 이는 약물의 안전성과 연결되어 있다고 생각합니다.

이것이 4D-150의 벡터인 R100이 매우 독특한 이유라고 봅니다. 이 점이 4D-150으로 대중적인 망막 질환 시장에 진입하는 데 큰 관심을 갖게 했습니다. 저희는 지속성을 몇 주 단위가 아니라 수개월, 수년 단위로, 즉 수십 배 이상으로 향상시킬 가능성이 있다고 생각합니다.

또한, 그렇게 함으로써 환자가 오랜 기간 시력을 유지할 수 있도록 할 수도 있습니다. 이는 환자와 전체 치료 분야에 있어 패러다임을 바꾸는 혁신이라고 생각합니다.