애큐먼 파마슈티컬스 Investor Day 2026

저는 투자자관계 책임자인 알렉스 브라운입니다. 아큐멘을 대표하여 오늘 가상 투자자의 날 행사에 참석해 주신 모든 분들을 환영합니다. 오늘은 초기 알츠하이머병 치료를 위한 당사의 후보물질 사비르네투그의 2상 임상시험 결과 발표가 가까워짐에 따라 아큐멘의 가치 제안에 대해 보다 자세히 말씀드리고자 합니다. 다시 한번 말씀드리면, 당사는 미래예측진술을 포함해 발표할 예정입니다. 이러한 진술에는 실제 결과가 예상치와 크게 달라질 수 있는 위험과 불확실성이 수반됩니다. 이러한 위험에 대한 설명은 미국 증권거래위원회에 제출한 가장 최근의 10-Q 보고서에서 확인하실 수 있습니다. 모든 미래예측진술은 오늘 현재를 기준으로 하며, 당사는 오늘 컨퍼런스 콜에서 발표하는 어떠한 미래예측진술도 업데이트할 의무를 부담하지 않습니다.

오늘 발표자로는 당사의 최고경영자인 댄 오코넬이 참석해 알츠하이머병의 현황과 알츠하이머병 치료를 위한 베타 아밀로이드 올리고머 치료제의 잠재력에 대해 간략히 말씀드릴 예정입니다. 당사의 사장이자 최고개발책임자인 제임스 도허티 박사는 사비르네투그의 작용 기전과 당사가 이 약물이 다른 질병 수정 치료제와 차별화될 가능성이 있다고 믿는 이유를 설명할 예정입니다. 당사의 최고 의료책임자인 에릭 시머스 박사는 사비르네투그를 평가하는 현재 진행 중인 2상 임상시험을 검토할 예정이며, 해당 시험 결과는 2026년 말에 발표될 예정입니다. 프로그램 책임자이자 연구 책임자인 폴 슈그루 박사는 당사의 파이프라인에 유망한 차세대 후보물질을 추가할 것으로 기대하는 뇌 전달 향상, 즉 이비디 프로그램의 최신 개발 현황을 설명할 예정입니다.

발표가 끝난 후에는 실시간 질의응답이 진행될 예정입니다. 또한 화면에 질문 제출란이 마련되어 있으며, 오늘 오전 발표가 진행되는 동안과 질의응답 세션 중에 계속 열려 있으므로 서면으로 질문을 제출하실 수 있습니다. 한 시간 동안 질문을 취합한 후, 시간 허용 범위 내에서 최대한 많은 질문을 받도록 하겠습니다. 그럼 이제 댄에게 넘기겠습니다.

안녕하십니까. 저는 아큐멘의 최고경영자 댄 오코넬입니다. 오늘 함께해 주셔서 감사합니다. 알츠하이머병의 영향을 받는 분들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하고자 하는 가운데, 아큐멘의 기회와 회사의 사업 기반, 가치 제안 및 전략에 대해 개괄적으로 설명드리게 되어 기쁘게 생각합니다. 먼저 기회의 규모와 충족되지 않은 의료 수요부터 살펴보겠습니다. 현재 약 720만 명의 미국인이 초기 알츠하이머병을 앓고 있는 것으로 추정됩니다. 초기 알츠하이머병은 증상이 나타나고 아밀로이드 병리가 확인된 단계입니다. 치료제나 효과적인 예방 치료제가 개발되지 않는다면, 이 환자군은 2060년까지 거의 두 배로 증가해 약 1,380만 명에 이를 것으로 예상됩니다. 현재의 치료 환경을 보면, 두 가지 미국 식품의약국 승인 질병 수정 치료제가 현재 사용 가능하며, 임상시험에서 질병 진행을 늦추는 것으로 입증되었습니다. 이 치료제들은 알츠하이머병 치료의 새로운 시대를 열었습니다.

승인된 항아밀로이드 치료제의 글로벌 매출은 증가하고 있으며, 앞으로 성장세가 더욱 가속화될 것으로 예상됩니다. 승인된 치료제인 레켐비와 키순라는 최근 연환산 매출 규모 10억 달러를 넘어섰습니다. 매출은 2028년 20억 달러에 도달하고, 2030년에는 30억~40억 달러를 넘어설 것으로 전망됩니다. 이러한 아밀로이드 플라크 표적 치료제는 의료 시스템 전반의 인프라 문제와 해당 치료제의 전반적인 유효성 및 안전성에 대한 논쟁에도 불구하고 초기 시장 도입이 이루어졌습니다. 여기에는 아밀로이드 관련 영상 이상, 즉 아리아로 불리는 이상반응에 대한 논쟁도 포함됩니다. 그럼에도 불구하고 환자군의 규모를 고려할 때, 이 시장은 지속적인 성장세를 이어갈 것으로 보이며 수십억 달러 규모의 제품 여러 개를 뒷받침할 수 있을 만큼 충분히 큰 시장이라고 판단합니다. 시장 확대와 지속적인 성장 및 발전을 이끄는 주요 요인 중 하나는 혈액 기반 바이오마커의 확산입니다. 본질적으로 알츠하이머병 진단을 확인하거나 진단에 필요한 정보를 제공하는 혈액검사입니다.

혈액 기반 바이오마커의 사용은 이미 알츠하이머병 치료제 개발을 변화시켰습니다. 예를 들어, 저희는 현재 진행 중인 2상 연구에서 인산화 타우 혈액검사, 즉 혈장검사를 조기에 도입한 기업 중 하나였습니다. 이 검사를 활용함으로써 환자 선별 및 등록 절차를 간소화하고, 환자와 시험기관의 부담을 줄였으며, 전체 비용도 절감할 수 있었습니다. 이는 이 분야에서 혁신을 이루고 저희 프로그램의 효율성을 높이는 실질적인 방법이었습니다. 현재 알츠하이머병에 대해 승인된 혈액검사는 4개입니다. 이 검사들은 모두 상업적으로 활용되고 있으며, 앞으로도 더 폭넓게 알츠하이머병 사례를 확립하고 확인하는 데 기여할 것으로 생각합니다. 혈액 기반 바이오마커를 활용해 일차의료 환경에서 환자를 선별하면, 전문의들이 치료 옵션에 시간과 관심을 더욱 집중할 수 있을 것으로 예상됩니다. 저희는 이것이 이 분야 전반의 성장에 실질적으로 기여한다고 보고 있습니다.

현재 알츠하이머병 시장을 살펴보면, 아직 본질적으로 충분히 개발되지 않은 시장이며 향후 10년 동안 지속적이고 상당한 성장이 예상되는 시장이라고 보고 있습니다. 이러한 성장은 환자에게 치료 옵션을 제공하기 위한 임상 인프라가 지속적으로 구축되고 확립되면서 근본적으로 가속화될 것입니다. 혈액 기반 바이오마커의 도입을 통해 환자군에서 더 많은 사례를 특성화하고 잠재적으로 확진할 수 있게 될 것입니다. 또한 최근 치료 시작을 위해 승인된 레켐비의 피하주사 제형과 같은 다른 형태의 치료제도 시장에서 편의성과 성장을 확립하는 또 하나의 방법입니다. 경험이 풍부한 의사들이 치료 옵션과 ARIA와 관련된 위험 평가, 환자의 안전성 관리에 더욱 익숙해지는 것 역시 이러한 치료제의 도입과 성장을 계속 확대할 것으로 생각합니다.

앞으로도 성장을 지속적으로 뒷받침할 또 하나의 개념은 병용 전략입니다. 본질적으로 항-Aβ 접근법을 치료의 근간으로 활용하는 것이 향후 표준 치료가 될 것으로 예상됩니다. 이 분야는 매우 고무적인 시기에 있으며, 앞으로도 지속적인 성장이 기대됩니다. 알츠하이머병 시장이 개발 초기 단계에 있는 현재, 저희는 기존 아밀로이드 표적 접근법의 안전성과 유효성을 크게 개선할 기회가 있다고 보고 있습니다. 아큐멘의 목표는 유효성을 높이거나 안전성을 개선하거나, 잠재적으로는 두 가지 모두를 달성해 유익성 대비 위험 프로파일을 개선한 제품을 개발하는 것입니다. 저희의 접근법은 가용성 독성 Aβ 올리고머를 표적하는 것으로, 이를 바탕으로 유효성과 안전성을 개선하고 유익성 대비 위험 프로파일을 향상할 수 있는 경로가 있다고 보고 있습니다. 올리고머는 알츠하이머병 병리의 초기 유발 요인이자 지속적인 촉진 요인입니다.

짐이 발표에서 이 기전에 대해 더 자세히 설명하겠지만, 저희는 이것이 파이프라인 내에서 뚜렷한 차별화를 이룰 수 있는 경로라고 생각합니다. 여기에는 개선의 여지가 있다는 점만 말씀드리면 충분할 것 같습니다. 저희 아큐멘은 이 기회에 전적으로 집중하고 있으며, 해당 질환에 매우 큰 영향을 미치고자 합니다. 2026년은 저희의 혁신적인 항Aβ 올리고머 파이프라인에 중대한 전환점이 되는 해입니다. 저희에게는 사비르네투그가 있습니다. 선도 프로그램인 사비르네투그는 올해 말 임상적 개념 입증 데이터를 발표할 예정이며, 저희는 이 데이터가 Aβ 가설에 대한 임상적 검증을 제공하고 아밀로이드 분야에 새로운 기전을 도입할 것으로 생각합니다. 또한 뇌 전달 강화(EBD) 프로그램도 보유하고 있습니다. 올해 초 긍정적인 비임상 데이터를 발표했으며, 2027년 중반 임상시험계획(IND) 제출을 목표로 두 가지 후보물질의 개발을 진행하고 있습니다.

저희의 가치 제안과 전략을 요약하면, 더 나은 치료 옵션이 필요한 매우 크고 지속적으로 증가하며 다양한 알츠하이머병 환자 집단을 대상으로 효과적인 치료 접근법을 개발하는 일은 아직 초기 단계에 있습니다. 저희의 새로운 항Aβ 올리고머 접근법은 임상적으로 검증된 아밀로이드 분야 내에서 차별화되어 있으며, 유익성 대비 위험 측면에서 차별화를 이룰 수 있는 매우 기대되는 가능성을 제시합니다. 사비르네투그는 이미 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 임상 1상에서 고무적인 결과를 도출했으며, 이를 비롯한 향후 항Aβ 올리고머 치료제의 성공 가능성을 높이고 있습니다. 저희의 ALTITUDE-AD 임상 2상 시험 결과는 올해 말 발표될 예정입니다. 이는 회사로서 매우 기대되는 중요한 이정표이며, EBD 프로그램은 앞으로도 장기적인 선택지를 제공할 것입니다. 이해관계자 가치를 확대하기 위한 저희의 전략은 임상 2상에서 성공적인 결과를 확보하고, 파트너와 함께 사비르네투그의 개발을 가속화하며, EBD 후보물질을 임상적 가치 상승 단계까지 매우 신속하게 진전시키는 데 기반을 두고 있습니다.

그럼 이제 짐에게 통화를 넘기겠습니다.

감사합니다, 댄. 여러분, 좋은 아침입니다. 오늘 함께해 주셔서 감사합니다. ALTITUDE-AD 시험 결과 발표가 다가오는 가운데, 사비르네투그가 알츠하이머병 치료를 위한 항아밀로이드 베타 질병 수정 치료제 분야에서 차별화된 기회를 제시한다고 저희가 생각하는 주요 이유에 대해 말씀드릴 수 있어 기쁘게 생각합니다. 오늘은 서로 연관된 세 가지 주제에 대해 말씀드리겠습니다. 첫째는 가용성 올리고머 가설입니다. 사비르네투그는 후기 임상시험에서 올리고머 가설을 엄격하게 검증하는 최초의 Aβ 표적 단일클론 항체 치료제입니다. 중요한 점은, 이후 에릭이 설명드리겠지만 ALTITUDE-AD 시험이 임상 지표와 일상생활 활동에 대한 사비르네투그의 잠재적 유익뿐 아니라 다양한 바이오마커에서의 안전성에도 초점을 맞춘 충분한 검정력을 갖춘 연구라는 것입니다. IgG2에 대해 말씀드리겠습니다. 다른 많은 잠재적 치료제와 마찬가지로 사비르네투그는 IgG 유형의 단일클론 항체입니다.

다만 IgG의 하위 유형마다 면역체계 내에서 서로 다른 신호 특성을 갖는다는 점을 고려하는 것이 중요합니다. 마지막으로 댄이 서두에서 언급했듯이, 알츠하이머병의 진단뿐 아니라 임상 현장에서도 점점 더 중요해질 체액 기반 바이오마커의 이용 가능성과 다양성이 놀라울 정도로 확대되어 왔습니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. 사비르네투그에 대해 생각해 보면, 사비르네투그는 현재 승인된 다른 항Aβ 항체 기반 질병 수정 치료제와 어떻게 차별화됩니까? 음, 다른 승인된 항Aβ 질병 수정 치료제와 마찬가지로 사비르네투그는 아밀로이드 단백질을 표적으로 하는 단일클론항체입니다. 그러나 승인된 항Aβ 질병 수정 치료제와 달리 사비르네투그는 가용성 Aβ 올리고머를 표적으로 합니다. 이는 효능에 잠재적인 영향을 미칠 수 있는데, 대뇌 피질 기능을 방해한다고 저희가 생각하는 가장 독성이 강한 물질을 직접 제거한다는 의미입니다. 이에 대해서는 발표를 진행하면서 더 자세히 말씀드리겠습니다. 또한 안전성 프로파일에도 잠재적인 영향을 미칠 수 있습니다.