파이브로바이올로직스 Investor update

감사합니다. 진행자께서 제가 직접 미래예측진술을 읽어야 하는 고통을 덜어주셨으니, 바로 시작하겠습니다. 오늘날 피브로바이올로직스는 매우 강한 위치에 있으며, 회사 역사상 그 어느 때보다 강력한 상태입니다. 앞으로 나아갈 방향에 대해 이보다 더 큰 기대를 가질 수는 없습니다. 의미 있는 무언가를 만들어가는 모든 기업은 시련을 겪으며, 저희는 장기적인 관점에서 바라보고 있습니다. 제품과 과학에 전적으로 집중한다면 수십 년 동안 지속될 무언가를 만들어낼 수 있습니다. 저희가 바로 그렇게 하고 있습니다. 그 과정에서 저희가 무엇을 이뤄냈는지 보십시오. 당사의 1/2상 상처 치료 임상시험이 진행 중입니다. 저희는 환자 등록과 투약을 진행하고 있습니다. 건선에 대한 임상시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했으며, 캐슬린 루빈스와 리 스테인버그라는 두 명의 뛰어난 신규 이사를 영입해 이사회의 역량을 강화했습니다. 다시 시작하겠습니다. 큰 그림부터 말씀드리겠습니다. 오늘 여러분 모두가 네 가지를 기억해 주셨으면 합니다.

첫째, 저희는 아직 개발되지 않은 차별화된 세포 치료제를 구축하고 있습니다. 섬유아세포는 체내에서 가장 풍부하며 구조적으로 중심적인 세포 유형입니다. 섬유아세포는 조직을 재구성하고 염증을 조절하며, 모든 장기 시스템에 걸쳐 소통합니다. 지난 수십 년 동안 세계는 면역세포와 줄기세포에 주목한 나머지 섬유아세포를 간과했습니다. 하지만 저희는 그렇지 않았습니다. 둘째, 저희는 임상 개발에서 실질적인 추진력을 확보했습니다. 저희는 당뇨병성 족부궤양 1/2상 임상시험에서 환자 등록과 투약을 진행하고 있으며, 건선 1/2상 임상시험을 위한 IND를 제출했습니다. 두 프로그램 모두 동일한 섬유아세포 플랫폼에서 나왔습니다. 셋째, 저희는 강력한 특허 장벽을 구축했습니다. 등록 및 출원 중인 특허 270건 이상이 다양한 치료 분야로 확장할 수 있는 플랫폼을 보호하고 있습니다. 넷째, 기회가 매우 큽니다. 만성질환 시장은 4조 달러 규모입니다. 이는 파이브로바이올로직스가 하나의 생물학적 엔진을 기반으로 다각화되고 지속 가능한 사업을 구축할 수 있는 흔치 않은 기회를 제공합니다.

대부분의 사람들은 향후 10년 동안 무엇이 바뀔지 묻습니다. 저희는 다른 질문을 던집니다. 무엇이 바뀌지 않을지를 묻습니다. 환자들은 언제나 더 빠르게 회복하고, 더 오래 살며, 부작용은 더 적기를 원할 것입니다. 저희는 결코 바뀌지 않을 것들을 중심으로 회사를 만들어가고 있습니다. 대담한 말씀을 하나 드리겠습니다. 수십 년에 걸친 제약 혁신에도 불구하고 만성질환은 여전히 치료되지 않고 있습니다. 미국인의 60%가 만성질환을 앓고 있으며, 미국의 연간 의료비 4조 달러 중 90%가 만성질환으로 인해 발생합니다. 기존 의약품은 대체로 증상을 관리하는 데 그칩니다. 억제하고, 차단하고, 저해합니다. 생물학은 단순히 켰다 끌 수 있는 스위치가 아니라, 복원해야 하는 시스템입니다. 저희는 치료제가 세포 치료, 유전자 치료, 면역 치료에서 나올 것이라고 믿습니다. 이러한 접근법은 생물학에 맞서기보다 생물학과 함께 작용합니다. 저희는 이러한 분야에서 섬유아세포가 가장 유망한 기회 중 하나라고 믿습니다.

섬유아세포는 인체에서 가장 흔한 세포 유형이며, 세 가지 일을 탁월하게 수행합니다. 상처 치료와 복구를 촉진합니다. 면역체계를 조절해, 위험한 억제를 통해 과도한 면역 반응을 진정시킵니다. 세포 수준에서 손상된 조직을 재건하는 단백질과 신호를 분비해 조직을 재생합니다. 게다가 실용적이기도 합니다. 동종 세포이기 때문에 하나의 공여자로 여러 환자를 치료할 수 있습니다. 면역 특권을 지니고 있어 거부반응 위험이 낮다는 의미입니다. 저희는 상업적 용도로 검증된 섬유아세포 라이브러리, 낮은 제조 비용, 확장 가능한 스페로이드 전달 플랫폼을 보유하고 있으며, 30년이 넘는 동료 심사를 거친 과학적 연구를 기반으로 하고 있습니다. 간단히 말해, 저희의 접근법은 면역체계를 다시 균형 상태로 유도하고 신체가 스스로 치유하도록 함으로써, 지속적인 치료 효과와 상당히 적은 부작용의 가능성을 제공합니다. 이것이 저희의 엔진입니다. 다목적이며 확장성이 높습니다. 시작은 세포 확보입니다.

접근성이 높은 조직에서 동종 섬유아세포를 채취하기 때문에, 침습성을 최소화하면서 풍부한 출발 물질을 확보할 수 있습니다. 다음 단계는 증식입니다. 각기 고유한 치료 특성을 지닌 질환 특이적 세포 아형을 대규모로 배양합니다. 그다음은 전달입니다. 섬유아세포는 질환이 발생한 부위를 표적해 조직 복구와 적절한 면역 조절 작용을 수행합니다. 마지막은 치료 작용입니다. 섬유아세포는 살아 있는 공장처럼 작용해 항염증 및 재생 효과를 유도할 수 있는 사이토카인, 성장인자, 기질 단백질을 방출합니다. 하나의 플랫폼으로 다양한 질환을 치료할 수 있습니다. 이것이 바로 이 모델의 강점입니다. 저희가 발전시키는 각 프로그램은 섬유아세포에 대해 더 많은 것을 알려줍니다. 이러한 지식을 바탕으로 다음 프로그램은 더 빠르고 낮은 비용으로 개발할 수 있으며, 각각의 성공은 전체 플랫폼에 추진력을 더해줍니다. 이제 이 플랫폼이 어떻게 파이프라인으로 이어지는지 말씀드리겠습니다. 섬유아세포가 가진 다양한 강점을 더 잘 보여드리기 위해 파이프라인 형식을 수정했다는 점을 참고해 주시기 바랍니다.

상처 치유 분야에서는 당뇨병성 족부궤양 치료를 위한 선도 프로그램인 CYWC628이 있으며, 현재 임상 단계에 진입해 있습니다. 이는 당뇨병성 족부궤양, 정맥성 하지 궤양, 욕창, 화상 환자의 상처, 나아가 수술 상처까지 치료할 가능성을 지닌 플랫폼 기술입니다. 자가면역질환 면역 조절 분야에서는 다발성 경화증을 대상으로 하는 CYMS101, 건선을 대상으로 하는 CYPS317, 그리고 흉선 기능 회복을 목표로 하며 면역체계의 노화 영향을 되돌리고자 하는 CYTER915가 있습니다. 조직 재생 분야에서는 퇴행성 디스크 질환을 대상으로 하는 사이브로셀과 당뇨병 치료를 위한 인슐린 생성 인공 췌장 오가노이드인 CYAPO913이 있습니다. 종양학 분야에서는 TCB190이 암 면역치료를 위한 섬유아세포의 활용 가능성을 탐색하고 있습니다. 이들 프로그램은 각각 면역 조절과 조직 복구라는 동일한 핵심 강점을 활용합니다. 이를 통해 하나의 기반에서 여러 성공 기회를 확보할 수 있습니다. 저희가 선도 적응증으로 당뇨병성 족부궤양을 선택한 이유를 말씀드리겠습니다. 전 세계적으로 당뇨병 환자 중 3,300만 명 이상이 족부궤양을 겪습니다.

이는 사소한 합병증이 아니라 삶을 송두리째 바꾸는 사건입니다. 이러한 궤양의 40%는 1년 이내에 재발하고, 3년 이내에는 70%가 재발합니다. 60%는 감염으로 이어집니다. 환자의 20%는 하지 절단이 필요하며, 10%는 첫 궤양이 발생한 후 1년 이내에 사망합니다. 당뇨병성 족부궤양은 전 세계적으로 비외상성 하지 절단의 가장 큰 원인입니다. 당뇨병성 족부궤양을 치료하고 재발을 막기 위해 개발된 미국 식품의약국 승인 치료제는 실제로 매우 부족합니다. 이는 상당한 상업적 기회이며, 무엇보다도 인간적으로 매우 중요한 기회입니다. 이 부위의 치유를 개선할 수 있다면 환자들의 삶을 바꿀 수 있으며, 당사의 섬유아세포 플랫폼의 효과를 입증할 수 있습니다. CYWC628은 어떻게 작용할까요? 당사는 단일 세포 대신 스페로이드를 사용합니다. 각 스페로이드는 1,000~3,000개의 개별 섬유아세포로 구성된 작은 구형 구조입니다.

스페로이드를 적용하면 만성 상처 표면에 부착된 후 상처 표면으로 이동합니다. 당사는 섬유아세포를 치료 현장에 직접 투입하며, 섬유아세포는 신체가 치유 과정을 시작하는 데 필요한 케모카인, 사이토카인 및 성장인자를 방출하고 신속하게 작용합니다. 이 이미지에서 보실 수 있듯이, 투여 후 불과 6시간 만에 스페로이드가 이미 상처에 부착되어 상처 전체로 퍼지고 있습니다. 이는 예측 가능한 방식으로 유효성분을 서서히 방출하며 표적 부위에서 지속적으로 작용하는 생물학적 제제입니다. 이 데이터가 당사가 임상 단계로 진입할 수 있다는 확신을 갖게 해주었습니다. 동물 모델에서 당사의 섬유아세포 스페로이드 여러 용량을 스미스앤드네퓨의 미국 식품의약국 승인 제품인 그라픽스 및 대조군과 비교했습니다. 19일째 당사의 스페로이드는 평균 83.8%의 상처 봉합률을 달성했으며, 이는 시장 1위 제품인 그라픽스의 66%와 비교되는 수치입니다.

당사의 스페로이드는 모든 용량에서 통계적으로 유의하게 대조군보다 우수했으며, 세 번째 및 네 번째 용량에서는 그라픽스보다 통계적으로 우수한 결과를 보였습니다. 이는 매우 고무적인 데이터이며, 환자들에게 실질적인 희망을 제시합니다. 이제 최고과학책임자인 코자 박사가 CYWC628의 임상시험 설계를 설명하고 당사의 건선 프로그램을 개괄적으로 소개하겠습니다.

피트, 대단히 감사합니다. 당사가 도달하기 위해 그토록 노력해 온 중요한 이정표가 마침내 현실이 되었습니다. 당사의 CYWC628 1/2상 임상시험이 진행 중입니다. 이번 임상시험은 최대 120명의 환자를 3개 군으로 나누는 무작위 대조시험입니다. 세 군은 표준 치료 단독군, 표준 치료와 CYWC628 저용량 병용군, 그리고 표준 치료와 고용량 병용군입니다. 이번 임상시험에서 환자들은 1 대 1 대 1 비율로 무작위 배정됩니다. 당사는 치료가 가장 어려운 난치성 상처 환자에 집중하고 있으며, 따라서 어떤 성공도 더욱 의미가 클 것입니다. 환자들은 최대 12주 동안 매주 치료를 받은 후 6개월간 추적 관찰을 받습니다. 당사의 주요 평가변수는 안전성과 내약성, 12주 시점에 상처가 완전히 봉합된 환자의 비율 및 12주 이내 상처 면적 감소율입니다. 이차 평가변수로는 6개월 동안의 재발률과 혈류 개선을 평가할 예정입니다.

6주 시점에 주요 결과에 대한 중간 데이터를 확인할 수 있을 것으로 예상합니다. 두 가지 용량 수준을 시험하는 것은 3상 임상시험에 적합한 용량을 선정할 수 있는 기반도 마련해 줍니다. 이번 임상시험은 잘 설계되었으며, 현재 진행되고 있다는 점을 자랑스럽게 생각합니다. 실제로 당사는 단일 임상시험을 바탕으로 품목허가를 승인하는 것과 관련된 FDA의 새로운 지침을 검토하고 있으며, 6주 중간 결과가 이러한 접근법을 뒷받침할 경우 3상 임상시험을 진행하지 않고 DFU 임상시험 완료 후 BLA를 신청하는 방안도 추진할 수 있습니다. 당사의 두 번째 프로그램은 건선을 표적으로 합니다. 건선은 전 세계적으로 1억 2,300만 명, 미국에서 750만 명에게 영향을 미칩니다. 건선은 환자의 생활 방식과 심리적 측면에 큰 부담을 줍니다. 건선은 경증에서 중증으로 진행될 수 있으며, 상당한 동반질환과 관련이 있습니다. 아직 질병의 진행을 변화시키는 치료법은 없습니다. 현재 치료법은 장기적인 증상 완화를 제공하지 못하는 경우가 많고, 원치 않는 부작용을 유발할 수 있습니다.

당사의 접근법은 다릅니다. 당사는 동종 인간 진피 섬유아세포를 사용해 면역체계를 억제하는 것이 아니라 항상성으로 되돌리도록 재조정합니다. 이러한 차이는 중요하며, 당사의 건선 1/2상 임상시험을 위해 FDA에 IND를 제출했다는 소식을 전하게 되어 매우 기쁩니다. 당사가 고무적으로 보고 있는 이유는 다음과 같습니다. 동물 모델의 만성 재발성 건선 모델에서 당사의 섬유아세포를 한 차례 투여한 것만으로도 지속적인 효과가 나타났습니다. 첫 번째 재발 기간 동안 질환 중증도 점수는 대조군 대비 67% 감소했습니다. 두 번째 재발 기간에도 질환 중증도 점수는 여전히 39% 낮았습니다. 두 결과 모두 통계적으로 유의했습니다. 한 번의 치료로 나타나는 지속성이야말로 현재 환자들에게 부족한 부분입니다. 또한 병변 내부에서 어떤 일이 일어나고 있는지도 살펴봤습니다. 저희의 섬유아세포는 세 가지 주요 염증 신호인 IL-23, TNF-알파, IL-12/p70을 감소시켰습니다. 이 점이 왜 중요할까요? 이는 오늘날 시장에 출시된 블록버스터 단일클론항체 의약품인 코센틱스, 엔브렐, 스텔라라, 스카이리지, 트렘피어가 표적으로 삼는 바로 그 대상들입니다.