보어 바이오파마 Citigroup’s Biopharma Back to School Summit 2026

네, 감사합니다 제프. 이 자리에 함께하게 되어 기쁘고 저희의 진척 상황을 말씀드릴 수 있어 기쁩니다. 잘 들리나요? 네, 저는 제 팀과 함께 있습니다.

팀원들이 질문에 함께 답변할 것입니다. 보르는 B세포 매개 자가면역 질환에 집중하는 회사입니다. 저희는 2025년 6월경에 주요 자산을 라이선스 인했습니다. 이 약물은 텔리타시셉(Telitacicept)이라 불리며, BAFF-APRIL 억제제로 B세포 계통의 상류 단계를 겨냥할 수 있습니다. 이 분야에는 큰 미충족 수요가 있으며, 이 약물은 B세포의 발달, 생산 및 생존을 조절하고 병원성 자가항체 생성을 억제합니다. 중국에서 6가지 적응증에 대해 승인받았습니다. 이는 매우 중요한데, 여러 자가면역 질환에 대한 풍부한 데이터가 있으며, 저희는 서구, 특히 미국에서 먼저 중증근무력증과 쇼그렌 증후군에 대해 텔리를 개발하기로 결정했습니다. 자산을 라이선스한 지 1년 만에 엄청난 진전을 이루었습니다.

어제 중증근무력증 대상 3상 임상시험 등록을 완료했다는 발표를 보셨을 것입니다. 이는 저희 같은 회사에게 매우 큰 성과이며, 당시 순조롭지 않았던 임상시험을 인수해 지금은 매우 잘 진행되고 있습니다. 제레미가 이에 대해 더 자세히 말씀드릴 것입니다. 저희는 중증근무력증(MG) 분야에 환상적인 기회가 있다고 믿고 있습니다. 의사들로부터 항상 큰 미충족 중대한 수요가 있다는 이야기를 듣고 있습니다. 그들은 더 깊은 임상 효능을 가진 치료법이 필요하지만, 더 중요한 것은 지속 가능한 임상 효능입니다. 현재 치료법에는 바로 그 부분이 부족합니다. 저희는 텔리타시셉트가 이 모든 것을 갖추고 있다고 믿습니다.

사실, 몇 주 후 AANEM에서 중증근무력증에서 아마도 가장 중요한 평가 지표인 최소 증상 표현(MSE)에 관한 매우 설득력 있고 흥미로운 데이터를 발표할 예정이니 주목해 주시기 바랍니다. 이는 환자가 MG ADL 점수 1 미만, 즉 사실상 무증상 상태에 도달하는 것을 의미합니다. 거기서 저희는 환자들이 MSE를 달성하는 데 있어 깊고 더 중요한 지속적인 효과를 보여드릴 것입니다. 이것이 MG에 관한 것이지만, 어제 발표한 바와 같이 2027년 상반기에 안구 중증근무력증(OMG) 3상 임상을 시작할 계획도 있습니다. 저희는 이것이 완벽한 인접 분야라고 믿습니다. 논리적이며 경쟁이 치열하지 않습니다.

승인된 제품이 단 두 개뿐이고, 미충족 의료 수요가 높으며, 저희는 질병 초기 단계에서 환자들을 도와 질병을 조절할 수 있습니다. 저희가 상류 단계에서 작용하기 때문입니다. 이 적응증에서 10억 달러 이상의 매출을 달성할 수 있습니다. MG는 저희의 교두보 적응증이며, 수십억 달러 규모의 잠재력을 지니고 있고, 이제 OMG가 이를 보완하고 있습니다. 다시 한 번, 두 번째 중증근무력증 적응증에서도 저희의 실행 능력과 결과에 대한 자신감을 보여줍니다. 마지막으로 쇼그렌 증후군도 보유하고 있다고 말씀드리겠습니다. 3상 임상이 진행 중입니다. 작년 말에 새로 시작했습니다. 제레미? 사실 3월입니다. 그러니까 3월에 시작했습니다. 등록이 매우 잘 되고 있으며, 기대 이상입니다. 이는 다시 한 번 저희의 실행 능력과 이 분야에서의 관심을 보여줍니다.

네. 승인된 제품은 없습니다.

이 적응증에서 수십억 달러 규모의 성과를 낼 잠재력이 있습니다. 이에 대해서는 더 자세히 말씀드리겠습니다. 시작 시점에서 시장 규모가 100억 달러 이상일 가능성이 높지만, 이 모든 주요 적응증과 AD의 테이블탑 수치를 고려하면 환자를 더 잘 그리고 더 일찍 치료할 수 있는 가능성이 항상 있습니다.

물론입니다. 제레미에게 아주 좋은 질문인 것 같습니다.

먼저 BAFF-APRIL과 APRIL을 구분하는 것부터 시작하겠습니다. IgAN은 특히 BAFF가 APRIL에 비해 크게 기여하지 않는다는 점을 알려주었습니다. 시베프렌리맙, 포베타시셉트, 아타시셉트, 텔리타시셉트 모두 IgAN에 적절히 투여했을 때 Gd-IgA1 감소와 단백뇨 감소 수준이 대체로 비슷합니다. 이로 인해 BAFF가 어떤 역할을 하는지 확실하지 않다는 주장이 제기되었습니다. 이것은 예외적인 경우이며 일반적인 규칙은 아닙니다. 자가항원인 Gd-IgA1을 표적으로 하는 질환에서는 이들이 점막 형질세포에 의해 생성됩니다. APRIL 억제는 점막 형질세포가 Gd-IgA1을 생성하는 것을 매우 효과적으로 줄입니다. 따라서 IgAN에서는 APRIL 단독 억제가 BAFF-APRIL 억제와 비슷한 효과를 보이는 경향이 있습니다. 그러나 자가면역 질환 중에서 병원성 항체를 만드는 자가반응성 B 세포를 표적으로 해야 하는 다른 질환들에서는 상황이 다릅니다.

BAFF-APRIL 억제제 내에서도 차별화가 있으며, 일부는 BAFF에 대한 효능이 더 높고, 일부는 APRIL에 대한 효능이 더 높습니다. 이를 이중특이성 항체와 비슷하게 생각하시면 됩니다. 화학양론이 맞지 않으면, 잘못된 약물로 인해 다양한 질환 적응증에서 과다투여 또는 과소투여가 발생할 수 있습니다. 텔리타시셉트는 특히 BAFF와 APRIL의 비율이 2대 1인 메커니즘을 가지고 있습니다. 가장 TACI와 유사한 본래의 TACI입니다. 이것은 운이 좋았거나 설계된 것일 수 있지만, 2대 1 비율 덕분에 APRIL에 맞춰 투여하면서 BAFF는 과다투여할 수 있는 기회를 제공하며, 이는 전적으로 허용 가능하고 안전합니다. 벤리스타가 우리에게 가르쳐준 것은, 벨리무맙의 경우 1mg/kg과 10mg/kg 투여 시 효능이 상대적으로 비슷하며, 약간의 개선은 있지만 BAFF 용량을 10배 늘려도 안전성 문제는 없다는 점입니다.

포베타시셉트의 IgAN 2상 연구에서 APRIL 수치가 80에서 240으로 증가함에 따라 저감마글로불린혈증 발생률이 명백히 용량 의존적으로 증가함을 보여주었습니다. 궁극적으로 목표는 APRIL에 맞춰 투여하는 것이어야 합니다. APRIL은 최대한 활용해야 하지만 초과하지 않아야 하며, APRIL에 중점을 둔 약물로 이를 달성하면 BAFF는 과소투여하게 됩니다. 반면 텔리타시셉트 같은 약물은 APRIL에 맞춰 투여할 때, 일부 상황에서는 BAFF를 약간 과다 목표로 할 수 있지만 이는 허용 가능합니다. 다른 환자군이나 이질적인 원인을 가진 경우에는 BAFF 수준을 맞추는 것이 B세포 억제의 상위 메커니즘을 조절하는 데 매우 중요합니다.