스토케 테라퓨틱스 Canaccord Genuity's 46th Annual Growth Conference

질문해 주셔서 감사합니다. 모두 안녕하세요. 안전성 관련 공시를 말씀드려야 하는데, 모든 미래 예측 진술은 SEC 공시 자료에 포함되어 있으니 참고해 주시기 바랍니다. 지난주에 2분기 실적 발표가 있었고, 그 자리에서 3상 임상시험 현황에 대해 업데이트를 제공했습니다. 간단히 말씀드리면, 이 연구는 위약 대조군을 포함한 3상 임상시험으로, 162명의 환자가 참여했으며 주요 평가 시점은 28주차, 2차 평가 시점은 52주차입니다. 연구 진행 상황에 대해 말씀드리자면, 매우 만족스럽습니다. 우선, 162명의 환자가 등록되었습니다. 목표는 150명이었으나 최종적으로 162명으로 마감했습니다. 이 중 145명은 이미 8주차를 통과했습니다. 왜 8주차가 중요한 시점일까요?

8주차에는 70밀리그램 용량을 2회 투여한 상태이며, 이후 52주 기간 동안에는 45밀리그램 용량을 2회만 투여하면 된다는 의미입니다. 또한 연구 진행 상황과 관련해 약 80명의 환자가 24주차를 통과했습니다. 24주차가 중요한 이유는 52주 기간 동안 총 4회 투여 중 3회를 완료한 시점이기 때문입니다. 마지막으로 연구 진행의 지표로서, 60명의 환자가 주요 평가 시점인 28주차를 이미 통과했습니다. 즉, 162명 중 60명이 주요 평가 시점을 통과한 것입니다. 지금까지의 진행 상황은 약물이 잘 내약되고 있음을 반영하는데, 중도 탈락자가 전혀 없습니다. 현재까지 중도 탈락자는 0명입니다.

이 약물은 명확히 내약성이 우수하며, 이는 4년간 연장 투여한 OLE 연구에서 얻은 전체 데이터로도 뒷받침됩니다. 1상과 2상을 포함하면 총 5년간의 기간입니다. 3상 연구는 매우 순조롭게 진행되고 있습니다. 3분기 말쯤에 또 다른 업데이트를 드릴 수 있기를 기대합니다.

글쎄요, 3상 임상시험에서 매우 놀라운 통계입니다. 다시 한 번 말씀드리자면, 이 연구는 3상 임상시험이고, 요추 천자 가짜 대조군이 포함되어 있습니다. 요추 천자 가짜 대조군이 있기 때문에 중도 탈락자가 있을 것으로 예상하여 계획을 세웠습니다. 중도 탈락률을 15%로 계획했습니다. 이는 150명의 환자를 대상으로 한 연구 설계에서 15%의 중도 탈락률을 감안한 것으로, 주요 및 2차 평가변수를 충족하기 위해 약 125~130명의 유효 환자가 필요했습니다. 그런데 왜 중도 탈락자가 없는 걸까요? 우선, 잘 운영된 연구라고 생각합니다. 우리 팀과 현장 팀, 의료 책임자들이 사이트와 잘 협력하고 있으며, 사이트들은 의료 학회에서 제공한 데이터를 바탕으로 이 약물이 환자들에게 어떤 효과를 줄 수 있는지 잘 이해하고 있습니다. 이것은 사실에 근거한 진술입니다.

지금까지 이 약물은 내약성이 매우 좋은 것으로 보입니다. 그렇지 않았다면 약물과 관련된 중도 탈락자가 있었을 것입니다. 중도 탈락자가 없다는 것은 이 약물의 내약성 프로필이 우수하다는 증거입니다. 또한, 현재까지 중도 탈락자가 없다는 점은 모든 환자가 OLE(연장 치료)나 두 번째 치료 기간에 참여할 수 있기 때문일 수도 있습니다. 가짜 대조군에 속해 있고 자신이 약물을 투여받는지 가짜인지 확신이 없더라도, 우리가 제공한 교육 덕분에 52주 이후에는 확실히 약물을 받을 수 있다는 점을 기대하고 있을 것입니다. 제가 말씀드리는 두 번째 부분은 약간의 추측이 포함되어 있는데, 우리는 모든 데이터를 블라인드 처리하고 있기 때문입니다.

임상시험은 매우 잘 진행되고 있으며, 5년간의 안전성과 효능 데이터 덕분에 이 약물에 대한 교육이 환자를 관리하는 의사에게도 도움이 되고 있다고 생각합니다.

네, 우선 저희는 드라벳 증후군을 치료하기 위한 혁신 치료제 지정을 받았습니다. 발작을 치료하기 위한 것이 아니라 드라벳 증후군 자체를 치료하기 위한 것입니다. 이 혁신 치료제 지정은 발작 감소와 환자들이 약물을 복용한 2년 후의 비넬랜드 점수 데이터를 제출한 결과로 부여되었습니다. 저희는 발작 감소뿐만 아니라 인지 및 행동 향상을 보여준 OLE 데이터와 1상 데이터를 제출하여 FDA에 혁신 치료제 지정을 요청했습니다. FDA는 1/2상과 OLE 데이터 세트 내에서 환자들이 보인 행동 및 인지 향상을 인정하여 혁신 치료제 지정을 해주었습니다. 그 후 저희는 3상 임상시험을 설계했으며, 1차 평가변수로 28주차에 발작 감소를 측정합니다.

또한 52주차에는 Vineland-3라는 평가 도구를 통해 인지 및 행동 향상을 측정합니다. 이 평가에는 수용적 의사소통, 표현적 의사소통, 운동 능력, 대인 관계 능력, 사회성 등 여러 영역이 포함되어 있습니다. 각 영역 내에는 신경심리학자가 보호자에게 제공하는 설문지가 있습니다. 보호자는 아이가 보호자의 목소리나 이름에 반응하는지, 비언어적이던 아이가 이제 말을 사용하는지 등을 확인할 수 있습니다. 이것이 Vineland 평가 영역에 포함된 수용적 및 표현적 의사소통과 운동 능력입니다. 저희는 이러한 행동 및 인지 향상을 측정하기 위해 2차 평가변수를 설계했습니다. 이는 저희가 4년간의 OLE 데이터에서 관찰한 내용과 일치합니다.