아르비나스 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

네, 테런스님, 대단히 감사합니다. 저희를 이번 콘퍼런스에 초대해 주셔서도 감사드립니다. 오늘 또는 이 30분 동안 이야기를 나누면서 그 부분에 대해서도 당연히 자세히 말씀드리겠습니다. 먼저 회사와 현재 저희가 어떤 상황에 있는지에 대해 조금 말씀드리고 싶습니다.

물론입니다. 저희가 설립된 지 꽤 되었기 때문이기도 합니다. 그렇죠?

회사는 이제 13년이 되었고, 여러 단계를 거쳐 왔습니다. 저희는 프로탁(PROTAC) 발굴 및 개발 분야를 선도해 왔으며, 불과 지난 몇 달 사이에 저희가 처음 발굴한 프로그램이 시장에 출시되어 환자들에게 제공되고 있다는 점이 정말 보람 있습니다. 따라서 현재 이 치료제는 2차 치료 이상을 받은 유방암 환자들을 치료하고 있으며, 저희 회사의 모든 구성원에게 기술을 발굴하고 첫 번째 의약품을 시장에 출시했다는 것은 분명 매우 고무적인 일입니다. 이제 저희는 앞으로 자세히 말씀드리겠지만, 초기 단계 파이프라인으로 중심을 옮겼습니다. 이에 따라 해당 제품의 상업화에는 투자하지 않고, 현재 보유하고 있는 4개의 임상 1상 프로그램에 자본을 집중하기로 결정했습니다.

요즘 아르비나스를 살펴보는 투자자분들께 중요한 특징 중 하나는, 저희가 그 파이프라인에서 향후 나올 마일스톤과 촉매에 대해 한동안 말씀드려 왔다는 점입니다. 이제 그 미래가 매우 빠르게 다가오고 있습니다. 이제 9월을 맞아 향후 1년 반을 내다보면, 이번 분기에 임상시험을 막 시작한 프로그램을 포함해 4개 프로그램 모두에서 중요한 데이터가 나올 것으로 예상합니다. 상황을 조금 설명드리면, 현재 임상시험을 진행 중인 프로그램은 4개입니다. 첫 번째는 혈액암 적응증과 비호지킨 림프종의 일부 아형을 대상으로 하는 BCL-6 분해제입니다. 이 프로그램에서는 올해 말까지 첫 번째 데이터가 나올 예정입니다. LRRK2를 분해하는 신경퇴행성 질환 프로그램도 보유하고 있으며, 다음 달 학회에서 중요한 바이오마커 데이터가 발표될 예정입니다.

또한 케네디병, 즉 척수구근근위축증을 대상으로 하는 희귀 신경근육 질환 프로그램을 막 시작했습니다. 올해 초에 시작했습니다. 환자 등록은 순조롭게 진행되고 있으며, 내년 상반기에 데이터를 확보할 수 있을 것으로 예상합니다. 마지막으로 면역항암 적응증에 사용하기 위한 HPK1 분해제가 있으며, 현재 분기에 막 임상시험을 시작했습니다. 아직 데이터와 관련해 확정적으로 말씀드릴 수 있는 내용은 없지만, 지금 임상시험을 시작하는 만큼 1년 정도 후에는 데이터를 확보할 수 있을 것으로 예상합니다. 저희는 이 프로그램들을 매우 효과적으로 진전시켜 왔다고 생각합니다. 중요한 결정도 몇 가지 내렸습니다. 우선순위와 관련해 말씀드리면, 제가 이곳에서 근무한 첫 6개월 동안 저희는 매우 집중적으로 업무를 추진하려고 노력했습니다. 저는 투자하는 분야에서는 반드시 승리할 수 있도록 투자한다는 매우 명확한 우선순위를 제시하려고 했습니다.

그렇게 할 수 있는 위치에 있지 않다고 판단되는 분야는 다른 누군가가 참여할 수 있는 기회가 될 것이며, 이에 대해서는 조금 더 말씀드리겠습니다. 마지막으로 자본 측면에서 말씀드리면, 저희는 2028년 하반기까지 자금이 확보될 것으로 안내하고 있습니다. 따라서 이러한 중요한 변곡점을 통과하는 데 필요한 자본은 충분히 보유하고 있습니다. 제가 처음 우선순위로 삼은 것은 무엇보다 파이프라인을 살펴보는 일이었습니다. 저는 이 회사에서 8년간 근무해 왔기 때문에, 최고경영자로 취임한 첫 몇 달 동안 회사에 대해 많은 것을 새롭게 알게 된 것은 아닙니다. 그럼에도 저희 팀과 중요한 프로그램들을 임상시험 단계로 얼마나 잘 진전시켜 왔는지를 보며 계속해서 깊은 인상을 받고 있으며, 놀라움과 자부심도 느끼고 있습니다.

현재는 이러한 임상 1상 프로그램들을 변곡점까지 진전시키고, 데이터가 어떤지, 최종적으로 어떤 결과가 나오는지, 각 프로그램의 다음 단계로 무엇이 합리적인지를 확인하는 것이 핵심입니다. 즉, 투자를 확대해 집중적으로 추진할지, 올해 초 KRAS 프로그램에서 그랬던 것처럼 파트너와 함께 진행하기로 결정할지 등을 판단하는 것입니다. 그것이 저희가 고민하고 있는 부분입니다. 또한 상업화 기업이 되기 직전까지 갔던 회사에서 이제 다시 임상 1상 단계에 있는 회사로 전환하고 있다는 점도 확실히 해야 합니다. 두 회사의 모습은 다릅니다. 운영 방식도 다르고, 느껴지는 분위기도 다릅니다. 저와 저희 팀에게는 이제 막 임상 1상 단계에 진입한 젊은 회사처럼 행동하고, 유방암 치료제를 곧 상업화할 회사처럼 행동하지 않도록 하는 것이 매우 중요했습니다.

네. ARV-393은 BCL-6을 표적으로 하는 분해제입니다. 저희의 이력을 고려하면, 안드로겐 수용체와 에스트로겐 수용체를 첫 번째 표적으로 삼았던 초기 시절부터 BCL-6은 저희가 초기에 주목했던 표적 중 하나였습니다. 분명히 당시에는 약물로 공략하기 어려운 표적이었습니다. BCL-6 억제제가 전임상시험을 진행 중이었던 적은 있지만, 제가 아는 한 실제로 임상시험 단계까지 진입한 후보물질은 없었습니다. 그 이유 중 하나는 BCL-6을 깊이 있게 분해하는 것이 중요하기 때문이며, 바로 그런 점에서 BCL-6은 프로탁 분해제에 이상적인 표적입니다. BCL-6은 빠르게 다시 합성됩니다. 조금 더 배경을 설명드리면, BCL-6은 B세포 발달에 중요한 인자입니다. 배아 중심에서 B세포가 빠르게 성숙한 B세포로 발달하도록 하며, 세포자멸사 없이 일부 DNA 돌연변이가 일어나도록 하는 기능을 통해 B세포 성숙에 중요한 역할을 합니다. 그 이후에는 BCL-6의 작동이 중단되어야 합니다. 그 작동이 중단되지 않으면 BCL-6과 관련된 문제가 발생하기 시작합니다.

네. 저희가 진행 중인 임상시험은 비호지킨 림프종의 일부 아형을 대상으로 합니다.

LBCL과 같은 B세포 림프종부터 AITL과 같은 T세포 림프종까지 폭넓게 환자를 등록하고 있습니다. 중요한 맥락에서 말씀드리면, 이 치료 환경은 다른 치료 방식과 관련해 상당히 경쟁이 치열합니다. 항체, 이중특이항체, 화학요법을 고려하면 CAR-T 치료제가 있고, 이식도 중요한 치료 방식으로 활용되고 있습니다. 상당히 경쟁이 치열합니다. 하지만 경구 치료제를 찾는다면 경쟁이 그리 치열하지 않습니다. BCL-6 표적 치료제를 찾는 경우에도 경쟁이 그리 치열하지 않습니다. 이 분야는 일반적으로 치료제를 추가해 반응을 더욱 심화하고 지속시키는 방향으로 발전해 왔으며, 저희도 BCL-6 분해제를 통해 그렇게 하고자 합니다. 질문에서 해당 임상시험의 진행 방식에 대해 말씀하셨습니다.

저희는 몇 가지 요인으로 인해, 유효한 치료 효과가 나타날 것으로 예상하지 않았던 수준에서 해당 임상시험의 투여를 시작했다고 분명히 말씀드려 왔습니다. 몇 차례에 걸쳐 다양한 코호트에서 환자 등록을 진행했으며, 특히 B세포 림프종에서는 유효성 범위에 미치지 못할 것으로 예상되는 수준에서 진행했습니다. 첫 번째 데이터에 도달하면, 올해 말 첫 데이터 공개는 T세포 림프종 환자에 보다 초점을 맞추고, B세포 림프종 환자에 대한 공개는 내년 중반경으로 미루기로 결정했습니다. 이를 통해 미충족 의료 수요가 매우 높은 환자군에 집중할 수 있습니다. 특히 2차 치료 이상을 받는 T세포 림프종 환자들이 이에 해당합니다.

또한 임상시험 진행 방식과 관련해, 약 1년 전에 T세포 림프종과 B세포 림프종 모두에서 반응을 확인했다고 말씀드린 바 있습니다. 이러한 높은 미충족 의료 수요로 인해 당초 예상보다 T세포 림프종 환자가 불균형적으로 많이 등록됐다고 생각합니다. 따라서 저희는 먼저 이 환자군에 집중할 예정입니다. 또 다른 이점은 내년 여름 B세포 림프종 환자에 초점을 맞춰 해당 데이터를 공개할 때, 진행 중인 병용요법에 대해서도 함께 논의할 수 있다는 점입니다. 현재 ARV-393 단독요법으로 용량 증량을 진행하고 있으며, 환자들에게 글로피타맙과의 병용 투여도 진행하고 있습니다. 이를 통해 내년에 두 가지 데이터 모두를 공개할 수 있습니다. 따라서 이번 첫 데이터 공개와 관련해서는, 2차 치료 이상을 받는 T세포 림프종 환자에게 특별히 지정된 치료제가 실제로 없습니다.