엔트라다 테라퓨틱스 3rd Annual Guggenheim Healthcare Innovation Conference
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오늘 오후 첫 세션에 저와 함께해 주실 분은 엔트라다 테라퓨틱스의 최고경영자 디팔 도시입니다. 디팔, 정말 감사합니다. 데브짓, 감사합니다.
엔트라다의 이야기가 생소하신 분들을 위해, 파이프라인 관련 질문에 들어가기 전에 간단히 소개해 주시겠습니까?
물론입니다. 엔트라다는 기본적으로 고리형 세포 투과 펩타이드 계열을 기반으로 합니다. 저희는 이를 엔도솜 탈출 운반체, 즉 이이브이(EEV)라고 부릅니다. 처음에는 약물 전달 기전에 중점을 둔 회사로 출발했고, 이후에는 물론 치료제 개발 회사로 발전했습니다. 약물 전달 측면에서 이이브이가 매우 주목받는 이유는 세포막을 효율적으로 통과한 뒤 세포의 초기 엔도솜에서 빠져나와, 세포 내에서 도달해야 하는 특정 표적까지 도달할 수 있기 때문입니다. 저희가 알고 있는 것은 이이브이의 약동학이 약물이 체내에서 어떻게 작용하는지와 관련된 여러 지표를 좌우한다는 점입니다. 회사의 초기 개발 초점은 신경근육 질환 분야이며, 그중 뒤시엔느 근이영양증이 중심입니다. 이 질환에 대해서는 많이 이야기하게 될 것 같습니다. 버텍스와 공동 개발 중인 근긴장성 이영양증 1형 프로그램도 있습니다.
여기서 잠시 멈추겠습니다. 좋습니다. 분명 2026년은 회사에 쉽지 않은 한 해였지만, 모든 일이 순조롭게 진행된다면 중대한 한 해가 될 수 있는 시기를 앞두고 계십니다.
각 프로그램에서 어떤 결과를 기대하면 좋을지 정리해 주시겠습니까?
물론입니다. 네, 2026년은 저희에게 여러모로 흥미로운 한 해였고, 이제는 그 시기를 지나 다음을 내다보고 있습니다. 오늘부터 2027년 상반기까지 중요한 임상 결과 발표가 네 건 있을 것으로 예상합니다. 하나씩 설명드리겠습니다. 첫 번째는 근긴장성 이영양증 1형 결과입니다. 버텍스와 공동 개발 중인 후보물질의 결과입니다. 버텍스는 연말 전에 1/2상 중간 결과를 발표할 예정입니다. 특히 버텍스라는 점과 그들의 접근 방식 때문에 많은 관심이 쏠리고 있다고 생각합니다. 또한 근긴장성 이영양증 1형 환자는 11만 명이 넘지만 이들을 위한 치료제가 없어, 충족되지 않은 임상적 수요가 매우 큽니다. 나머지 세 건의 결과 발표는 저희 뒤시엔느 근이영양증 프로그램에 관한 것입니다. 첫 번째는 44 프로그램의 코호트 1 공개 임상시험 데이터입니다.
이 결과는 올해 연말 전에 확인할 수 있을 것입니다. 이 결과가 중요한 이유는 환자들이 최소 8~9개월 동안 약물을 투여받고, 최소 6회 투여를 완료한 상태이기 때문입니다. 이 약물이 뒤셴근이영양증 환자들에게 어떤 영향을 미치는지 확인할 수 있는 매우 좋은 기회이며, 킬로그램당 6밀리그램은 가장 낮은 용량입니다. 두 번째 데이터 발표는 내년 1분기에 있을 예정이며, 44 프로그램의 코호트 2 데이터입니다. 용량은 킬로그램당 12밀리그램으로, 첫 번째 용량의 두 배입니다. 세 번째 데이터 발표는 2027년 상반기 말 전에 있을 예정이며, 45 프로그램의 두 번째 코호트 데이터입니다.
향후 6~9개월 동안 회사에 상당한 가치를 창출할 수 있습니다.
엑손 45의 저용량인 킬로그램당 5밀리그램 데이터는 최근 공개됐습니다. 저희 입장에서는 동물 모델의 결과를 사람에게 적용하는 데 분명한 어려움이 있어, 주로 안전성 업데이트를 발표했습니다. 투자자들이 이 결과에서 무엇을 중요하게 봐야 한다고 생각하시나요? 어떻게 말씀하시겠습니까?
네, 물론입니다. 우선 무엇보다도 미충족 임상 수요부터 말씀드리고 싶습니다. 45번 변이가 있는 아이들에게는 미국 외 지역에서 질병의 진행을 늦추는 치료제가 사실상 없습니다. 미국에서는 카시머센, 즉 아몬디스 45가 있는데, 연간 매출이 3억 달러를 넘습니다. 말하자면 이것이 표준 치료이며, 이른바 ‘뛰어넘어야 할’ 기준입니다. 저희는 첫 번째 코호트를 안전성 데이터를 확인하기 위해 구성했습니다. 저희가 파악하고자 한 것은 퍼즐의 두 조각과도 같은 부분입니다. 안전성과 효능인데, 킬로그램당 5밀리그램 용량으로 안전성을 확인했습니다. 이번 임상시험의 환자들은 상당히 어린 편으로, 대략 6~7세였습니다. 환자들은 질병이 본격적으로 진행되기 전까지는 계속 양호한 상태를 보이고 있습니다. 저희는 이 환자들에게서 디스트로핀 단백질이 많이 생성될 것으로 기대하지 않았습니다.
참고로 카시머센은 킬로그램당 30밀리그램을 매주 투여합니다. 엔트라다의 45 프로그램에서는 현재 카시머센 용량의 6분의 1 수준을 검토하고 있지만, 투여 주기는 6주에 한 번입니다. 투여 측면에서 큰 이점이 있습니다. 두 번째 코호트에서는 용량 반응을 확인할 수 있을 것으로 기대합니다. 디스트로핀 수치를 조금 더 높이고자 합니다. 약동학과 약력학에 대해 조금 더 파악하게 될 것입니다. 물론 안전성을 유지하는 것이 중요하지만, 디스트로핀 수치를 조금 더 높이면서 안전성도 유지할 수 있다면 오픈라벨 시험에서 기능적 이점을 살펴볼 수 있을 것입니다. 적절한 구성이라고 생각합니다. 첫 번째 코호트는 주로 안전성을 확인한다는 목표를 정확히 달성했다고 생각합니다.
디스트로핀도 어느 정도 확인했는데, 이 역시 긍정적인 부분입니다.
킬로그램당 10밀리그램 투여 코호트는 등록이 모두 완료됐습니다. 디스트로핀 발현 데이터가 용량 증가에 따른 변화 곡선의 어느 지점에 나타날 것으로 보시나요?
네, 용량을 높여가면 말씀이시죠?
좋은 질문입니다. 두 번째 코호트에 대한 기대치를 구체적으로 제시하지는 않았습니다. 다만 두 번째 코호트의 결과에 따라 세 개의 코호트가 진행될 가능성이 있다고 말씀드릴 수 있습니다. 세 번째 코호트는 킬로그램당 15밀리그램 투여가 될 것입니다. 킬로그램당 10~15밀리그램 사이에서 유의미한 용량 반응이 나타나기 시작할 것으로 생각합니다. 용량 반응이 선형이라면 두 번째 코호트에서는 디스트로핀 수치가 조금 더 높아지는 데 그칠 수 있다고 봅니다. 하지만 디스트로핀은 하키 스틱형 곡선을 그리는 것으로 보이며, 우리는 그 변곡점에 가까워지고 있다고 생각합니다. 따라서 두 번째 코호트에서 첫 번째 코호트보다 디스트로핀 수치가 훨씬 높게 나타나더라도 놀랍지 않을 것입니다. 다만 결과를 지켜봐야 합니다.
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