크리스퍼 테라퓨틱스 Bank of America Global Healthcare Conference 2026
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- Crispr Therapeutics는 2026년을 중요한 전환점으로 보고 있으며, 향후 12~18개월 내에 6개의 주요 프로그램에서 초기 데이터가 발표될 예정이다.
- 첫 번째 단계는 Casgevy의 임상시험과 상용화에 집중했으며, 현재는 심혈관계, 자가면역 질환, 희귀질환 등 다양한 분야에서 두 번째 단계의 자산들이 성숙해지고 있다.
- Casgevy의 상업적 출시는 점차 가속화되고 있으며, 2024년에는 약 100명의 환자가 치료를 시작했고 2025년에는 300명 이상으로 증가, 최근에는 500명 이상으로 확대되었다.
- Casgevy는 미국에서 12세 이상으로 승인되었으며, 현재 5세 이상으로 확대하기 위한 소아 라벨 신청이 진행 중이다.
- 심혈관계 프로그램 중 CTCs 310은 단일 주사로 LDL 콜레스테롤과 중성지방을 약 50% 감소시키는 효과를 보였으며, CTCs 340은 혈압을 10mmHg 이상 낮출 수 있는 가능성을 가지고 있다.
- 자가면역 질환 치료를 위한 Zygote cell은 단일 주입으로 면역 체계를 재설정하여 여러 자가면역 질환을 치료할 수 있으며, 종양학 분야에서는 Newcastle라는 이름의 동종 CAR-T 치료제가 높은 완전 관해율을 보이고 있다.
- siRNA 분야에서는 혈액 응고 인자 11A를 표적으로 하는 장기 작용 혈액 희석제 개발을 Sirius와 협력하여 진행 중이다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
그럼 시작하겠습니다. 여러분, 안녕하세요. 저는 뱅크오브아메리카의 알렉 스트래너핸입니다. CRISPR 테라퓨틱스를 담당하고 있습니다. CRISPR와 함께하는 이번 세션에 참석해 주셔서 감사합니다. 그리고 30분간의 파이어사이드 대담을 위해 CRISPR의 최고경영자(CEO) 사마스 쿨카르니를 소개하게 되어 기쁩니다. 사마스, 함께해 주셔서 감사합니다.
초대해 주셔서 감사합니다. 네, 좋습니다.
시작으로, 2026년을 일종의 디딤돌 같은 해로 설명하셨고, 하반기에 6개 프로그램에서 중요한 초기 결과가 나온다고 하셨습니다. 그렇다면 회사 내에서 초기 단계 프로그램과, 아시다시피 CASGEVY 지원 사이에서 우선순위를 어떻게 두고 계신지, 그리고 올해 남은 기간 동안 투자자들에게 어떤 부분에 주목하라고 말씀하고 싶으신지 궁금합니다.
네. 회사로서는 아주 흥미로운 시기입니다. 저희는 회사로서 약 11년 정도 운영해 왔습니다. 회사의 첫 번째 단계는 전적으로 CASGEVY에 집중해 이를 시장에, 그리고 겸상적혈구병과 지중해빈혈로 고통받으며 정말로 치료제가 필요했던 환자들에게 제공하는 것이었습니다. 그 단계를 마무리하면서, 또는 임상시험을 끝까지 진행해 상업화 단계로 가져가면서, 저희는 여러 다른 프로그램들도 시작했습니다. 현재 저희는 회사의 두 번째 단계에 있으며, 이러한 자산들이 성숙해지기 시작했고 더 많은 데이터를 확인하고 있습니다. 말씀하신 것처럼 저희는 6개의 자산이 있고, 모두 향후 12~18개월 내에 데이터가 나올 예정입니다. 그 내용은 다음과 같습니다. 그중 한 축은 심혈관 분야입니다. ANGPTL3를 표적하는 CTX310입니다.
이 프로그램은 1회 주사로 LDL 콜레스테롤과 중성지방을 거의 50%까지 낮출 수 있습니다. 또 zugo-cel이 있는데, 자가면역질환을 대상으로 한 세포치료제이며 1회 주입만으로 면역계를 리셋해 1~2개에 그치지 않고 여러 자가면역질환을 치료할 수 있습니다. 그리고 CTX611이 있습니다. 이는 장기 지속형 siRNA로, 기본적으로 출혈 위험 없이 효과적인 항응고제, 즉 혈액 희석제를 제공할 수 있다는 가능성을 보여줍니다. 이는 또 하나의 강력한 개념으로, 200억 달러 규모의 시장이 될 수 있습니다. 그 밖에도 CTX340처럼 일부 프로그램을 확장한 것들이 있는데, 이는 ACE/ARB 경로의 상류에 있는 안지오텐시노겐을 표적해 고혈압을 치료하는 프로그램입니다.
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