렉시오 테라퓨틱스 Stifel 2026 Virtual Cardiometabolic Forum

물론입니다. 질의응답도 진행하겠습니다.

폴, 감사합니다. 이 자리에 함께하게 되어 기쁩니다. 간단히 배경을 말씀드리면, 렉시오는 임상 단계의 유전의약품 개발 회사입니다. 저희의 주요 프로그램은 프리드라이히 운동실조증에 초점을 맞추고 있습니다. 폴이 언급했듯이, 파이프라인에 추가 전임상 프로그램도 편입했으며, 프리드라이히 운동실조증 관련 프로그램에 대해서도 시간을 내어 말씀드리겠습니다. 저희는 여러 유전성 심근병증 분야에서도 연구를 진행하고 있습니다. 이 분야의 주요 프로그램은 PKP2 부정맥 유발성 심근병증을 대상으로 하는 유전자 치료제입니다. PKP2 부정맥 유발성 심근병증은 부정맥 유발성 심근병증에서 생명을 위협하는 부정맥을 일으키는 가장 흔한 유전적 원인입니다. 회사가 설립된 지 약 7년이 되었으며, 프리드라이히 운동실조증 프로그램은 중추 임상시험 단계에 진입했습니다. PKP2 부정맥 유발성 심근병증 프로그램의 데이터는 올해 후반에 발표할 예정입니다. 폴이 언급했듯이, 최근 비상장 임상 단계 기업을 소규모로 인수하는 거래를 완료했습니다.

이번 인수를 통해 프리드라이히 운동실조증 파이프라인에 여러 프로그램이 추가됐으며, 이 프로그램들은 모두 뇌에 프라탁신을 전달하는 데 초점을 맞추고 있습니다. 이는 심혈관계 증상에 초점을 맞춘 현재 임상 단계 프로그램을 보완하는 접근법입니다. 두 접근법을 함께 활용하면 이 질환의 표준 치료를 의미 있게 개선할 수 있다고 생각합니다. 프리드라이히 운동실조증 심근병증 프로그램인 LX2006이 심혈관계 질환 치료의 표준이 될 가능성이 높지만, 확장된 파이프라인을 통해 질환의 신경학적 측면에도 대응할 수 있는 다른 접근법이 있다고 생각합니다. 오늘 프리드라이히 운동실조증 프로그램과 PKP2 부정맥 유발성 심근병증 프로그램에 대해 더 자세히 말씀드리게 되어 기대가 큽니다.

나디, 집중하고 있는 환자군과 CLARITY-FA 등록 현황에 대해 말씀해 주시겠습니까? 네, 물론입니다.

네. CLARITY-FA 등록 현황부터 말씀드리겠습니다. 폴, 말씀하신 것처럼 저희 중추 임상시험과 동일한 선정 기준을 적용하는 자연사 연구입니다. 이 연구의 환자 모집은 순조롭게 진행되고 있으며, 현재 20명 이상이 등록됐고 추가로 2명도 등록 자격을 갖춘 상태로 대기 중입니다. 이 환자들은 모두 중화항체와 총 항체 수치가 적절하다면 중추 임상시험에 참여할 수 있습니다. 중추 임상시험에 참여할 수 있습니다. 중추 임상시험은 좌심실 질량 지수가 평균보다 2 표준편차 이상 높은 환자군에 초점을 맞추고 있습니다. LVMI를 살펴보면, 특히 이러한 환자군은 사망 위험이 크게 높아지기 때문에 저희는 이 환자군에 집중하고 있습니다.

LVMI가 10% 변할 때마다 사망 위험은 거의 20% 증가합니다. 저희는 1상 및 2상 데이터도 고려할 때, 매우 의미 있고 임상적으로 유의미한 효과 크기를 입증하기 위해 이 환자군에 집중해야 한다고 생각합니다. 이를 바탕으로 다음 단계로 나아가겠습니다. 이것이 현재 CLARITY 등록 현황과 중추 임상시험에서 집중하는 환자군의 상황입니다.

몇 가지 사항을 덧붙이겠습니다. 좋습니다.

나디가 언급한 것처럼, 환자는 22명입니다. 허가 임상시험의 성인 코호트는 총 26명으로 구성됩니다. 자연사 연구에 환자를 등록한 기관들이 최종적으로 치료 기관이 될 예정이라는 점도 말씀드리고 싶습니다. 환자들을 한 연구에서 다른 연구로 옮기는 것은 운영 절차상의 문제입니다. 다만 중화항체가 있으면 치료 연구에 참여할 수 없다는 점은 고려해야 합니다. 중화항체 보유율은 기존 문헌 및 과거 경험과 대체로 일치하는 약 15% 수준입니다.

네, 물론입니다. 기준 시점 대비 효과 크기 15%를 기준으로 검정력을 산정했고, 임상시험 참여자 26명은 두 군에 13명씩 배정됩니다. 비치료군에 13명, 치료군에 13명입니다. 비교 지표는 치료군과 비치료군의 기준 시점 대비 변화입니다. 15%라는 기준은 몇 가지 이유를 고려해 정한 것입니다. 첫째, 앞서 말씀드렸듯이 10% 감소가 임상적으로 의미 있는 기준이라는 점을 분명히 하고자 합니다. 규제 당국도 이 정도의 감소가 임상적으로 의미 있다는 데 동의했습니다. 15%는 몇 가지 이유를 고려해 기준으로 정한 수치입니다. 첫째, 10%라는 기준을 넘어 임상적으로 충분히 의미 있고 효과 크기에 의문의 여지가 없는 범위에 도달하고자 했으며, 15%가 그 목표에 부합합니다.

또한 1상 및 2상 데이터와 고용량 두 단계 투여군 환자들의 6개월 시점 경과를 살펴보면, 당시 확인된 효과 크기는 약 28%였습니다. 따라서 1상 및 2상 데이터와 해당 시험에서 15%를 여유 있게 넘어섰다는 점을 고려하면, 15%라는 기준은 달성할 수 있을 것으로 생각합니다. 이것이 해당 수준으로 검정력을 설정한 근거입니다. 그 밖에도 몇 가지 부수적인 이점이 있습니다. 합리적인 표본 규모를 확보할 수 있고, 시험도 합리적인 기간 내에 완료할 수 있습니다.