라포 테라퓨틱스 The Citizens Life Sciences Conference 2026
핵심 요약과 스크립트로 어닝콜의 주요 내용을 빠르게 확인하세요.
- Rapport Therapeutics는 뇌전증 치료를 위한 혁신적인 약물 RAP-219를 개발 중이며, 작년 강력한 2상 데이터를 바탕으로 빠르게 3상에 진입하고 있다.
- RAP-219는 TARP 감마-8 AMPA 조절제로, 특정 뇌 구조에만 작용하여 효능을 유지하면서 부작용을 줄이는 정밀 신경과학 접근법을 적용했다.
- 2상 시험에서 임상 발작 및 바이오마커인 장기 에피소드가 크게 감소했으며, 안전성 및 내약성도 우수했다.
- 3상 시험은 글로벌 규모로 330명 규모의 두 개 병행 연구로 진행되며, 저중간 및 중고용량 전략을 사용한다.
- 추가로 양극성 조증에 대한 2상 시험과 강직성-간대성 발작에 대한 3상 계획도 진행 중이다.
- 재무적으로는 2029년 하반기까지 자금이 확보되어 있어 주요 임상 시험과 장기 지속형 주사제 개발을 지원할 예정이다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
좋습니다. 이제 시작하겠습니다. 오늘 오후 시티즌스 생명과학 컨퍼런스에 참석해 주신 모든 분들께 다시 한번 감사드립니다. 다음으로 래포트 테라퓨틱스가 함께하게 되어 매우 기쁩니다. 래포트는 간질 치료를 위한 혁신적인 신약을 개발 중이며, 작년에 매우 우수한 2상 데이터를 확보했고 빠르게 3상으로 진입하고 있습니다. CEO인 에이브 시세이와 CFO인 트로이 이그넬지가 함께했습니다. 에이브, 트로이 환영합니다. 에이브께서 회사에 대해 간단히 30초 정도 개요를 말씀해 주시겠습니까?
물론입니다. 제이슨, 저희를 이 미팅에 초대해 주셔서 정말 감사합니다. 래포트는 서드 록과 J&J의 협업을 통해 정밀 신경과학 회사를 만들기 위해 설립되었습니다. 정밀이라는 용어는 특히 신경과학 분야에서 다소 광범위하게 사용되지만, 저희는 래포트가 기반으로 하는 핵심 기술과 과학이 이를 실현할 수 있다고 믿습니다. 래포트의 진정한 과학적 전제는 수용체 관련 단백질에 있습니다. 이 단백질들은 다양한 이온 채널과 감각 신경에 연관되어 있으며, 저희는 수용체 관련 단백질 과학을 이해하거나 이 단백질들을 표적으로 삼음으로써 신경과학 분야에서 소분자 약물의 정밀성을 실현할 수 있다고 봅니다. 저희의 주력 프로그램이 이를 가장 잘 보여줍니다. 주력 프로그램은 RAP-219입니다.
이 프로그램은 TARP 감마-8 AMPA 조절제 프로그램입니다. TARP 감마-8, 정확히 말하면 TARP 감마-8은 AMPA 수용체와 연관된 수용체 관련 단백질입니다. 이 수용체 관련 단백질을 표적으로 삼음으로써 네 개의 뇌 구조에서만 작용할 수 있습니다. 주요 적응증인 국소 발작과 후속 적응증인 양극성 조증에서, 네 개 뇌 구조에 집중된 선택성은 효과를 제공하면서도 간질 치료제 및 양극성 치료제와 관련된 가장 불편하고 문제되는 부작용을 완화하는 데 매우 중요합니다.
기전부터 시작해 보겠습니다. 수용체 관련 단백질을 통한 진정으로 혁신적인 기전이지만, AMPA 표적화는 이미 간질에서 검증된 바 있습니다. 기전의 다양한 구성 요소를 간단히 설명해 주시겠습니까?
네, AMPA는 간질 치료를 위한 검증된 표적입니다. AMPA 수용체는 시냅스 전달뿐만 아니라 글루타메이트 전달 측면에서 매우 중요하다는 것을 알고 있습니다. AMPA 수용체를 하향 조절함으로써 발작을 상당히 효과적으로 조절할 수 있다는 것도 알고 있습니다. 문제는, 범용 AMPA 길항제로 개발된 약물이 하나 있는데, 그 약물이 바로 Fycompa라는 이름의 약입니다. 그 약물은 효과적이긴 하지만, AMPA 수용체를 전반적으로 길항할 경우 치료 지수가 거의 없다는 문제가 있습니다. 후뇌 구조의 AMPA 수용체와 상호작용할 때 뇌간과 소뇌 같은 뇌 부위와 관련된 상당한 부작용이 나타납니다. 보행 장애, 운동 실조, 진정, 졸림 등이 나타납니다.
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