비라이트 바이오 ADR Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference

물론입니다. 우선 저희를 초대해 주셔서 감사합니다. 저희는 벨라이트 바이오입니다. 저희가 보유한 것은 하루에 한 번 복용하는 경구용 정제인 틴라레반트입니다. 현재 두 가지 적응증이 있습니다. 하나는 스타가르트병이고, 다른 하나는 지리적 위축입니다. 스타가르트병은 거의 모든 경우에 법적으로 실명을 초래하는 유전자 돌연변이 질환입니다. 저희는 지난해 중대한 3상 임상시험을 완료했으며, 미국과 일본에 신약허가신청서(NDA)를 제출했습니다. FDA는 우선심사 대상으로 NDA 접수를 확인했으며, PDUFA 날짜는 내년 2월 12일입니다. 지리적 위축(GA) 적응증에 대해서는 임상시험 등록을 완료했습니다. 이 또한 글로벌 3상 임상시험이며, 현재 실행 단계에 있습니다.

말씀하시겠어요?

아니요, 당신이요. 우선 저희는 FDA의 우선심사에 대해 매우 기쁘고 감사하게 생각합니다.

FDA는 전 과정에서 많은 지원을 보여주고 있다고 생각합니다. 치료법이 없는 상황에서 이 약을 오랫동안 기다려온 환자가 많습니다. 저희는 FDA와 계속 협력하여 가능한 한 빨리 환자에게 이 약을 제공할 수 있기를 진심으로 기대하고 있습니다.

추가로 말씀드리자면, 이 점은 드물지만 그렇다고 아주 희귀하지 않은 소아 중증 질환에 대한 상당한 미충족 의료 수요를 강조하는 것입니다.

저희는 DRAGON 임상시험 설계, 시험 진행 방식, 그리고 중간분석 결과를 FDA에 제출하여 혁신 치료제 지정으로 이어진 과정에 대해 매우 건설적인 논의를 해왔습니다. FDA는 시험 설계와 혁신 치료제 지정을 이끈 중간 결과를 잘 알고 있으며, 저희가 제출한 자료에는 단일 임상시험을 근거로 승인 신청을 하는 만큼, 이를 뒷받침하는 매우 포괄적인 문서인 확인 증거도 포함되어 있습니다. 이 부분도 사전에 기관과 논의된 사항입니다. 여기서 FDA를 칭찬하고 싶습니다만, 두 임상시험에서 사용한 주요 평가변수에 대해 기관이 얼마나 잘 이해하고 있는지 강조하는 것이 중요합니다. 단지 명칭이 다를 뿐입니다. 지리 위축에서는 단순히 지리 위축이라고 부릅니다. 그리 복잡하지 않습니다.

자가형광 이미지로 측정하며, 시신경 유두의 검은 정도와 비교합니다. 스타가르트병에서는 이를 확실히 감소된 자가형광이라고 부르며, 역시 시신경 유두와 비교해 매우 검은 상태를 의미합니다. 즉, 두 적응증 모두 본질적으로 동일한 결과 측정 지표를 사용하고 있습니다. FDA는 이미 10년 전 공개 논문에서 광수용체를 보존하고 이를 영상으로 입증할 수 있다면 좋은 것이라고 명시했습니다. 보존하지 못하면 나쁜 것입니다. 따라서 FDA는 표준 임상 진료에 포함된 이러한 영상 기법으로 정확하게 측정된 효능을 기꺼이 그리고 적극적으로 인정하며, 이는 장기적으로 시각 기능 또는 기능 장애와 연관됩니다.

따라서 기관이 저희 주요 평가변수를 명확히 이해하고 승인 가능한 평가변수로 인식하고 있기 때문에, 일반적으로 자문위원회에서는 주요 평가변수에 대해 논의하는데, 평가변수가 무엇인지, 의미가 무엇인지, 측정 방법, 재현성 등에 대해 많은 의문이 없다고 판단하여 자문위원회가 반드시 필요하다고 보지 않습니다.

네, 저희는 기관과 사전에 논의했습니다. 기관은 이것이 유전적으로 발생하는 질환임을 이해하고 있습니다. 이는 ABCA4 기능 장애로 인해 발생합니다. 질문은 데이터의 일반화 가능성에 관한 것이며, 저희는 Stargardt 질환에 영향을 받는 모든 환자가 유전자 돌연변이를 가지고 있기 때문에 12세에서 20세 사이의 환자군이 발병 연령에 상관없이 모든 환자에게 일반화될 수 있다고 믿습니다. 발병 연령에는 변동성이 있습니다. 최근 문헌 조사에 따르면 발병 연령은 1세부터 84세까지 다양할 수 있습니다. 저희는 여전히 DRAGON 임상시험의 12세에서 20세 환자 데이터를 모든 환자에게 일반화할 수 있다고 믿습니다. 두 번째 질문은 질병 단계에 관한 것입니다.