미럼 파마슈티컬스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

네, 초대해 주셔서 감사드리며 바로 말씀드리겠습니다. 미럼은 의도적으로, 저희의 미션과 사업 전략에 대해 말씀드리자면, 간과된 희귀질환 자산을 찾아내어 미럼과 같은 플랫폼에 도입하고, 대형 제약사들이 놓치는 고임팩트 의약품에 집중하는 데 기반을 두고 있습니다. 예를 들어 체중 감량과 같은 더 큰 적응증을 추구하는 회사들이 간과하는 중소형 제품들입니다. 저는 이것이 정말로 고임팩트이면서 지속 가능한 비즈니스 모델이라고 봅니다. 모든 희귀질환을 고려할 때, 실제로 승인된 의약품이 있는 경우는 약 5%에 불과하며, 승인된 의약품이 있더라도 개선의 여지가 있습니다. 저희는 이 모델로 오랜 기간 동안 큰 영향을 미칠 수 있다고 생각합니다.

현재까지 저희는 세 가지 승인된 의약품을 통해 올해 연간 매출이 약 6억 8천만 달러에서 7억 달러에 이를 정도로 상업적 사업을 성장시켰습니다. 앞으로 더 많은 제품들이 출시될 예정입니다. 최근 인수한 FOP 치료제인 질루르지서티브(zilurgisertib)의 PDUFA 심사 기한이 이번 달 말로 예정되어 있어, 다음 출시 가능성이 앞에 있습니다. 또한, PSC 프로그램에서 잠재적인 중대한 임상 데이터가 있어 FDA와 논의 중이며, 내년 상반기에 NDA 제출을 목표로 하고 있습니다. 이 부분은 저희에게 매우 중요한 논의 사항이라 오늘도 충분히 다룰 예정입니다. 가까운 시일 내에 다른 3상 임상 결과도 예정되어 있습니다. 이번 분기에 B형 간염 델타 바이러스 치료제 브렐로비투그(brelovitug)의 3상 결과가 나오고, 다음 분기에 두 번째 연구 결과가 발표됩니다.

저희 상업용 의약품 중 하나인 리브마를리의 라이프사이클 적응증에 대한 3상 결과가 4분기에 나오며, PBC 치료제 볼릭시밧(volixibat)의 데이터는 내년 1분기에 발표될 예정입니다. 현재 저희에게는 매우 바쁜 시기입니다. 임상과 상업 양면에서 많은 일이 진행 중이며, 저희가 준비한 모든 것에 대해 매우 기대하고 있습니다. 이 모든 출시가 진행됨에 따라, 내년과 그 이후 해에 걸쳐 상업적 기여가 본격화되면서 재무적 전환점이 올 가능성이 크다고 보고 있습니다.

리브마를리를 세분화해 보면, 현재 승인된 적응증은 담즙정체성 가려움증, 알라질 증후군, PFIC이며, 세 번째 축으로 EXPAND라는 3상 임상이 올해 말에 다른 담즙정체성 가려움증 적응증에서 결과를 발표할 예정입니다. 지금까지 리브마를리 승인 이후 알라질 증후군에서는 환자 수가 꾸준히 증가하는 모습을 보이고 있으며, 약물 복용 환자가 늘어나는 것과 신규 환자 시작, 그리고 새로운 지역 진출이 함께 이루어지고 있습니다. 최근에는 PFIC에서 가속화가 있었고, 저희는 1년 넘게 원래 알려진 것보다 더 많은 PFIC 환자를 발견했다고 말씀드려 왔습니다. 최근에 그 수치를 추정하는 작업을 실제로 진행했습니다.

주로 성인 환자군에서 상당히 과소진단되고 있다고 생각합니다. 성인 간질환 전문의나 위장병 클리닉에 가보면, 아직까지 유전 검사 도입이 많이 이루어지지 않았습니다. 하지만 점차 변화하고 있으며, 그 변화 속에서 이전에 특발성 담즙정체증으로 진단된 환자들이 실제로는 PFIC 유전자를 가지고 있다는 사실이 드러나고 있습니다. 이처럼 충분히 진단되지 않은 환자들이 유전적 진단을 받을 수 있다는 점이 확인되고 있습니다. 그 환자들 중 많은 수가 리브마를리 치료에 적합한 증상 부담을 가지고 있습니다. 이것이 최근 성장 가속화의 원인이며, 저희는 계속해서 이 부분에 집중하고 있습니다. 더 자세히 말씀드리겠습니다. 약 2,000명의 성인 환자가 치료 대상 환자군으로 추정됩니다.

간단히 말씀드리면, 아직 그리 깊이 들어가 있지 않다고 생각합니다. 리브마를리 출시 초기에는 소아 환자에 집중했지만, 현재는 간질환을 진료하는 성인 간질환 및 위장병 전문의 중 상위 10% 정도를 커버하고 있습니다. 지난 1년 정도 동안, 성인 클리닉에서 유전 질환의 존재에 대한 인식을 높이는 방법 중 하나로 유전자 검사에 관한 의료 교육을 많이 확대해 왔습니다. 올해 말부터는 상업적 영역도 확장할 예정입니다. 이는 지금까지 주로 KOL 중심의 이식 센터에 국한되었던 것에서 벗어나, 지역사회 위장병 클리닉에 미럼의 상업적 존재감을 갖춤으로써 LIVMARLI로 다룰 수 있는 약 2,000명의 성인 환자 추정치 중 얼마나 많은 환자를 커버할 수 있을지 보여주는 중요한 동력이 될 것이라고 생각합니다.

많은 초석은 이미 의료 교육 측면에서 우리가 활발히 해온 활동에서 비롯되었고, 유전성 담즙정체증 이해를 위한 연구 노력과도 맞물려 나타나고 있습니다. 이것은 AASLD와 EASL 같은 유전적 요인이 발견되었을 때 그 의미를 연구하는 데 관심이 많은 학회에서 나타나고 있습니다. 지역사회 처방자에게 유전자 검사를 제공하는 것이 중요하다고 생각합니다. 그 결과를 해석하는 것이 첫 번째 과제 중 하나가 될 것입니다. 결과 해석 방법에 관한 연구와 출판물이 배경으로 있어야 하며, 이를 참고하거나 도움을 받을 수 있는 경험 있는 처방자들의 지원 체계도 중요하다고 생각합니다.

이것이 검사에 대한 친숙함과 편안함을 구축하는 데 큰 부분을 차지합니다. 또한 이미 승인된 약물이 있어 일부 환자의 필요를 충족시킬 수 있다는 점도 갖추고 있습니다. 이 환자들은 이미 특발성 담즙정체증 진단을 받은 환자들입니다. 이들은 치료를 받고 있으나 만족스러운 진단이 없어 진단을 세분화하려는 욕구가 있으며, 치료제가 있다면 유전자 검사를 고려해야 하는 이유가 된다고 생각합니다. 검사 결과를 어떻게 활용할지, 검사 접근성(우리가 지원하는 부분), 그리고 진단이 확인되었을 때 환자의 결과를 바꿀 수 있는 약물이 모두 결합된 상황입니다.

여기에는 잠재적인 유사점이 있다고 생각합니다. EXPAND를 설계할 때 주된 대상은 소아 환자였습니다. 초기 관심도 그쪽에서 많이 나왔습니다. 우리는 동정적 사용 사례 연구와 일부 처방자의 관심 및 수요를 바탕으로 EXPAND 연구 설계를 진행해 왔습니다. 연구에는 일부 성인 환자도 포함되어 있지만, 사실 소아 센터에 집중했기 때문에 그 프로필이 완전히 대표적이지는 않습니다. 질문을 다시 생각해 보면, 우리는 소아 시장을 중심으로 규모를 산정했지만 성인 분야에서도 분명한 수요가 있습니다. 이는 다시 PFIC 관련 노력과 연관되어 있는데, 특발성 담즙정체 환자들의 진단을 정교화하려는 시도입니다.