버텍스 파마슈티컬 26년 2분기 어닝콜

제 이름은 수지 리사이며, 투자자관계(IR) 수석부사장으로서 2026년 2분기 재무 실적 컨퍼런스 콜에 여러분을 모시게 되어 기쁘게 생각합니다. 오늘 저녁 콜에서 준비된 발언을 해주실 분들은 버텍스 최고경영자(CEO) 겸 사장인 레슈마 케왈라마니(Reshma Kewalramani) 박사, 최고운영책임자(COO) 겸 최고재무책임자(CFO)인 찰스 와그너(Charles Wagner), 그리고 최고상업책임자(CCO)인 덩컨 맥케크니(Duncan McKechnie)입니다. 본 콜을 청취하시면서 웹캐스트 슬라이드를 함께 확인하실 것을 권장드립니다. 이번 콜은 녹음되며, 재청취는 당사 웹사이트에서 제공될 예정입니다. 오늘 콜에서는 오늘의 보도자료 및 미국 증권거래위원회(SEC) 제출 서류에 상세히 기재된 위험과 불확실성의 영향을 받는 미래예측진술을 할 예정입니다. 또한 오늘 저녁 콜에서 검토할 일부 재무 실적과 가이던스는 비(非)GAAP 기준으로 제시된다는 점도 말씀드립니다. 이제 레슈마에게 넘기겠습니다.

이러한 진술에는, 이에 한정되지 않으나, 낭포성 섬유증, 겸상적혈구병, 베타 지중해빈혈 및 중등도~중증 급성 통증에 대한 버텍스의 시판 의약품, 파이프라인, 크리네틱스 파마슈티컬스(Crinetics Pharmaceuticals) 인수 제안, 해당 거래의 예상 효익, 그리고 버텍스의 향후 재무 성과에 관한 내용이 포함되며, 모두 경영진의 현재 가정에 근거합니다. 실제 결과와 사건은 중대하게 달라질 수 있습니다. 또한 오늘 저녁 콜에서 검토할 일부 재무 실적과 가이던스는 비(非)GAAP 기준으로 제시된다는 점을 말씀드립니다. 이제 레슈마에게 넘기겠습니다.

감사합니다, 수지. 여러분 안녕하십니까. 오늘 콜에 함께해 주셔서 감사합니다. 버텍스의 2분기 실적은 매우 훌륭했으며, 상업화 포트폴리오의 강한 모멘텀, R&D 파이프라인 전반의 빠른 진전, 그리고 버텍스에 희귀 내분비 질환이라는 다섯 번째 핵심 축을 더해주는 크리네틱스 파마슈티컬스 인수를 위한 최종 계약 체결 발표가 있었습니다. 2분기 총매출은 전년 동기 대비 12% 증가했으며, 낭포성 섬유증 포트폴리오의 견조한 성과와 신제품인 CASGEVY와 JOURNAVX의 기여 확대가 이를 견인했습니다. 앞서 말씀드린 바와 같이, 올해는 버텍스가 상업, 임상, 규제 전반에서 실행에 집중하는 해이며, 2분기에는 각 영역에서 유의미한 진전을 이뤘습니다. 상업 측면에서는 모든 질환 영역에서 견조한 매출 성장을 달성했고, 급여 적용을 통한 접근성 확대에서 의미 있는 진전을 이뤘으며, 다음 성장 국면을 견인하기 위한 단기 출시 준비도 지속적으로 실행했습니다.

임상 측면에서는 ADPKD에서 VX-407의 AGLOW 2상 연구 등록을 완료하는 등 파이프라인 진전을 지속적으로 이뤘고, AMKD에서 AMPLITUDE 3상 연구는 올해 말까지 등록 완료를 목표로 순조롭게 진행 중이며, AMPLITUDE의 중간 분석 코호트 결과는 2027년 초에 발표할 예정입니다. 또한 올해 말에는 DM1에서의 개념입증(proof of concept) 연구 결과와, AMPLIFY 시험에서 AMKD 확대 환자군에 대한 결과, 그리고 CF에서 VX-828의 초기 환자 데이터도 발표할 예정이며, 모두 계획대로 진행 중입니다. 규제 측면에서는 Povi와 IgAN에 대한 BLA가 미국에서 접수 승인되었고, PDUFA 목표일은 11월 30일로 지정되었습니다. 미국에서 2세부터 11세 환자를 대상으로 CASGEVY의 적응증(라벨) 확대를 기록적인 속도로 달성했습니다.

또한 1형 당뇨병에서 zimislecel의 1/2/3상 시험 투약을 지속하는 가운데, T1D 프로그램인 VX-017에서 혈액형 O형 췌도 세포에 대한 IND가 승인되어 매우 기쁘게 말씀드립니다. VX-017 1/2상 시험은 단기간 내에 개시할 것으로 예상합니다. 마지막으로, 크리네틱스 파마슈티컬스 인수 발표와 관련해 이번 거래가 가져올 여러 이점을 기대하고 있습니다. 희귀 내분비 질환 분야에서 다섯 번째 핵심 축을 구축하고, 혁신적인 R&D 파이프라인을 강화하며, 매출 성장을 가속화하고, 장기적인 이익을 확대하는 것입니다. 오늘은 R&D 관련 언급을 CF, 신장, 1형 당뇨병의 신규 소식에 한정하고, 끝으로 크리네틱스 인수에 대해 몇 가지 추가 말씀을 드리겠습니다. 먼저 CF부터 말씀드리겠습니다. 저희는 이 분야에서 시장 리더십을 계속해서 확대하고 있습니다. 저희가 ECFS에서 제시한 데이터는 ALYFTREK이 현재 사용 가능한 CFTR 조절제 가운데 CFTR 기능을 가장 잘 회복시킨다는 점을 재확인해 주었습니다.

특히 12세 미만의 CF 소아에서는, 적격한 모든 유전자형 전반에서 대다수가 땀 염화물 수치를 30밀리몰 미만으로 달성하는데, 이는 CF 보인자의 중앙값입니다. 이는 매우 주목할 만한데, 이러한 땀 염화물 수치에서는 CF 보인자가 질병의 임상적 발현을 보이지 않기 때문입니다. 또한 2세에서 5세 소아를 대상으로 ALYFTREK의 글로벌 허가 신청을 개시했습니다. 1세에서 2세 환자를 대상으로 한 TRIKAFTA의 글로벌 허가 신청도 진행 중입니다. CF의 차세대 물결과 VX-828로 넘어가면, 차세대 3.0 CFTR 조절제인 VX-828은 최근 환자 코호트에서 투약을 완료했으며, 데이터는 올해 하반기에 나올 것으로 예상합니다. VX-828에 이어, 차세대 3.0 계열의 추가 코렉터들도 계속 개발을 진행 중이며, VX-581과 VX-272는 모두 건강한 지원자를 대상으로 한 연구 단계에 있습니다. CF에 대해서는 이 말씀으로 마무리하겠습니다.

저희의 궁극적인 목표는 20여 년 넘게 변함없었습니다. 환자들의 땀 염화물 농도를 보인자 수준으로 낮추는 것입니다. 솔직히 말씀드리면, ALYFTREK의 놀라운 결과—젊은 환자의 거의 3분의 2가 땀 염화물 농도 30밀리몰/리터 미만을 달성했고, 12세 이상 환자에서는 75% 이상이 CFTR 기능의 보인자 범위 내 땀 염화물 농도를 달성한 결과—를 보면 저희는 그 목표에 매우 근접해 있습니다. 임상시험 및/또는 실제 진료 환경에서 환자들에게서 확인한 땀 염화물, ppFEV1, 폐 악화, 입원, 폐 이식, 생존의 개선을 고려할 때, 현재 미충족 수요는 과거보다 훨씬 낮아졌으며, 어떤 약물이든 ALYFTREK을 뛰어넘기 위한 기준은 매우, 매우 높다는 점을 인식하고 있습니다. 따라서 차세대 3.0 및 그 이후 프로그램을 개발해 나가는 과정에서, 1상과 CF 환자 코호트에서 여러 투여 요법을 평가할 예정입니다.

ALYFTREK을 능가할 가능성이 보이는 자산만 2상 및 그 이후 단계로 진입시키겠습니다. 즉, 약물-약물 상호작용을 포함한 우수한 약물 특성과 함께 1일 1회 복용으로 모든 유전형에서 더 많은 환자들이 땀 염화물 농도 30 미만에 도달하도록 하겠다는 것입니다. 그보다 못하면 경쟁력이 없습니다. 이제 중·후기 개발 단계의 4개 프로그램을 보유한 신장 프랜차이즈로 넘어가겠습니다. IgAN과 원발성 막성 신병증에서의 포베타시셉트(povetacicept), APOL1 매개 신장질환에서의 이낙사플린(inaxaplin), 그리고 ADPKD(상염색체 우성 다낭신)에서의 VX-407입니다. 가장 개발이 앞선 프로그램이자 중요한 마일스톤부터 말씀드리겠습니다. 5월 말, FDA가 Povi의 IgAN 적응증에 대한 BLA를 접수했으며, 올해 11월 30일로 PDUFA 날짜를 지정했습니다.

다시 말씀드리면, RAINIER 3상 중간분석 결과는 대성공이었습니다. 유리한 안전성 프로파일과 함께 1차 및 모든 2차 평가지표에서 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 결과를 보여주었고, 모든 군에서 단백뇨의 기저치 대비 변화라는 1차 평가지표에서도 일관성이 확인되었습니다. 현재 출시 준비의 막바지 단계에 있습니다. 던컨이 잠재적 동급 최고 수준의 효능, 양호한 내약성의 안전성 프로파일, 그리고 자가주사기(오토인젝터)를 통한 가정 내 소용량 월 1회 투여라는 환자 중심의 투여 방식 등, 차별화된 프로파일을 가진 Povi를 시장에 출시하기 위한 저희의 접근과 기대감에 대해 더 자세히 설명드릴 예정입니다. 또한 Povi의 글로벌 개발도 진행하고 있습니다. Povi는 사우디아라비아에서 혁신치료제 지정(breakthrough designation)을 받은 바 있으며, 해당 국가에서 IgAN 적응증에 대한 신속승인 가속 승인 신청을 위한 허가 제출을 완료했습니다. 막성 신병증에서의 Povi로 넘어가면, OLYMPUS 2/3상 확증적 핵심 시험이 순조롭게 진행 중입니다.

2상 파트는 완료됐고, 3상 파트는 지난 분기에 개시되었습니다. IDMC가 검토를 완료하고 3상 용량으로 4주마다 80mg 피하 투여를 선정했다는 소식을 전하게 되어 기쁩니다. 막성 신병증에서의 Povi에 대해 패스트 트랙, 희귀의약품 지정, 그리고 EMA PRIME 지정을 보유하고 있습니다. 신장 질환을 잠시 벗어나, 중증 근무력증에서의 Povi에 대해 말씀드리면, 30명 환자를 대상으로 한 2상 개념입증(POC) 연구가 올해 말까지 등록을 완료할 수 있도록 계획대로 진행되고 있다는 소식도 전하게 되어 기쁩니다. 아시다시피, 본 연구는 Povi 80mg과 240mg 용량을 위약과 비교해 12주간 평가합니다. 이제 AMKD에서의 이낙사플린으로 넘어가겠습니다. AMKD에서의 확증적 2/3상 연구인 AMPLITUDE에서는, 지난해 9월 중간분석 코호트의 등록을 완료했으며, 올해 말까지 전체 등록을 완료할 수 있도록 계획대로 진행 중입니다.

중간분석은 치료 48주 후에 수행될 예정이며, 2027년 초에 해당 IA 결과를 공유하는 일정도 그대로 유지하고 있습니다. 결과가 긍정적이라면, 이후 미국에서 잠재적 신속승인(Accelerated Approval) 신청을 진행할 수 있는 위치에 서게 됩니다. AMPLIFIED는 단백뇨가 더 낮은 AMKD 환자 또는 당뇨를 동반한 AMKD 환자를 대상으로 한 이낙사플린의 2b상 바스켓 연구입니다. AMPLITUDE에서 연구되지 않았던 확대된 환자군입니다. AMPLIFIED 연구는 등록과 투여를 완료했으며, 올가을 결과를 공유할 것으로 예상합니다. 신장 포트폴리오의 마지막은 ADPKD, 즉 상염색체 우성 다낭성 신장질환에서의 VX-407입니다. 당사의 AGLOW 2상 연구는 등록을 완료했습니다. 본 연구는 최대 52주 치료로 진행되는 개념입증(POC) 연구입니다. ADPKD에서 VX-407의 잠재력에 대해 기대가 크며, 투여가 계속되고 데이터가 성숙해짐에 따라 더 많은 정보를 공유드리겠습니다.

이제 1형 당뇨병에 대해 말씀드리겠습니다. exemlcel의 제조 분석을 수행하기 위해 자발적으로 일시 중단한 이후 FDA와 매우 건설적인 미팅을 가졌습니다. 1분기 실적발표 콜에서 공유드린 바와 같이, exemlcel 1/2/3상 연구에서 환자 투여를 재개했습니다. 오늘 새롭게 전해드릴 소식은, O형 또는 범용 공여자 세포 제품인 VX-017에 대해 FDA가 IND를 허가했다는 점입니다. VX-017은 exemlcel과 유사한 목표 제품 프로파일을 갖고 있지만 모든 혈액형의 사람을 대상으로 설계되었으며, VX-017 1/2상 연구를 가까운 시일 내에 개시할 것으로 예상합니다. 또 다른 동종유래, 즉시 사용 가능한(off-the-shelf), 포도당 반응형, 인슐린 생성, 완전 분화된 췌도 세포 치료제인 VX-017을 설계하고 상용화함으로써(이번에는 모든 혈액형을 대상으로), 약 6만 명에서 약 12만 명으로 시장 기회가 두 배로 확대될 것으로 예상합니다.

exemlcel A형 프로그램에서 잠시 멈췄던 것의 한 가지 긍정적인 측면은, exemlcel 대비 O형 프로그램의 일정 격차가 줄어들었다는 점입니다. O형 프로그램은 빠르게 진척되고 있으며, 이에 따라 규제 전략과 상용화 접근법을 한층 더 간소화할 수 있는 방안들을 검토하고 있습니다. 연내에 일정 등을 포함한 T1D 계획의 업데이트를 제공드릴 것으로 예상합니다. 또한 1형 당뇨병 환자 더 많은 분들께 잠재적으로 ‘한 번으로 끝나는(one and done)’ 완치 치료를 제공할 수 있도록, 면역억제 개선과 저면역(hypoimmune) 프로그램에 초점을 둔 연속 혁신 작업도 계속 진척시키고 있습니다. 마지막으로, 지난달 별도 콜에서 자세히 설명드린 바 있는 크리네틱스 파마슈티컬스(Crinetics Pharmaceuticals) 인수 발표에 대해 몇 마디로 마무리하겠습니다. 크리네틱스는 중증 내분비 질환에 대한 집중, 높은 미충족 수요, 검증된 타깃, 잘 이해된 인과 생물학에 더해 인재와 문화 측면에서도 강점이 있어, 버텍스(Vertex)와의 전략적 적합성이 매우 뛰어납니다.